失調症 – パイプラインレビュー、2019年

運動失調は、神経系の変性疾患として特徴付けられます。運動失調に苦しむ人々は一般に、構音障害、歩行時の異常、または腕や手の協調性の欠如を経験します。運動失調には、フリードライヒ運動失調、毛細血管拡張性運動失調、脊髄小脳運動失調、発作性運動失調など、さまざまな種類があります。国立神経障害研究所 (NINDS) によると、フリードライヒ運動失調症は、世界中で通常毎年少なくとも 50,000 人に 1 人が罹患する遺伝性運動失調症の最も一般的なタイプであると考えられています。

現在、運動失調症の治療に利用できる特別な治療法や治療法はありません。一般に、運動失調に伴う症状の治療には、言語療法、作業療法、理学療法や薬物療法などのさまざまな療法が使用されます。発作性運動失調はアセタゾラミドを使用して制御されます。後天性運動失調の治療には抗生物質や抗ウイルス薬が使用されることもあり、ビタミン E 欠乏症患者の運動失調の治療にビタミン E サプリメントが使用されることもあります。 

製薬会社はさまざまな研究機関とともに、運動失調の新しい治療選択肢の研究と開発に注力してきました。例えば; Minoryx Therapeutics, S.L.によって研究されているMIN-102は、現在、男性および女性患者におけるフリードライヒ運動失調の進行に対するMIN-102の効果を研究するための第2相臨床試験中である。

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現在、運動失調症のパイプライン候補の約 72% がフェーズ 1 およびフェーズ 2 段階にあります。研究の半分以上は政府の研究機関によって後援されており、多くは産業界によって後援されています。

レポートの説明

「運動失調症 – パイプラインレビュー、2019年」に関するレポートでは、運動失調症の適応症または分子ごとに、研究開発パイプラインにある医薬品の包括的な概要を提供しています。このレポートは、臨床試験の段階、適応症、企業、治療領域ごとにパイプライン製品の分布を徹底的に分析し、臨床試験の段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細を提供します。レポートには、前臨床段階および臨床段階の製品に加え、休止中および中止されたパイプライン候補も含まれています。このレポートでは、疫学の概要や運動失調症の現在の市場シナリオなどの追加の洞察も取り上げています。

「Ataxia – Pipeline Review, 2019」に関するレポートは、一次インタビューと机上調査を含む堅牢な調査手法に従って作成されており、企業の成長戦略の策定と新興プレーヤーの特定を支援するための研究開発活動とパイプライン製品の完全な概要を提供しています。

レポートの範囲

• パイプライン製品を開発段階などの分野ごとに徹底評価。投与経路;薬物のクラス。表示;スポンサー;分子の種類と創薬標的
• 会社概要などの詳細を含むパイプライン製品の包括的なプロファイル。製品説明;研究開発状況。開発活動。作用機序。分子の種類。開発段階。兆候;資金と投与経路
• 休眠および廃止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって治療される症状の疫学に関する重要な洞察と、パイプライン製品の対象市場または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連カンファレンス

レポート方法

• すべてのパイプライン レポートは、主に信頼できる机上調査ソースを通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次調査は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補完されます。
• 机上調査のソースには、世界および地域の臨床試験データベースが含まれます。企業の年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、投資家向けプレゼンテーション。ホワイトペーパー。ニュース記事。業界団体が発行するレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースに掲載された論文/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 先端巨大症に対する研究開発活動とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて効果的な成長戦略を策定する
• パイプライン製品に基づいて市場の新興プレーヤーや競合を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗する戦略を策定します。
• 先端巨大症の研究開発に関連する主要企業の焦点を特定する
• 研究開発活動における現在の相乗効果や、研究開発の焦点を多様化してビジネスの成長を促進する戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定します。
• 休眠製品や製造中止製品の背後にある理由を分析し、必要に応じて研究開発の焦点を変更します。