エンジェルマン症候群 - パイプラインレビュー、2025

グローバルエンジェルマン症候群パイプライン意識と診断率の高まりと、遺伝的研究の進歩と遺伝的障害の医療施設の成長とともに進化し、成長しました。エンジェルマン症候群（AS）は神経遺伝性障害であり、まれな疾患であり、世界中の15,000人の出産に発生します。この障害の原因は、母親から来る第15染色体におけるUBE3A遺伝子の欠乏です。知的障害と急性発達遅延は、AS障害の兆候です。これらの症状には、手足の震えとコミュニケーション障害が含まれます。  患者は、頻繁な笑い、笑顔、興奮など、顕著な幸せな態度でユニークな行動を発症する可能性があります。認知障害は約6ヶ月で見られ、1歳の後に明らかなようにASのユニークな臨床的特徴が見えます。

ASの診断は、コンセンサス臨床診断基準を招集し、分子遺伝子検査に関する所見を持っている発端者で認識されています。職業治療、理学療法、言語療法は、いくつかの実用的な治療です。したがって、さまざまな企業や学者が、課題を特定し、医薬品開発のためのAngelman症候群の薬物R＆D活動に影響を与える機会を見つけるための臨床研究を行っています。さまざまな治療法が開発中であり、学校の環境における個別化と柔軟性を備えた新しいアプローチによる治療の改善を強調しています。

Angelman Syndrome Pipeline Insights 2025：レポートスコープ

10社以上の企業と10以上のパイプライン薬で構成されています。フォーチュンビジネスの洞察レポートをリリースしましたAngelman Syndrome Pipeline Insights 2025」。臨床研究と薬物製造の非臨床段階に関するパイプラインの洞察全体を提示し、エンジェルマン症候群の新しい治療法を開発します。このレポートでは、薬物開発と治療のフェーズ1、フェーズ2、フェーズ3の試験を含むパイプラインレビューも紹介されています。開発中の薬物は、薬物の作用メカニズム、商業評価、臨床評価に基づいています。さらに、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東とアフリカなどの地理の主要地域もこの報告書に記載されています。

このレポートを購入する理由

• R＆D活動の完全な概要と、疾患療法のためのエンジェルマン症候群パイプライン製品によって誘発される効果的な成長戦略を開発します。
• パイプライン製品に基づいて、市場の新しい企業を特定します。
• 市場の最新のプレーヤーの緊急事態に対抗するための開発計画を特定します。
• エンジェルマン症候群治療の大手企業のR＆D活動の焦点を特定します。
• 治療に関連するライセンス活動に基づいて、協力と買収と合併の可能性を特定します。
• 必要に応じて、R＆Dアクティビティの変更を提案するために、非アクティブおよび中止製品の原因を分析します。

あなたの質問に対する答えを知っています

• エンジェルマン症候群の薬物を製造している企業はいくつありますか？
• 各企業が開発したエンジェルマン症候群の薬物の数は何ですか？
• エンジェルマン症候群の管理のための第2フェーズ2およびフェーズ3試験の開発段階の新薬の数は何ですか？
• 主な提携（産業産業、産業 - 産業 - カデミア）、合併と買収、エンジェルマン症候群の治療法に関連するライセンス活動は何ですか？
• 既存の治療法の制限に勝つために開発された最新のトレンド、新しい技術、および薬物タイプは何ですか？
• エンジェルマン症候群とその位置で行われている臨床研究は何ですか？
• 新興薬で承認された主要な指定は何ですか？

報告方法論

• これらのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究ソースから収集されたいくつかのデータの評価によって作成されます。さらに、専門家のオピニオンリーダーとのインタビューを実施することで補足される二次データも収集されています。

• デスクの研究源には、企業のプレスリリースと投資家のプレゼンテーション、年次報告書、白い論文、ウェブサイト、ニュース記事が含まれます。これらの情報源は、グローバルおよび地域の臨床試験からのデータベース、産業協会がレポートを公開したこと、およびNCBI、内部データベース、およびResearchGateのデータベースで公開された記事/レポートも含まれています。

臨床試験の洞察

必要な薬物の要件と病気の予防と硬化のための効果的な治療法に重点が置かれていることは、R＆D活動を推進している薬物パイプラインの開発の需要を妨げています。多くの医療機関、医療セクターに関連するプレーヤー、および多様な研究機関がエンジェルマン症候群の治療のために新薬を開発するための臨床試験を実施しています。政府機関は、エンジェルマン症候群治療の分野における世界的な臨床試験シナリオをサポートするヘルスケアのインフラストラクチャの改善に重点を置いています。

エンジェルマン症候群パイプラインの概要

意識向上活動を拡大し、政府の政策を奨励することで、製品の開発イニシアチブが奨励されています。多様な新薬候補者は、フェーズ1、フェーズ2、およびフェーズ3の試験とともに、前臨床段階と発見段階にあります。市場には、コラボレーション、合併、ライセンス、および新興薬の体系的な治療評価など、追加の開発があります。また、主要なヘルスケアは、候補者を市場に連れて行くために、規制機関からの薬物承認を求めたいと考えています。

パイプラインにおけるエンジェルマン症候群の新興薬の簡単な説明：

NNZ-2591：Neuren Pharmaceuticals

NNZ-2591は、環状グリシンプロリンの類似体です。それは脳に自然に存在するペプチド（小さなタンパク質）であり、ニューロン（神経細胞）の発達に不可欠です。そのフェーズ3試験では、NNZ-2591での治療が6週間の治療により、運動パフォーマンス、不安、社交性、日常生活、認知などのすべてのテストの不足が安定することが分析されています。

GTX-102：Ultragenyx Pharmaceutical

GTX-102は、ASO（治療アンチセンスオリゴヌクレオチド）療法です。 UBE3A-ASの発現を減らすために作成されています。これは、父親が継承されているUBE3A遺伝子対立遺伝子のサイレンシングを避け、希少タンパク質の発現を再活性化します。第1相試験および第2相試験研究では、GTX-102の忍容性と安全性を評価し、小児患者のASのすべての主要なドメインに対するその影響は現在、英国の米国およびカナダで進行中です。