ストーンマン症候群治療薬の市場規模、シェア、業界分析、薬剤クラス別（コルチコステロイド、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、レチノイドなど）、投与経路別（経口および非経口）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、および地域予測、2026～2034年

進行性骨性線維異形成症（FOP）とも呼ばれるストーンマン症候群は、筋肉および結合組織が骨に異常に置換され、骨格の外側に骨が形成されることを特徴とする稀な遺伝性疾患です。この病気は、発育段階と出生後の両方の段階で筋骨格異常と異所性骨化を引き起こします。現在、この病気の治療選択肢は限られており、革新的な治療法開発の必要性が高まっています。コルチコステロイド、レチノイド、骨格筋弛緩薬、NSAID などの薬剤は、この病気の進行を遅らせるために使用されます。

市場の拡大は主に、新薬開発の多くの機会を提供する研究開発活動の増加によって推進されています。

• たとえば、2020 年 1 月、Regeneron Pharmaceuticals, Inc. は、第 2 相臨床試験 LUMINA-1 の結果を発表しました。この試験は、二重盲検プラセボ対照法で、進行性骨化性線維異形成症の潜在的な治療法としてガレトスマブ (REGN2477) を評価することを目的としていました。

さらに、いくつかの主要な市場プレーヤーは、市場での新薬の開発と商品化のために戦略的パートナーシップを締結しています。

• たとえば、2019年10月、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.の子会社であるClementia PharmaceuticalsとBlueprint Medicines Corporationは、BLU-782を共同開発および商品化する独占契約を締結しました。この選択性の高い治験中の ALK2 阻害剤は、進行性骨化性線維異形成症の治療を対象としています。

さらに、世界のストーンマン症候群治療市場は、主に医療サービス、臨床試験、研究の中断により、2020年の新型コロナウイルス感染症パンデミックによって若干の影響を受けました。ストーンマン症候群などの希少疾患の患者は、パンデミックの最中に治療や医療を受けることが困難に直面しました。さらに、この病気の患者は、新型コロナウイルス感染症のパンデミックの結果、身体的、精神的、歯の健康状態が低下するリスクがありました。

重要な洞察

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• ストーンマン症候群の疫学
• 主要企業による新製品の発表
• 主要な業界の発展: 合併、買収、パートナーシップ
• 主要企業によるパイプライン分析
• 新型コロナウイルス感染症がストーンマン症候群治療市場に与える影響

セグメンテーション

薬物クラス別の分析

薬物クラスに基づいて、市場はコルチコステロイド、NSAID、レチノイドなどに分類できます。レチノイドセグメントは、2023年のストーンマン症候群治療市場のかなりの部分を占めました。ストーンマン症候群治療用の生物製剤に対する規制当局の承認の増加は、セグメントの成長を担う重要な要因の1つです。

• たとえば、2023 年 8 月、イプセン バイオファーマシューティカルズ社は、ストーンマン症候群の治療薬であるソホノス (パロバロテン) の米国 FDA の承認を発表しました。この薬はカプセルの形で入手でき、現在までストーンマン症候群の治療に承認された最初で唯一の薬です。

さらに、さまざまな市場関係者が、ストーンマン症候群の治療に効果的な薬剤の開発と上市を目的とした臨床試験に取り組んでいます。

• たとえば、2020年8月、Keros Therapeutics, Inc.は、希少な筋骨格疾患である進行性骨化性線維異形成症（ストーンマン症候群）の治療におけるKER-047の有効性を評価する第1相試験の完了を発表した。

地域分析

北米は2023年の世界のストーンマン症候群治療市場で大きなシェアを占めており、予測期間中その地位を維持すると予想されます。この地域で最も高い成長を遂げているのは、主に良好な医療インフラの存在と、北米全土で他の地域と比較して病気の疫学が最も高いことによるものです。

• 例えば、2021年8月に国立衛生研究所が提供したデータによると、患者団体の記録による世界的なFOP発生の記録によると、登録されたFOP患者の確認症例数は、北米では100万人あたり約0.65人、西ヨーロッパでは100万人あたり0.47人から、ラテンアメリカでは100万人あたり約0.27人、アフリカでは100万人あたり0.05人、アジア太平洋地域では100万人あたり約0.04人に及ぶ。

さらに、市場の主要な業界プレーヤーの一部は、ストーンマン症候群の治療に効果的な医薬品を提供するための規制当局の承認の取得に注力しています。これは、ストーンマン症候群治療市場の地域的な成長に貢献する要因の1つです。

• たとえば、2022年8月、BioCryst Pharmaceuticals, Inc.は、米国FDAが同社のALK-2阻害剤BCX9250にストーンマン症候群の治療薬として希少疾病用医薬品指定を与えたと発表した。

北米地域における臨床試験の数の増加とこの疾患に対する意識の高まりは、市場の成長にプラスの影響を与える他の要因の一部です。

主要なプレーヤーをカバー

レポートには、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.、BioCryst Pharmaceuticals, Inc.、Blueprint Medicines Corporation、Keros Therapeutics, Inc.、Regeneron Pharmaceuticals Inc.などのストーンマン症候群治療市場の主要企業のプロフィールが含まれています。

主要な業界の発展

• 2021 年 11 月、Aurobindo Pharma Limited はプレドニゾン錠 USP、1mg について米国 FDA の承認を取得しました。この薬は、いくつかの骨および筋肉関連疾患の治療に使用されます。
• 2020年6月、渡口田淳也研究室は、進行性骨化性線維異形成症の治療に有効な薬剤を発見したと発表した。
• 2019年11月、BioCryst Pharmaceuticals, Inc.は、ストーンマン症候群の治療のための経口ALK-2阻害剤であるBCX9250の第1相臨床試験を開始した。さらに同社は、2022年8月にストーンマン症候群の治療薬として米国FDAから希少疾病用医薬品の指定を取得した。
• 2019 年 4 月、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. は Clementia Pharmaceuticals の買収を発表しました。イプセンは、ストーンマン症候群治療薬パロバロテンの米国食品医薬品局の承認を得た後、この買収を完了した。