チロシン血症 1 型治療薬の市場規模、シェア、業界分析、薬剤別 (ニチシノンなど)、剤形別 (錠剤、カプセル、懸濁液)、流通チャネル別 (病院薬局、専門薬局、その他)、および地域予測、2026 ～ 2034 年

I 型チロシン血症 (HT-1) は、アミノ酸チロシンの分解に必要な酵素フマリルアセト酢酸加水分解酵素 (FAH) の欠損を特徴とするまれな遺伝性代謝障害です。 I 型チロシン血症は、通常、急性または慢性のいずれかの形態で乳児に存在します。急性チロシン血症の乳児は、生後数か月以内に症状を経験します。これは慢性型よりも一般的で重度です。慢性型のチロシン血症は発症が遅く、症状もそれほど重篤ではありません。通常、生後6か月後に発生します。チロシン血症 I 型の症状は、多くの場合、人によって異なります。

1 型チロシン血症の治療には通常、投薬、食事制限、重篤な場合には肝移植などの多面的なアプローチが必要です。市場の成長は、チロシン血症 1 型障害の治療に使用される医薬品の規制当局の承認の増加によって推進されています。

• たとえば、2022 年 6 月、アナログ ファーマとディファーマ S.A. は、ニチシノンの短縮新薬申請が米国 FDA から承認を受けたと発表しました。このジェネリック医薬品は、遺伝性チロシン血症 1 型の治療のために成人および小児患者に投与されます。

さらに、1 型チロシン血症の治療のための革新的な医薬品の開発と上市が、多くの主要な市場関係者によって追求されています。これは、世界中の市場の成長に貢献する要因の1つです。

• たとえば、2019年11月、医薬品専門サービス会社であるWEP Clinicalは、英国、フランス、ドイツ、イタリア、ポーランドでニチシノンMDKを発売したと発表した。

さらに、チロシン血症 1 型などの希少疾患に対する医療従事者と患者の両方の意識の高まりにより、診断率が向上し、その結果、この疾患の治療選択肢に対する需要が高まっています。

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックは、2020 年の世界のチロシン血症 1 型治療市場に悪影響を及ぼしました。新型コロナウイルス（COVID-19）のパンデミックは、医療サービスに混乱を引き起こし、予約のキャンセルにつながり、必須の治療へのアクセスにさらなる課題を引き起こしました。まれな遺伝性代謝異常症を患う患者の中には、新型コロナウイルス感染症を発症しやすい人もいた。こうした課題にもかかわらず、サイクル・ファーマシューティカルズ・リミテッドなどの主要企業の一部は、新型コロナウイルス感染症（ＣＯＶＩＤ－１９）パンデミックの最中にＮＩＴＹＲ（ニチシノン）錠剤による治療を受けている遺伝性チロシン血症１型障害の患者をサポートするウェルビーイング・プログラムを導入した。

セグメンテーション

重要な洞察

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• 1 型チロシン血症の有病率、主要地域/国別、2022/2023
• 主要企業による新製品の発表
• 主要な業界の発展 - 合併、買収、パートナーシップ
• 新型コロナウイルス感染症が世界のチロシン血症 1 型治療市場に与える影響

剤形別分析

剤形に基づいて、市場は錠剤、カプセル、懸濁液に分類されます。

カプセルセグメントは、調査期間中に市場で大幅な成長を記録すると予想されます。このセグメントの成長は、飲み込みやすさ、薬剤の不快な味や臭いのマスキングなど、カプセル剤形に関連するいくつかの利点によるものと考えられます。これらの要因により、患者は錠剤や懸濁液よりもカプセルを好みます。また、カプセル剤形における規制当局の承認と製品発売の増加が、予測期間中の同部門の成長を支えています。

• たとえば、2024 年 2 月、イートン ファーマシューティカルズは、1 型チロシン血症の治療用ニチシノン カプセルの発売を発表しました。この薬は専門の薬局で入手でき、チロシンとフェニルアラニンを制限した食事と組み合わせて使用​​されます。
• 同様に、2019年9月、米国FDAは、チロシンとフェニルアラニンの食事制限と組み合わせた遺伝性チロシン血症1型患者の治療に、ニチシノンカプセル（オルファディン、ソビ）の初のジェネリック版を承認した。

さらに、タブレット部門は今後数年間で顕著な成長率で成長すると予想されています。部門別の成長は主に、いくつかの医療プログラムを通じて発展途上国に医薬品を提供する戦略的取り組みを行っている一部の企業によって推進されています。

• たとえば、2024 年 1 月、Cycle Pharmaceuticals Ltd と Inceptua Group は、遺伝性チロシン血症 1 型の対象患者向けに無料商品プログラムを通じて NITYR (ニチシノン) 錠剤を提供する提携を締結しました。このプログラムを通じて、インド、バングラデシュ、パキスタンなどのさまざまな発展途上国に医薬品が提供されています。

さらに、サスペンション部門は、製品の発売と特許出願の増加により、2023年にはかなりの市場シェアを保持しました。

• たとえば、2016 年 1 月、スウェーデンの Orphan Biovitrum AB は、欧州特許庁がオルファジン (ニチシノン) 経口懸濁液製剤の欧州特許を付与したと発表しました。この製剤は、2015 年にチロシン血症 1 型の治療薬として欧州委員会によって承認されました。

地域分析

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地域に基づいて、チロシン血症1型治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。北米は 2023 年にかなりの市場シェアを占め、予測期間中その地位を維持すると予想されます。この地域の市場での支配的な地位は、チロシン血症 1 型疾患の有病率の増加によるものであり、最終的には北米地域での医薬品の需要が増加しています。

• たとえば、2019 年 9 月に National Organization for Rare Disorders, Inc. が提供したデータによれば、HT-1 の世界的な有病率は 100,000 人に 1 人でしたが、カナダでは 2019 年の時点で 16,000 人に 1 人でした。

さらに、一部の主要な市場参加者は、チロシン血症 1 型障害の治療に効果的な医薬品を導入するための規制当局の承認の取得に注力しています。これは、チロシン血症 1 型治療市場の地域的な成長に貢献した要因の 1 つです。

• たとえば、2023 年 10 月、イートン ファーマシューティカルズは、オークラム ファーマ LLC が開発した FDA 承認の超希少疾患製品ニチシノンの買収を発表しました。この買収により、イートン社のチロシン血症 1 型治療市場の製品ポートフォリオが拡大しました。
• 同様に、2018年4月、バイオ医薬品会社のSobiは、HT-1の治療のためのオルファジン（ニチシノン）の1日1回投与の承認をカナダ保健省から取得した。

主要なプレーヤーをカバー

このレポートには、Swedish Orphan Biovitrum AB、CYCLE Pharmaceuticals Limited、Analog Pharma、Dipharma S.A.、Eton Pharmaceuticals などの主要企業のプロフィールが含まれています。

主要な業界の発展

• 2023年6月、Analog PharmaとDipharma S.A.は、スウェーデンのOrphan Biovitrum社のOrfadinのジェネリック版であるニチシノンカプセル20mgの米国FDAの承認を発表した。
• 2022 年 7 月、ドッペル ファーマ CDMO は、ジェネリック ニチシノン カプセル Dipharma S.A. の最初の商業バッチを納入しました。この薬は、HT-1 と確定診断された成人および小児患者の治療に使用されます。
• 2020年10月、Cycle Pharmaceuticals Limitedは、NITYR（ニチシノン）錠剤についてイスラエル規制当局から承認を得たと発表した。
• 2020年9月、スウェーデンのOrphan Biovitrum ABは、HT-1の治療に使用される医薬品Orfadin（ニチシノン）について、ヒト用医薬品委員会から肯定的な意見を受け取りました。