トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場規模、シェアおよび業界分析、薬剤別（イノスターセン、パルティシラン、タファミジス、その他）、適応症別（野生型ATTRアミロイドーシス、遺伝性ATTRアミロイドーシス）、流通チャネル別（小売薬局、病院薬局、オンライン薬局）および地域予測、2026年から2034年

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場規模は、2024年に67億5,000万米ドルと評価されています。市場は2025年の83億1,000万米ドルから2032年までに355億7,000万米ドルに成長すると予測されており、予測期間中に14.16%のCAGRを示します。

2019年5月、米国FDAは、ファイザー製のアミロイドトランスサイレチン（ATTR）心筋症の治療および管理を目的としたビンダケル（タファミジスメグルミン）を承認した。トランスサイレチンアミロイドーシスは、生命を脅かす稀な疾患であり、多くの場合致死的です。トランスサイレチンアミロイドーシスは人口10万人中1.1人が罹患しているため、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療に利用できる治療法は非常に限られています。トランスサイレチン アミロイドーシスには主に 2 つのタイプ、すなわち遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシスと野生型トランスサイレチン アミロイドーシスがあります。 ATTR アミロイドーシスは、腰部脊柱管狭窄症、手根管症候群、足の腫れ、食欲不振、下痢、便秘などの症状を伴う多くの臓器に影響を与える可能性があります。症状は、病気によって影響を受けた臓器によって異なります。 ATTR は通常、心臓、脊柱管、遺言状、および脚に沈着します。現在、ATTR アミロイドーシスの有病率の増加と致死的な疾患の治療の必要性の増加により、ATTR アミロイドーシスの治療に対する需要が高まっています。

現在の市場シナリオでは、ATTR アミロイドーシスの治療に利用できる治療選択肢はほとんどありません。これにより、現在市場で入手可能な医薬品の需要が増加すると推定されています。さらに、先進国におけるこの稀な致死性疾患に関する意識の高まりにより、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の成長が促進されると推定されています。これに加えて、診断手順の改善、医療インフラの進化、各国の急速な経済成長が、予測期間中にATTRアミロイドーシス市場の成長を促進すると予測されています。  国立希少疾病機構（NORD）によると、白人アメリカ人の約10万人に1人がATTRアミロイドーシスに罹患しているが、この病気は米国のアフリカ系アメリカ人でより蔓延している。

主要な市場推進要因 -

Growing need for different treatment options

主要な市場制約 -

Risk of anaphylaxis and blood-borne disease transmission in addition to high cost of transthyretin amyloidosis treatment

しかし、肝臓移植は、ATTR アミロイドーシス疾患の管理におけるゴールドスタンダードと考えられています。 ATTR アミロイドーシスの治療のための臨床試験中の治療用分子の不足は、ATTR アミロイドーシス市場の収益の成長を抑制すると推定されています。高額な治療費、発展途上国におけるATTRアミロイドーシスに関する認識の欠如、有効な薬剤の欠如、疾患の誤診断は、ATTRアミロイドーシス市場の主要な抑制要因の一部です。

対象となる主要企業:

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場レポートで取り上げられている主要企業には、ファイザー社、アイオニス社、アルナイラム社、その他の著名なプレーヤーが含まれます。

現在のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の傾向によれば、小売チャネルを通じた治療薬の入手可能性の高さから、小売薬局が世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場で主要なシェアを握ると予想されています。

主要な洞察:

• 主要国の規制シナリオの概要
• パイプライン分析
• 主要な業界の動向 - 合併、買収、パートナーシップ、2018 年
• 新製品の紹介・承認（大手各社）
• トランスサイレチンアミロイドーシスの疫学 - 主要国向け、2018

地域分析:

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。北米は、希少疾患に対する認識の高まり、高度に発達した医療インフラ、治療の利用可能性の向上により、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場シェアで支配的な地位を占めると予想されています。さらに、主要企業が北米でトランスサイレチンアミロイドーシス治療の治療選択肢を発売することを好むことが、この地域の主要なトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の推進力となっています。

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一方、ドイツなどの国々では、医療インフラに関する政府の積極的な取り組みと訓練を受けた医療専門家の確保により、欧州のフランスや英国が後続すると予想されている。アジア太平洋地域では、安定した CAGR が記録されると予測されています。日本、中国、インドなどのアジア太平洋地域の国々は、予測期間中にこの地域でより高いCAGRを目撃すると予想されます。ラテンアメリカ、中東、アフリカの国々では、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬の市場シェアが低くなりました。これは、トランスサイレチンアミロイドーシス疾患と関連する治療法の選択肢に対する認識が低いためです。

セグメンテーション

トランスサイレチンアミロイドーシス治療産業の発展

• 2019年5月ファイザーは、ATTR-CMの治療を適応とするビンダマックス（タファミジス）について米国FDAの承認を取得した。これは、成人におけるトランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療薬として承認された最初の薬剤です。
• 2018年10月に、Ionis Pharmaceuticals, Inc. は、遺伝性 ATTR アミロイドーシスの治療を適応とする薬剤イノスターセンについて米国 FDA の承認を取得しました。
• 2018年8月に、米国FDAは、Alnylam Pharmaceuticals社が製造する遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療を適応とするPartisiranを承認した。