ファブリーズ病治療市場規模、治療別シェアおよび分析（酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、付き添い治療、その他）、投与経路別（経口、静脈内、その他）および地域予測、2025～2032年

世界のファブリー病治療市場規模は、2024年に28億4,000万米ドルと評価されています。市場は2025年の34億9,000万米ドルから2032年までに149億5,000万米ドルに成長すると予測されており、予測期間中に10.07%のCAGRを示します。

ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼ酵素の欠損を伴う、稀なX連鎖リソソーム蓄積症であり、進行性の臓器機能障害を引き起こします。ファブリー病は、皮膚、目、脳、腎臓、胃腸系、心臓、中枢神経系など、体の複数の組織にグロボトリアオシルセラミドと呼ばれる特定の脂肪物質が異常に蓄積することで引き起こされます。

米国国立医学図書館によると、ファブリー病は男性の推定 40,000 ～ 60,000 人に 1 人が罹患しています。ファブリー病の患者は、四肢の激しい痛み、心臓障害、腎不全、生活に支障をきたす胃腸症状、脳卒中などに悩まされています。

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ファブリー病の罹患率の増加と、シャペロン治療などの新しい治療法の採用の増加は、世界のファブリー病治療市場の成長の主要な推進要因の1つです。さらに、大規模な研究開発活動と、酵素補充療法や基質還元療法などの有望なパイプライン製品の承認の可能性により、予測期間中に世界のファブリー病治療市場の成長が拡大すると予測されています。

治療選択肢に伴う副作用や、新興国での診断率の低下につながる診断リソースの不足は、世界のファブリー病治療市場の成長を抑制する要因の一部となっています。

主要なプレーヤーをカバー

世界のファブリー病治療市場に存在する主要企業には、Genzyme Corporation、Shire、Amicus Therapeutics, Inc.、ISU ABXIS、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、Protalix、Idorsia Pharmaceuticals Ltd、AVROBIO, Inc.、Biosidus S.A.、Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.などがあります。

セグメンテーション 

2018年、治療の中でも酵素補充療法は、ファブラザイムとレプラガルの大量売上と有望なパイプライン候補の承認により、世界のファブリー病治療市場を独占した。このセグメントは、予測期間中に比較的高い CAGR で成長すると予測されています。

重要な洞察

• 主要国別のファブリー病
• 治療選択肢の研究開発の進歩
• パイプライン分析
• パートナーシップ、合併、買収などの最近の業界の発展

地域分析

2018年の世界のファブリー病治療市場は北米が独占しました。新しい治療法の導入増加と有利な償還政策が、この地域のファブリー病治療市場の成長を促進する要因の一部です。また、製薬会社が希少疾患分野での研究開発投資を増やすよう奨励する政府の有利な政策により、北米のファブリー病治療市場の成長が促進されると予想されます。

主要な業界の発展

• 2018年8月、アミカス・セラピューティクスは、ガラフォールド（ミガラスタット）123mgカプセルについて米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。 Galafold は、ファブリー病の成人を治療するための経口精密薬です。
• 2018年7月、CHIESI Farmaceutici S.p.A.は、Protalix Biotherapeuticsから、ファブリー病治療のための研究療法であるPRX-102の米国外のすべての国における治療法の開発および販売権を取得しました。