ポンペ疾患の治療市場の規模、シェア、および治療による分析（酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、シャペロン補助補充療法（CART）、その他）、投与チャネル（病院および臨床医薬品、その他）、レテール薬、その他）による投与チャネル（病院および臨床医薬品、その他）

ポンペ疾患は、体の細胞内のグリコーゲンと呼ばれる複雑な糖の蓄積のために引き起こされる遺伝性障害です。ポンペ疾患は、リソソーム酵素酸α-グルコシダーゼ（GAA）の欠乏により発生する常染色体劣性グリコーゲン貯蔵障害です。特定の臓器や組織、特に筋肉におけるグリコーゲンの蓄積は、正常に機能する能力を損ないます。ポンペ病は、発症の時間と重症度に基づいて3つの異なるタイプに分類されています。

ポンペ疾患の患者の約20％は、乳児または早期発症型疾患を有しており、疾患のより一般的な形態は、ポンペ疾患に苦しんでいる患者の80％で報告されている少年または成人発症の形態として知られています。この状態は主に心臓および骨格筋に影響を及ぼし、心筋症、進行性呼吸困難、骨格筋萎縮として現れます。

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ポンペ疾患の有病率の増加と特に新興国での医療インフラストラクチャの発展は、世界のポンペ疾患治療市場の成長を促進する主要な要因の一部です。 National Organization for Rare Disorders、Inc。によると、発生率は一般に米国の出生40,000人に約1人になります。

遺伝子療法および酵素補充療法の研究開発への投資の増加は、ポンペ疾患治療市場の成長を促進する主要な要因の一部です。酵素補充療法（ERT）の採用と需要の増加は、世界のポンペ疾患治療市場の成長を促進するために予想される主要な要因の1つです。

アルグルコシダーゼアルファ治療に対する骨格筋の反応が不十分であり、不十分な払い戻しポリシーは、世界のポンペ疾患治療市場の成長を抑制する要因の一部です。

主要なプレーヤーがカバーしました

グローバルポンペ疾患治療市場に存在する主要企業のいくつかは、Genzyme Corporation、Amicus Therapeutics、Inc.、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics、Epivax、Inc.、Oxyrane、Sangamo Therapeuticsです。その他。 

セグメンテーション 

2018年、治療中に、酵素補充療法（ERT）は、需要が高いため、世界のポンペ疾患治療市場を支配し、治療は現在ポンペ疾患の治療に利用できる唯一の長期治療法です。

重要な洞察

• 主要国によるポンペ病の有病率
• 酵素補充療法（ERT）および遺伝子治療における開発の概要。
• 新製品の発売、キーマーケットプレーヤー
• パイプライン分析
• パートナーシップ、合併、買収などの最近の業界開発

地域分析

北米は2018年に世界のポンペ疾患治療市場を支配していました。この地域でのポンペ疾患の有病率の増加と医療費の増加は、ポンペ疾患治療市場の成長を促進する主要な要因の一部です。米国国立医学図書館国立衛生研究所によると、ポンペ病の有病率は、米国では約28,000人に1人です。アジア太平洋地域は、アジア諸国のまれな障害と改善された医療施設に関する患者の意識が高まっているため、重要なCAGRで成長すると予想されています。

主要な業界の開発

• 2019年2月、Amicus Therapeutics、Inc。は、後期発症ポンペ疾患の治療のためにAT-GAAに対して、画期的な治療指定（「BTD」）に対して米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けました。 AT-GAAは、ATB200で構成される新しい治療モデルであり、ATB200で構成されています。これは、ATB221（RHGAA）酵素が最適化された炭水化物構造を備えており、AT2221、薬理学的なシャペロンと共同で誘発されます。
• 2018年4月、デューク大学とデューク大学の健康システムは、ポンペ疾患遺伝子治療の臨床試験の開始を発表しました。研究者は現在、病状のある20人の治療の安全性をテストするための第I相臨床試験として、遅発性ポンペ疾患の成人をスクリーニングしています