ポンペ病治療市場規模、治療別シェアおよび分析（酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、シャペロン高度補充療法（CART）、その他）、投与経路別（経口、静脈内、その他）、流通チャネル別（病院およびクリニックの薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他）および地域予測、 2026～2034年

世界のポンペ病治療市場規模は、2025年に17億8,000万米ドルと評価されています。市場は2026年の18億8,000万米ドルから2034年までに28億8,000万米ドルに成長すると予測されており、予測期間中に5.50%のCAGRを示します。

ポンペ病は、体の細胞内のグリコーゲンと呼ばれる複合糖の蓄積によって引き起こされる遺伝性疾患です。ポンペ病は、リソソーム酵素酸性α-グルコシダーゼ (GAA) の欠損によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性グリコーゲン貯蔵障害です。特定の臓器や組織、特に筋肉にグリコーゲンが蓄積すると、正常に機能する能力が損なわれます。ポンペ病は、発症時期と重症度に基づいて 3 つの異なるタイプに分類されています。

ポンペ病患者の約 20% は乳児型または早期発症型の病気を患っており、より一般的な病気の型は若年型または成人型として知られており、ポンペ病患者の 80% で報告されています。この状態は主に心筋と骨格筋に影響を及ぼし、心筋症、進行性の呼吸困難、骨格筋の萎縮として現れます。

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ポンペ病の有病率の増加と、特に新興国における医療インフラの発展は、世界のポンペ病治療市場の成長を促進する主要な要因の一部です。 National Organisation for Rare Disorders, Inc. によると、この発生率は米国では通常、出生 40,000 人に約 1 人です。

遺伝子治療および酵素補充療法の研究開発への投資の増加は、ポンペ病治療市場の成長を促進する主な要因の一部です。酵素補充療法（ERT）の採用と需要の増加は、世界のポンペ病治療市場の成長を促進すると予想される主要な要因の1つです。

アルグルコシダーゼ アルファ治療に対する骨格筋の反応の悪さと不適切な償還政策は、世界のポンペ病治療市場の成長を抑制する要因の一部です。

主要なプレーヤーをカバー

世界のポンペ病治療市場に存在する主要企業には、Genzyme Corporation、Amicus Therapeutics, Inc.、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics、EpiVax, Inc.、Oxyrane、Sangamo Therapeuticsなどがあります。そしてその他。 

セグメンテーション 

2018年、治療の中でも酵素補充療法（ERT）は、需要が高く、現在ポンペ病の治療に利用できる唯一の長期療法であることから、世界のポンペ病治療市場を独占しました。

重要な洞察

• Prevalence of Pompe disease by key countries
• Overview of development in enzyme replacement therapy (ERT) & gene therapy.
• New Product launches, Key Market Players
• Pipeline Analysis
• Recent Industry Developments Such as Partnerships, Mergers, and Acquisitions

地域分析

2018年、世界のポンペ病治療市場は北米が独占しました。この地域におけるポンペ病の有病率の増加と医療費の増加は、ポンペ病治療市場の成長を促進する主な要因の一部です。米国国立医学図書館、国立衛生研究所によると、米国におけるポンペ病の有病率は約 28,000 人に 1 人です。アジア太平洋地域は、アジア諸国の希少疾患に対する患者の意識の高まりと医療施設の改善により、大幅なCAGRで成長すると予想されています。

主要な業界の発展

• 2019年2月、Amicus Therapeutics, Inc.は、遅発性ポンペ病の治療におけるAT-GAAに対する画期的治療薬指定（「BTD」）について米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。 AT-GAA は、最適化された炭水化物構造を持つ組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ (rhGAA) 酵素である ATB200 と、薬理学的シャペロンである AT2221 を同時投与することで構成される新しい治療モデルです。
• 2018年4月、デューク大学とデューク大学ヘルスシステムは、ポンペ病遺伝子治療の臨床試験の開始を発表した。研究者らは現在、第I相臨床試験として遅発性ポンペ病の成人をスクリーニングし、ポンペ病患者20人を対象に治療の安全性をテストしている。