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リソソーム酸性リパーゼ欠損症は、体内のコレステロールと脂肪の分解と利用、または脂質代謝の問題を特徴とする遺伝性の病状を指します。この障害に罹患した人では、細胞内および体全体に有害な量の脂肪または脂質が蓄積し、その後肝疾患を引き起こします。この病気には 2 つの形態があります。重篤かつ最もまれな形態の障害は乳児期に発症し、それほど重症ではない形態は小児期から成人後期まで発症します。この病気の重篤な形態では、生後数週間で脂質の蓄積が始まり、これがいくつかの健康上の問題を引き起こします。この型の病気に罹患した乳児は、通常、生後 1 年を超えて生存することはできません。
リソソーム酸リパーゼ欠乏症の一般的な兆候や症状には、腹痛や腹部膨満、黄疸、肝線維症、副腎の石灰化、肝酵素の高値などがあります。この障害の有病率は、個人の民族性と地理的位置に応じて、40,000 人に 1 人から 300,000 人に 1 人の範囲であると推定されています。この障害の治療と管理に関しては、2015 年まで承認された治療法はありませんでした。2015 年に、セベリパーゼ アルファと呼ばれる酵素補充療法が米国とヨーロッパで承認されました。日本では、セベリパーゼ アルファが 2016 年に承認されました。
製薬会社はさまざまな研究機関とともに、リソソーム酸性リパーゼ欠損症の新しい治療選択肢の研究と開発に注力してきました。例えば;ニューヨーク医科大学によって研究されているヒト胎盤由来幹細胞は、現在、ヒト胎盤由来幹細胞移植 (HPDSC) の第 1 相臨床試験中です。
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現在、リソソーム酸性リパーゼ欠損症に対するパイプライン候補の約 70% がフェーズ 2 段階にあります。研究の半分以上は業界の支援を受けています。
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