リソソーム酸リパーゼ欠乏症 - パイプラインレビュー、2024

リソソーム酸リパーゼ欠乏症は、遺伝性の病状を指します。これは、体内のコレステロールと脂肪の故障と使用の問題によって特徴付けられます。障害の影響を受けた個人では、細胞内および体全体に有害な量の脂肪または脂質が蓄積し、その後肝臓病を引き起こします。この疾患には2つの形態があります。障害の重度と最も希少な形態は乳児期から始まり、あまり深刻ではない形は小児期から成人期後期まで始まります。疾患の重度の形では、脂質の蓄積は人生の最初の数週間で始まり、これらはいくつかの健康上の問題につながります。この形態の病気の乳児は、一般的に人生の最初の年を過ぎて生き残ることはありません。

リソソーム酸リパーゼ欠乏症の一般的な徴候と症状には、腹痛と膨満感、黄und、肝線維症、副腎石灰化、および高肝臓酵素が含まれます。障害の有病率は、個人の民族性と地理的位置に応じて、40,000分の1から300,000分の1の範囲と推定されています。障害の治療と管理の観点から、2015年まで治療法は承認されていませんでした。2015年には、セベリパーゼALFAと呼ばれる酵素補充療法が米国とヨーロッパで承認されました。日本では、セベリパーゼALFAが2016年に承認されました。

製薬会社は、さまざまな研究機関とともに、リソソーム酸リパーゼ欠乏症の新しい治療オプションの研究と開発に焦点を当てています。例えば;ニューヨーク医科大学で研究されているヒト胎盤由来の幹細胞は、現在、ヒト胎盤由来の幹細胞移植（HPDSC）の第1相臨床試験中です。

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現在、リソソーム酸リパーゼ欠乏症のパイプライン候補の約70％が相2期にあります。研究の半分以上が業界によって後援されています。

レポートの説明

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レポート範囲

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• 休眠および中止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって扱われている条件の疫学に関する主要な洞察と、パイプライン製品のアドレス可能または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連する会議

報告方法論

• すべてのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究源を通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次研究は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補足されています。
• デスクの研究ソースには、グローバルおよび地域の臨床試験データベースが含まれます。年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、および企業の投資家プレゼンテーション。白い論文;ニュース記事;業界協会が公開したレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースで公開された記事/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• リソソーム酸リパーゼ欠乏のためのR＆D活性とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を開発する
• パイプライン製品に基づいて市場での新たなプレーヤーまたは競争を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗するための戦略を開発する
• リソソーム酸リパーゼ欠乏症のR＆Dに関連して、主要なプレーヤーの焦点を特定する
• R＆D活動の現在の相乗効果に基づいて、ビジネスの成長を促進するための研究開発活動または戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定する
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