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先天性心疾患は、最も一般的な種類の先天性疾患の 1 つです。赤ちゃんは持って生まれます。先天性心疾患とは、心臓の構造上の欠陥を指します。米国心臓協会によると、米国では乳児 1,000 人中 9 人が先天性心疾患を持って生まれています。先天性心疾患の一般的な症状には、異常な心拍リズム、チアノーゼ、浮腫、息切れ、胸痛などが含まれます。
先天性心疾患の現在の治療には、手術と投薬が含まれます。薬は、血栓の形成を防ぎ、心臓が効率的に機能するように処方されます。外科的治療法には、植込み型除細動器やペースメーカーなどの植込み型心臓装置の使用が含まれます。重篤な場合には、カテーテル治療、開胸手術、心臓移植が行われます。
疾病管理予防センターによると、米国では毎年 40,000 人近くの赤ちゃんが先天性心疾患に罹患しています。限られた薬剤と先天性心疾患の有病率の増加により、先天性心疾患の新しい治療法の需要が急増しています。製薬会社やさまざまな研究機関は、先天性心疾患の新しい治療法の開発に注力してきました。例えば; Actelion Pharmaceuticals Ltd. は、先天性心疾患の治療を目的としたマシテンタンの第 3 相臨床試験を実施しています。
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現在、先天性心疾患のパイプライン候補の約 37% が第 2 相臨床段階にあります。研究の大部分は学術研究機関によって後援されています。
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