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温かい自己免疫性溶血性貧血はまれな遺伝性障害であり、体の自己抗体が赤血球を早期に自己破壊し、影響を受ける患者の貧血の重度の症例を引き起こします。 National Organization of Rare Disorders(NORD)によると、100,000人あたりの推定3人が暖かい自己免疫溶血性貧血に苦しんでいます。温かい自己免疫性溶血性貧血の発生率は、年齢や性別に関係なくあらゆる種類の人口に影響を与える可能性がありますが、子供よりも成人の方が高くなっています。症状は、病気の進行に応じて数週間から数ヶ月にわたって現れます。一般的な症状には、疲労、皮膚の青白さ、とりわけ呼吸困難が含まれます。
現在、暖かい自己免疫性溶血性貧血の罹患した個人の治療には、コルチコステロイド薬が含まれます。シクロホスファミドのような免疫抑制薬は、コルチコステロイド治療にうまく反応しない個人にも処方されます。重度の場合、脾臓の外科的除去が行われます。リツキシマブは、温かい自己免疫溶血性貧血の治療に処方された最も顕著なモノクローナル抗体薬の1つです。
さまざまな研究組織やバイオ医薬品企業が協力して、希少疾患の温かい自己免疫溶血性貧血のための新しい治療薬を発見するために取り組んでいます。たとえば、Apellis Pharmaceuticals、Inc。によって現在開発されているAPL-2候補は、温かい自己免疫溶血性貧血の治療における薬物の安全性、忍容性、有効性について研究されています。
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現在、温かい自己免疫性溶血性貧血のためのパイプライン分子の推定60%が第2相臨床段階にあります。研究の約半分は業界によって資金提供されています。
レポートの説明
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