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温性自己免疫性溶血性貧血は、体の自己抗体が赤血球を時期尚早に自己破壊し、罹患者に重度の貧血を引き起こす稀な遺伝性疾患です。 National Organisation of Rare Disorders (NORD) によると、推定 100,000 人あたり 3 人が温性自己免疫性溶血性貧血に苦しんでいます。温型自己免疫性溶血性貧血の発生率は小児よりも成人の方が高くなりますが、年齢や性別に関係なくあらゆる種類の人々に影響を与える可能性があります。病気の進行に応じて、症状は数週間から数か月かけて現れます。一般的な症状には、疲労、肌の青白さ、呼吸困難などが含まれます。
現在、温型自己免疫性溶血性貧血の患者の治療にはコルチコステロイド薬が含まれています。シクロホスファミドなどの免疫抑制薬も、コルチコステロイド治療にうまく反応しない人に処方されます。重症の場合は、脾臓の摘出手術が行われます。リツキシマブは、温性自己免疫性溶血性貧血の治療に処方される最も著名なモノクローナル抗体薬の 1 つです。
さまざまな研究機関とバイオ医薬品企業が協力して、希少疾患である温型自己免疫性溶血性貧血の新しい治療法を発見しています。たとえば、Apellis Pharmaceuticals, Inc. が現在開発中の第 2 相候補である APL-2 は、温型自己免疫性溶血性貧血の治療における安全性、忍容性、有効性が研究されています。
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現在、温型自己免疫性溶血性貧血のパイプライン分子の推定 60% が第 2 相臨床段階にあります。研究の約半分は産業界からの資金提供を受けています。
レポートの説明
「温型自己免疫性溶血性貧血 – パイプラインレビュー、2019 年」に関するレポートでは、温型自己免疫性溶血性貧血の適応症または分子ごとに、研究開発パイプラインにある医薬品の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験の段階、適応症、企業、治療領域ごとにパイプライン製品の分布を徹底的に分析し、臨床試験の段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細を提供します。レポートには、前臨床段階および臨床段階の製品と、休止中および中止されたパイプライン候補が含まれています。このレポートでは、疫学の概要や温型自己免疫性溶血性貧血の現在の市場シナリオなどの追加の洞察も取り上げています。
「温型自己免疫性溶血性貧血 – パイプラインレビュー、2019年」に関するレポートは、一次面接と机上調査を含む堅牢な研究方法論に従って作成されており、企業の開発を支援する研究開発活動とパイプライン製品の完全な概要を提供しています。成長戦略と新興プレーヤーの特定。
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