温性自己免疫性溶血性貧血 – パイプラインレビュー、2019

温性自己免疫性溶血性貧血は、体の自己抗体が赤血球を時期尚早に自己破壊し、罹患者に重度の貧血を引き起こす稀な遺伝性疾患です。 National Organisation of Rare Disorders (NORD) によると、推定 100,000 人あたり 3 人が温型自己免疫性溶血性貧血に苦しんでいます。温型自己免疫性溶血性貧血の発生率は小児よりも成人の方が高くなりますが、年齢や性別に関係なくあらゆる種類の人々に影響を与える可能性があります。病気の進行に応じて、症状は数週間から数か月かけて現れます。一般的な症状には、疲労、肌の青白さ、呼吸困難などが含まれます。

現在、温型自己免疫性溶血性貧血の患者の治療にはコルチコステロイド薬が含まれています。シクロホスファミドなどの免疫抑制薬も、コルチコステロイド治療にうまく反応しない人に処方されます。重症の場合は、脾臓の摘出手術が行われます。リツキシマブは、温性自己免疫性溶血性貧血の治療に処方される最も著名なモノクローナル抗体薬の 1 つです。

さまざまな研究機関とバイオ医薬品企業が協力して、希少疾患である温型自己免疫性溶血性貧血の新しい治療法の発見に取り組んでいます。例えば、アペリス・ファーマシューティカルズ社が現在開発中の第2相候補であるAPL-2は、温性自己免疫性溶血性貧血の治療における安全性、忍容性、有効性が研究されている。

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現在、温型自己免疫性溶血性貧血のパイプライン分子の推定 60% が第 2 相臨床段階にあります。研究の約半分は産業界からの資金提供を受けています。

レポートの説明

「温型自己免疫性溶血性貧血 – パイプラインレビュー、2019年」に関するレポートでは、温型自己免疫性溶血性貧血の適応症または分子ごとに、研究開発パイプラインにある医薬品の包括的な概要を提供しています。このレポートは、臨床試験の段階、適応症、企業、治療領域ごとにパイプライン製品の分布を徹底的に分析し、臨床試験の段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細を提供します。レポートには、前臨床段階および臨床段階の製品に加え、休止中および中止されたパイプライン候補も含まれています。このレポートでは、疫学の概要や温型自己免疫性溶血性貧血の現在の市場シナリオなどの追加の洞察も取り上げています。

「温型自己免疫性溶血性貧血 – パイプラインレビュー、2019年」に関するレポートは、一次面接と机上調査を含む堅牢な調査手法に従って作成されており、企業の成長戦略の策定と新興プレーヤーの特定を支援するための研究開発活動とパイプライン製品の完全な概要を提供しています。

レポートの範囲

• パイプライン製品を開発段階などの分野ごとに徹底評価。投与経路;薬物のクラス。表示;スポンサー;分子の種類と創薬標的
• 会社概要などの詳細を含むパイプライン製品の包括的なプロファイル。製品説明;研究開発状況。開発活動。作用機序。分子の種類。開発段階。兆候;資金と投与経路
• 休眠および廃止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって治療される症状の疫学に関する重要な洞察と、パイプライン製品の対象市場または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連カンファレンス

レポート方法

• すべてのパイプライン レポートは、主に信頼できる机上調査ソースを通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次調査は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補完されます。
• 机上調査のソースには、世界および地域の臨床試験データベースが含まれます。企業の年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、投資家向けプレゼンテーション。ホワイトペーパー。ニュース記事。業界団体が発行するレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースに掲載された論文/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 温型自己免疫性溶血性貧血の研究開発活動とパイプライン製品を包括的に把握し、効果的な成長戦略を策定
• パイプライン製品に基づいて市場の新興プレーヤーや競合を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗する戦略を策定します。
• 温型自己免疫性溶血性貧血の研究開発に関連する主要企業の焦点を特定する
• 研究開発活動における現在の相乗効果や、研究開発の焦点を多様化してビジネスの成長を促進する戦略に基づいて、提携または買収の観点から潜在的な企業を特定します。
• 休眠製品や製造中止製品の背後にある理由を分析し、必要に応じて研究開発の焦点を変更します。