Globoid細胞白血病栄養（Krabbe Disease）Pipeline Review、2019

Globoid細胞白血病栄養（Krabbe Disease）は、神経系でのミエリンの喪失により重度の神経学的症状を引き起こすリソソーム酵素、ガラクトシルセラミダーゼのために引き起こされるまれな常染色体劣性遺伝性障害です。この疾患はまた、複数の核を持つグロボイド細胞として知られる脳内の異常細胞の検出によって特徴付けられます。 Krabbe疾患の最も一般的な乳児形態は、刺激性、筋肉の衰弱、失明、難聴、発熱のエピソード、硬い姿勢、精神的および身体的発達の遅延などの症状を示す年齢から始まります。

現在、Globoid細胞白血球栄養症（Krabbe Disease）の特定の治療法はありません。 Krabbe病のほとんどの治療法は支持的です。しかし、造血幹細胞移植は、出生前または出生時に診断された患者の効果的な療法であることがわかっています。さらに、血液からのKrabbe疾患の早期かつ敏感な検出のための新しいMSベースのバイオマーカーの開発は、臨床調査中です。

疾患の有病率の増加により、多くの製薬会社や研究機関は、Globoid細胞白血球症（Krabbe Disease）の新しい療法の研究と開発に焦点を当てています。例えば; Magenta Therapeuticsによって研究されているMGTA-456は、現在、GloBoid細胞白血球筋炎（Krabbe疾患）患者の治療に対するMGTA-456の安全性、忍容性、および有効性の研究のための第2相臨床試験中です。

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現在、GloBoid細胞白血球栄養栄養症（Krabbe Disease）のパイプライン候補の約64％が第2相臨床研究です。研究の大部分は、学術大学が後援しています。

レポートの説明

「Globoid細胞白血病（Krabbe Disease） - Pipeline Review、2019」に関する報告書は、Gloid細胞白血病（Krabbe病）の適応症または分子によるR＆Dパイプラインにある薬物の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験段階、表示、会社、治療分野、および臨床試験段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細によるパイプライン製品の分布の徹底的な分析を提供します。前臨床および臨床段階の製品と休眠および中止されたパイプライン候補者がレポートに含まれています。また、このレポートは、疫学の概要やGloboid細胞白血球症（Krabbe Disease）の現在の市場シナリオなどの追加の洞察をカバーしています。

「Globoid細胞白血病（Krabbe Disease） - Pipeline Review、2019」に関するレポートは、プライマリインタビューとデスクリサーチを含む堅牢な研究方法論に従って構築され、R＆Dアクティビティとパイプライン製品の完全な概要を提供し、成長戦略の開発と新興プレーヤーの識別を支援します。

レポート範囲

• 開発段階などの分野によるパイプライン製品の徹底的な評価。管理ルート;薬物クラス;表示;スポンサー;分子型と薬物標的
• パイプライン製品の包括的なプロファイルと、会社の概要などの詳細を含む。製品説明; R＆Dステータス;開発活動;作用機序;分子タイプ;開発段階;兆候;資金と管理ルート
• 休眠および中止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって扱われている条件の疫学に関する主要な洞察と、パイプライン製品のアドレス可能または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、および関連する会議

報告方法論

• すべてのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究源を通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次研究は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補足されています。
• デスクの研究源には、グローバルおよび地域の臨床試験データベースが含まれます。年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、および企業の投資家プレゼンテーション。白い論文;ニュース記事;業界協会が公開したレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースで公開された記事/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• GloBoid細胞白血球栄養症（Krabbe Disease）のR＆D活性とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を開発する
• パイプライン製品に基づいて市場での新たなプレーヤーまたは競争を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗するための戦略を開発する
• Globoid細胞白血球栄養栄養症（Krabbe Disease）のR＆Dに関連して、主要なプレーヤーの焦点を特定する
• R＆D活動の現在の相乗効果に基づいて、ビジネスの成長を促進するための研究開発活動または戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定する
• 必要に応じてR＆Dフォーカスに変更を加えるために、休眠状態と中止された製品の背後にある理由を分析してください