العلاج الجيني - إحداث ثورة في الطب والأمل للملايين

العلاج الجيني هو علاج يتضمن تعديل/معالجة التعبير الجيني بهدف علاج الاضطرابات الوراثية. يمكن تسليم العلاجات الجينية أيضًافي الجسم الحيأوفي المختبر. الفي الجسم الحييتضمن التسليم إدارة المتجه الفيروسي عن طريق الوريد في الجسم بينمافي المختبريتضمن التسليم إزالة خلايا المريض ، وإدارة المتجه الفيروسي في هذه الخلايا ، ثم يتم إعادة إدخال الخلايا التي تحتوي على المتجه إلى المريض.

يعد معدل انتشار الاضطرابات النادرة مع المكون الوراثي كعامل بين السكان على الصعيد العالمي أحد العوامل الرئيسية التي تساهم في التركيز المتزايد لمصنعي الأدوية لتطوير وإدخال علاجات جينية جديدة للظروف.

• وفقًا لمقال عام 2021 الذي نشره المعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري (NHGRI) ، هناك أكثر من 6800 مرض نادر وتؤثر هذه الأمراض النادرة على ما يقرب من 25 إلى 30 مليون شخص في الولايات المتحدة
• أيضًا ، وفقًا لمقال عام 2022 الذي نشرته حكومة المملكة المتحدة ، فإن حوالي 80 ٪ من الأمراض النادرة لها أصل وراثي وتجمعية ، تؤثر الأمراض النادرة على 1 من كل 17 شخصًا في مرحلة ما من حياتهم.

يؤدي ارتفاع استثمار البحث والتطوير من قبل اللاعبين الرئيسيين إلى زيادة عدد منتجات خطوط الأنابيب ، ويعتبر العدد المتزايد من الموافقات وإدخال علاجات الجينات من قبل اللاعبين في السوق لتلبية الطلب المتزايد بعض العوامل التي تسهم في نمو السوق.

• وفقًا لتقرير عام 2022 نشرته الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT) ، زادت منتجات خطوط الأنابيب في العلاج الجيني بنسبة 6 ٪ في عام 2022 مقارنة بالعام السابق.

• المرحلة الثالثة - 120
• التسجيل المسبق - 25

يمثل الشكل المذكور أدناه توزيع علاجات الجينات (بما في ذلك علاجات الخلايا المعدلة وراثياً) بناءً على المراحل السريرية ، اعتبارًا من 2022.

المصدر: 2022 تقرير نشرته الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT)

إمكانات ضخمة تقابلها جزئيًا بتكاليف عالية 

إن إنتاج المتجهات الفيروسية والتعامل معها والسيطرة عليها معقدة مقارنةً بالعمل مع المواد الكيميائية لتصنيع الأدوية التقليدية والعلاجات. تؤدي أنشطة البحث والتطوير المعقدة إلى تكاليف استثمار ضخمة للمصنعين. إلى جانب هذا ، فإن العلاجات الجينية هي في الغالب للاضطرابات النادرة التي تؤثر على السكان الأصغر ، ويتم إعطاؤها كعلاج لمرة واحدة للمرضى. لذلك ، هذه بعض العوامل المهمة المسؤولة عن التكلفة العالية للعلاجات.

تم ذكر العلاجات الجينية المعتمدة من قبل FDA المعتمدة باهظة الثمن مع تواريخ موافقة كل منها في الجدول أدناه:

تركز شركات التكنولوجيا الحيوية وكذلك في السوق بشكل مستمر على الطرق الاستراتيجية لتقليل تكلفة علاجات الجينات بهدف زيادة إمكانية الوصول والاختراق في السوق.

فيما يلي بعض الأساليب التي تتبناها شركات الأدوية للتغلب على تحدي التكلفة العالية:

• الحسومات القائمة على النتائج-ينشر هذا النهج المخاطر بين الدافع والشركة المصنعة. يدفع الدافع الشركة المصنعة للسعر الكامل للدواء وفي حالة عدم تلبية النتائج المحددة مسبقًا ، يتم تعويض الدافع عن التكلفة الكاملة.
• يقدم بعض الشركات المصنعة عقودًا قائمة على النتائج تسمح بخطط صحية لخفض التكلفة المرتبطة بالأدوية الموصوفة.
  • على سبيل المثال ، أعلنت شركة Bluebird Bio Inc. ، وهي شركة مصنعة لـ Zynteglo ، عن عرض عقد قائم على النتائج وبرنامج دعم شامل للمرضى لدفع إمكانية الوصول إلى العلاج.
• نموذج الاشتراك -وفقًا لهذا النموذج ، تحصل شركات الأدوية على دفعة مقدمة من المرضى الذين يمكنهم الوصول إلى العلاجات في وقت لاحق بأسعار أقل نسبيًا.
• المدفوعات المؤجلة -توفر بعض الشركات المصنعة وصولًا مقدمًا للمريض إلى العلاجات والمدفوعات المؤجلة حتى يكملوا المفاوضات مع الحكومات. هذا يسمح لهيئات السداد بإدارة تأثير الميزانية خلال مرحلة الوصول المبكر.
  • على سبيل المثال ، تلقى Novartis موافقة EC وقام بتنشيط برنامج الوصول إلى "Day One" لـ Zolgensma.
• مدفوعات الأقساط القائمة على النتائج -يتيح هذا النهج للمصنعين نشر التكلفة على مدى سنوات وبالتالي زيادة أهلية العلاجات بين السكان المريض عن طريق تقليل التكلفة الإجمالية.
• مدفوعات التقسيط القائمة على النتائج-يتضمن هذا النموذج مدفوعات التقسيط للدواء الذي ينتشر على مدار فترة زمنية محددة مسبقًا (المدفوعات الشهرية) على أساس النتيجة التي حققتها الشركة المصنعة المسبقة.

وبالتالي ، مع زيادة الجهود التي بذلها الشركات المصنعة والمنظمات الأخرى ، فإن علاجات الجينات تحمل إمكانات واعدة لتقديم علاج مدى الحياة لمختلف الاضطرابات النادرة التي تمتلك خيارات إدارية محدودة للغاية.