Akute Porphyria - Pipeline Review, 2024

Enzymmängel in Hämproduktionsstraßen führen zu Porphyria. Inbornfehler des Stoffwechsels oder infektiösen Wirkstoffen sowie die Exposition gegenüber Umwelttoxinen können zu einem Enzymmangel führen. Basierend auf ihren vorherrschenden Symptomen wird der Porphyrien -Stock in Haut- und Akutkategorien unterteilt. Symptome wie Bauchschmerzen, autonome Instabilität, Neuropathie und Psychose werden bei Patienten mit akuter Porphyrie beobachtet, während photosensitive Läsionen auf der Haut bei Patienten verursacht werden können, die unter kutaner Porphyrie leiden.F.

Die derzeitige Behandlung von Porphyrie umfasst die Abnahme der Hämsynthese und die Reduzierung der Produktion von Porphyrinvorläufern mithilfe von Glukose. Gemäß den britischen Richtlinien wird empfohlen, 5% Glukose in 0,9% Natriumchloridlösung bei Patienten intravenös infundiert zu werden. Hämatin wird zur Behandlung von Patienten mit schweren Angriffen mit akuten neurologischen Symptomen verwendet.

Pharmaunternehmen konzentrierten sich auf die Untersuchung und Entwicklung neuer Methoden zur Behandlung von Porphyrien. Zum Beispiel; Givosiran (ALN-AS1), das von Alnylam Pharmaceuticals untersucht wird, befindet sich derzeit in klinischen Phase-2-Studien für die Studie über die langfristige Sicherheit und die klinische Aktivität subkutan verabreichtes Arzneimittel.

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Gegenwärtig befinden sich mehr als 50% der Pipeline -Kandidaten für akute Porphyrie in der präklinischen und Phase -1 -Stufe. Die Mehrheit der Studien wurde von den Pharmaunternehmen gesponsert.

Berichtsbeschreibung

Der Bericht über „akute Porphyrie - Pipeline Review, 2024“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der F & E -Pipeline durch Indikation oder Molekül für akute Porphyrie befinden. Der Bericht enthält eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline -Produkte nach klinischer Studie, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich und Details wie klinische Studienstufe, Sponsor, Beschreibung jedes Produkts in der Pipeline. Produkte im präklinischen und klinischen Stadium zusammen mit ruhenden und nicht erzeugten Pipeline -Kandidaten sind in den Bericht enthalten. Der Bericht deckt auch zusätzliche Erkenntnisse wie der Epidemiologie -Überblick und das aktuelle Marktszenario für akute Porphyrien ab.

Der Bericht über „Akute Porphyria - Pipeline Review, 2024“, der durch eine robuste Forschungsmethodik mit primären Interviews und Schreibtischforschung erstellt wird, bietet einen vollständigen Überblick über die F & E -Aktivitäten und Pipeline -Produkte, um Unternehmen bei der Entwicklung von Wachstumsstrategien zu unterstützen und aufkommende Akteure zu identifizieren.

Berichterstattung

• Gründliche Bewertung der Pipeline -Produkte nach Bereichen wie der Entwicklungsphase; Verwaltungsweg; Drogenklasse; Anzeige; Sponsor; Molekültyp und Arzneimittelziel
• Umfassende Profile der Pipeline -Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F & E -Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkungsmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsphase; Anzeichen; Finanzierung und Route der Verwaltung
• Überblick über ruhende und nicht eingehende Pipeline -Produkte
• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der Erkrankungen, die von den Pipeline -Produkten behandelt werden, und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline -Produkte
• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethode

• Alle Pipeline -Berichte werden durch die Analyse von Daten erstellt, die hauptsächlich über glaubwürdige Forschungsquellen des Schreibtischs erfasst wurden. Die Sekundärforschung wird durch Interviews, die mit wichtigen Meinungsführern durchgeführt werden, ergänzt.
• Desk -Forschungsquellen umfassen Datenbanken für globale und regionale klinische Studien. Jahresberichte, Websites, Pressemitteilungen und Präsentationen von Unternehmen von Unternehmen; weiße Papiere; Nachrichtenartikel; Berichte, die von Branchenverbänden veröffentlicht wurden; Artikel/Berichte in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate; Interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien auf der Grundlage eines umfassenden Überblicks über die F & E -Aktivitäten und Pipeline -Produkte für akute Porphyrie
• Identifizieren Sie aufstrebende Spieler oder Wettbewerb auf dem Markt basierend auf Pipeline -Produkten und entwickeln Sie Strategien, um der Entstehung dieser Spieler entgegenzuwirken
• Identifizieren Sie den Fokus der führenden Spieler in Bezug auf F & E für akute Porphyrie
• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus einer Partnerschaft oder einer Übernahme an Sicht, die auf aktuellen Synergien bei F & E -Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des Fu & E -Fokus zur Förderung des Geschäfts in der Geschäftsführung basieren, um das Wachstum des Geschäfts voranzutreiben
• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und abgesetzte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im F & E -Fokus vorzunehmen