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Eine aplastische Anämie wird durch die Zerstörung pluripotenter Stammzellen im Knochenmark verursacht. Die herausragenden Symptome einer aplastischen Anämie sind anhaltende Müdigkeit, Schwindel, Blechheit, häufige oder wiederholte Infektionen und langsame Heilung aufgrund des Mangels an normalen weißen Zellen und roten Blutkörperchen im menschlichen Körper. Laut der Nationalen Organisation für Seltene Störungen, Inc., beträgt die Inzidenz von aplastischen Anämie in Israel und Europa schätzungsweise 2 pro Million Menschen pro Jahr.
Aktuelle Behandlungen für aplastische Anämie umfassen Bluttransfusionen, Stammzelltransplantationen, Immunsuppressiva, Knochenmarkstimulanzien, Antibiotika und andere. Cyclosporine (Gengraf, Neoral, Sandimmun) und Anti-Thymozyten-Globuline sind einige der immunsuppressiven Medikamente, die in Kombination zur Behandlung der aplastischen Anämie verwendet werden. Diese Medikamente helfen bei der Unterdrückung der Aktivität von Immunzellen, die das Knochenmark beschädigen, um die Wiederherstellung des Knochenmarks zur Erzeugung neuer Blutzellen zu erzeugen.
Verschiedene Forschungsinstitute und verschiedene Pharmaindustrien haben sich darauf konzentriert, neue Behandlungsoptionen für aplastische Anämie zu untersuchen und zu entwickeln. Derzeit befindet sich AMG531, das von Kyowa Hakko Kirin Korea Co., Ltd., untersucht wird, derzeit in Phase -2 -Studien für die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels und zur Bestimmung der empfohlenen anfänglichen Dosis der Arzneimittel für die Patienten, die an aplastischen Anämie leiden.
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Gegenwärtig befinden sich rund 60% der Pipeline-Kandidaten für eine aplastische Anämie in der Phase-2-Stufe. Mehr als die Hälfte der Studien wird von Forschungsinstitutionen gesponsert.
Der Bericht über „Aplastic Anämie - Pipeline Review, 2019“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der F & E -Pipeline durch Indikation oder Molekül für eine aplastische Anämie befinden. Der Bericht enthält eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline -Produkte nach klinischer Studie, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich und Details wie klinische Studienstufe, Sponsor, Beschreibung jedes Produkts in der Pipeline. Produkte im präklinischen und klinischen Stadium zusammen mit ruhenden und nicht erzeugten Pipeline -Kandidaten sind in den Bericht enthalten. Der Bericht deckt auch zusätzliche Erkenntnisse wie die Übersicht über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für eine aplastische Anämie ab.
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