Autismus: Pipeline Review, 2024

Autismus, der jetzt auch als Autismus -Spektrum -Störung bezeichnet wird, bezieht sich auf eine vielfältige Gruppe von neurologischen Entwicklungsstörungen, die im Allgemeinen in den Jugendjahren des Einzelnen diagnostiziert werden. Autismus bezieht sich insbesondere auf die Entwicklung des Gehirns und wirkt sich darauf aus, wie ein Individuum in einer sozialen Situation interagiert oder kommuniziert. Der Ausdruck des Spektrums in der „Autismus -Spektrum -Störung“ spiegelt den vielfältigen Bereich der Symptome und deren Schweregrad wider. Einige der Störungen, die unter Autismus -Spektrum -Störung eingehen, umfassen:

• Autistische Störung
• Asperger -Syndrom
• Pervasive Entwicklungsstörung nicht ansonsten angegeben (PDD-NOS)
• Andere

Epidemiologie:

Mehrere neuere Studien haben nachdrücklich darauf hingewiesen, dass die Prävalenz von Autismus rasch steigt, es besteht jedoch ein Mangel an Konsens hinsichtlich des Verständnisses, was diese Krankheiten verursacht. Zum Beispiel haben bestimmte Studien gezeigt, dass genetische Einflüsse und Umweltfaktoren, einschließlich sozialer Determinanten wie begrenzter Gesundheitsversicherungsschutz und niedrigerer sozioökonomischer Status, zu diesem Zustand. Nach den von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) im November 2023 veröffentlichten Daten leiden schätzungsweise 1 von 100 Kindern weltweit an dieser Krankheit. Auch die WHO wiederholt, dass die berichtete Prävalenz dieser Krankheit in verschiedenen Regionen stark unterscheidet.

Nach den von Centers for Disease Control and Prevention (CDC) im Jahr 2023 veröffentlichten Daten hat die Prävalenz von Autismus in den USA derzeit zugenommen. Die Prävalenz von Autismus in den USA beträgt 1 von 36 Kindern, was erheblich höher ist als die zuvor berichtete Prävalenz von 1 von 44 Kindern in den USA.

Therapeutische Bewertung:

Diagnose:

Nach Angaben der Zentren für die Kontrolle und Prävention und Prävention von Krankheiten (CDC) der USA beruht die Diagnose dieser Erkrankung auf zwei Informationsquellen: die Beschreibung der Entwicklung des Kindes oder die Beschreibung der Entwicklung des Kindes oder die Bewertung des Verhaltens des Kindes des Kindes des Kindes. Die CDC gibt auch an, dass das diagnostische und statistische Handbuch der American Psychiatric Association Fifth Edition (DSM-5) standardisierte Kriterien für die Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung liefert. In Bezug auf die Kriterien der DSM-5 für die Autismusdiagnose muss das Kind in jedem der drei Bereiche der sozialen Kommunikation und Interaktion anhaltende Defizite aufweisen. In Europa beinhaltet die Diagnose einer Autismus -Spektrum -Störung im Allgemeinen die Beteiligung eines multidisziplinären Teams von Psychiatern, Sprachtherapeuten und Psychologen. Selbst in Europa wird die Kriterien für die Diagnose von Autismus mit Einhaltung von Richtlinien standardisiert, die durch diagnostisches und statistisches Handbuch für psychische Störungen (DSM-5) oder die internationale Klassifizierung von Krankheiten (ICD-11) veröffentlicht werden.

Behandlung:

In Bezug auf die Behandlung von Autismus wird häufig ein mehrstufiger Behandlungsansatz berücksichtigt. Dies schließt die Nutzung von Kommunikations- und Verhaltenstherapien und der Arzneimitteltherapien ein. Mehrere Forschungsstudien haben die starke Wirksamkeit der Einführung von Kombinationstherapien für Autismus gezeigt. Einige der für die Autismus -Spektrum -Störung verwendeten Kommunikations- und Verhaltenstherapien umfassen Sprach- und Sprachtherapie, angewandte Verhaltensanalyse (ABA), Ergotherapie, kognitive Verhaltenstherapie (CBT) und andere. In Bezug auf medikamentöse Therapien wurde bisher kein Medikament zur Behandlung oder Heilung von Autismus zugelassen. Bestimmte Medikamente werden jedoch verwendet, um den Angehörigen der Gesundheitsberufe zu helfen, die Symptome dieser Erkrankung wie Reizbarkeit, Schlaflosigkeit, Depression und Fokus zu erfüllen. Einige dieser erwähnten medikamentösen Therapien haben regulatorische Zulassungen von Agenturen der US-amerikanischen FDA erhalten, während die anderen außerhalb des Labels verwendet werden.

Schlüsselprodukte:

Die Medikamente, die von der US -amerikanischen FDA für die Behandlung von Autismus -Spektrum -Störungen die Zulassung erhalten haben, sind Risperidon und Aripiprazol. Während Risperidon für Kinder im Alter zwischen 5 und 16 Jahren verschrieben werden kann, um bei Aggression und Reizbarkeit zu helfen, kann Aripiprazol den Kindern zwischen 6 und 17 Jahren vergeben werden. In Europa gibt es jedoch keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Autismus -Symptomen, während bestimmte Richtlinien ihre Nutzung unterstützen.

Hauptakteure im Autismus:

Einige der wichtigsten Akteure auf dem Autismusmarkt sind Janssen Global Services, LLC, Amneal Pharmaceuticals LLC, Bristol-Myers Squibb Company, Aurobindo Pharma und andere Unternehmen.

Marktübersicht der Autismus -Spektrum -Störung Behandlung:

Die Marktgröße für die Behandlung der globalen Autismus-Spektrum-Störung wurde im Jahr 2022 mit 6,94 Milliarden USD bewertet. Der Markt wird voraussichtlich von 7,41 Milliarden USD im Jahr 2023 auf 13,14 Mrd. USD bis 2030 wachsen, was im Jahr 2023-2030 einen CAGR von 8,5% aufweist. Die Region Nordamerika ist die dominanteste Region auf dem globalen Markt. Einige der Faktoren, die zum Wachstum des globalen Marktes beitragen, sind das Vorhandensein potenzieller Pipeline -Kandidaten, die genehmigt werden können, die stark anhaltende Zunahme der Autismusprävalenz und die Steigerung des Bewusstseins bei der allgemeinen Bevölkerung.

Pipeline -Analyse:

Überblick über die Pipeline:

Derzeit befinden sich rund 75% der Pipeline-Kandidaten für Autismus in den Phase-1- und Phase-2-Stadien klinischer Studien zusammen. Die Mehrheit der Studien wird von Industrie- und Regierungsinstitutionen gesponsert.

Pipeline durch Wirkmechanismus:

Der Wirkungsmechanismus der frühesten Therapien, die regulatorische Genehmigungen für Autismus wie Risperidon und Aripiprazol erhalten haben, sind die Blockade von Serotonin 2A und Dopamin -D2 -Rezeptoren für Risperidon. Für Aripiprazol ist der Wirkmechanismus die Stimulation und die Hemmung von Dopamin, wenn er den D2 -Rezeptor einbezieht. In Bezug auf die Forschungsaktivität haben sich mehrere Akteure auf die genetischen Mechanismen konzentriert, die den Autismus beeinflussen. In jüngster Zeit haben sich einige der Unternehmen auf den folgenden Maßnahmenmechanismus konzentriert:

• Katecholaminmodulation:Katecholamine sind eine Reihe von Neurotransmitter, die fast allen Geweben des Körpers und fast allen Gehirntaktionen geliefert werden. Daher ist dies ein häufiger neurologischer regulatorischer Mechanismus für alle Symptome von Autismus. Die Pipeline -Medikamente, die zu dieser Klasse des Wirkungsmechanismus gehören, können einen präsynaptischen Mechanismus freisetzen, der die Tyrosinhydroxylase und schließlich die Synthese, Speicherung und Freisetzung aller Katecholamine hemmt. Dies kann die Katecholamine regulieren, indem sie sie wieder in ein homöostatisches Gleichgewicht bringt.
• Galectin-3-Hemmung:Mehrere Forschungsstudien haben festgestellt, dass die Protein-Galectin-3-Spiegel bei Kindern mit ASD erheblich höher sind. Daher kann die Hemmung dieses Proteins die Kontrolle der Autismus -Symptome ermöglichen.
• Beschleunigte Proteinverdauung und Aminosäureabsorption:Die zu diesem Wirkungsmechanismus gehörenden Medikamente betonen die Rolle von Aminosäuren bei neurologischen Störungen. Dies liegt daran, dass Aminosäuren in Bezug auf neue Neurotransmitter -Formationen, die Regulation von ZNS -Genen und auch die Synthese von Proteinen ein wichtiger Akteur sind. Diese Medikamente spielen eine Schlüsselrolle bei der Bildung von Enzymen, die zu einem ausgewogenen Aminosäurenpool führen. Die mit diesem Pipeline -Kandidaten bezogenen Studien haben gezeigt, dass enzymatische Mängel eine Rolle bei Autismus spielen.

Pipeline durch Verwaltungsroute:

In Bezug auf den Weg der Verabreichung der Pipeline -Arzneimittel haben eine signifikante Anzahl dieser Arzneimittel in klinischen Studien zur Autismusbehandlung den oralen Verabreichungsweg. Dies liegt daran, dass die orale Form der Verabreichung von Medikamenten für sie leichter ist, da einige Patienten mit Autismus Jugendliche sind und sie mehr Behandlungen anhalten, da sie von ihren Eltern oder Betreuern in den Homecare -Umgebungen verabreicht werden können.

Pipeline nach Molekülart:

Die Mehrheit der Akteure, die in den klinischen Studien zur Autismusbehandlung beteiligt sind, hat sich auf die Entwicklung der Arzneimittel mit kleinen Molekülen konzentriert. Zu den Spielern mit kleinen Molekülenmedikamenten in ihren Produktpipelines für Autismus gehören die aufstrebende Gesellschaft axialer Therapeutika.

Pipeline nach Unternehmen:

In Bezug auf Pipeline -Medikamente für die Autismusbehandlung ist die Anzahl dieser Medikamente in den fortgeschrittenen Stadien klinischer Studien begrenzt. Eine Reihe von Unternehmen mit Pipeline -Kandidaten für die Autismusbehandlung sind aufstrebende biopharmazeutische Unternehmen, die in den USA ansässig sind. Einige der Unternehmen mit Pipeline -Medikamenten sind Yamo Pharmaceuticals, Curemark und Astrogen, Inc.

Erkenntnisse der klinischen Studie:

Laufende klinische Studien:Einige der wichtigsten Pipeline -Kandidaten in klinischen Studien sind wie folgt:

Phase 1:

• STP1: Stalicla SA

• Studienbeschreibung:Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik sowie die explorative Wirksamkeit des Pipeline -Kandidaten von STP1 in einer Untergruppe von Patienten, die an einer Autismus -Spektrum -Störung (ASD) leiden, zu bewerten.

• SB-121: Scioto Biosciences, Inc.

• Studienbeschreibung:Diese Studie ist eine multi-dosierte, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von SB-121 über einen Zeitraum von 28 Tagen für eine Gruppe von Probanden in der Altersgruppe von 15 bis 45 Jahren, die mit autistischer Störung diagnostiziert wurden.

Phase 2:

• ML-004: Maplight Therapeutics
  • Studienbeschreibung:Dieses Studienmodell ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, parallele Gruppe, placebokontrollierte Studie, in der ungefähr 150 Jugendliche und erwachsene Probanden mit ASD leiden. Der Hauptzweck dieser klinischen Studie besteht darin, die Wirksamkeit dieses Pipeline -Arzneimittels im Vergleich zu Placebo hinsichtlich der Verbesserung der Defizite der sozialen Kommunikation bei Patienten mit ASD zu untersuchen. Der Studienart dieser klinischen Studie ist interventionell, wobei die Behandlung der Hauptzweck ist. Die Maskierung in dieser Studie ist vierfach, wobei das interventionelle Modell parallele Zuordnung ist. Die Zuweisung für diese klinische Studie ist randomisiert.

• ARD-501: Aardvark Therapeutics, Inc.
  • Studienbeschreibung:Diese Studie ist eine blind, placebon kontrollierte Cross-Over-Studie, die die Sicherheit der beiden Dosisstufe des Pipeline-Kandidaten von ARD-501 bei Patienten mit ASD bewertet. Der Studienart der klinischen Studie ist interventionell und der Hauptzweck ist die Behandlung. Die Allokation ist für diese Studie randomisiert, und das interventionelle Modell ist eine Crossover -Zuordnung. Die Maskierung dieser Studie ist doppelt.

Phase 3:

• CM-AT: Curemark
  • Studienbeschreibung:Diese Studie ist eine Open-Label-Erweiterungsstudie von CM-AT zur Behandlung von Kindern, die an Autismus mit allen Werten an Fäkalchymotrypsin leiden. CM-AT ist ein proprietäres Enzym, das Kindern, die an dieser Störung leiden, dreimal am Tag verabreicht werden. Der Studienart dieser klinischen Studie ist interventionell, wobei der Hauptzweck die Behandlung ist. Das interventionelle Modell ist eine einzelne Gruppenzuordnung und die Maskierung ist keine (Open Label).
• AZD0901: Astrogen, Inc.
  • Studienbeschreibung:Diese Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von AST-001 im Vergleich zu Placebo in Bezug auf die Verbesserung der Kernsymptome einer Autismus-Spektrum-Störung (ASD) bei Kindern nachzuweisen. Für diese Studie ist der Studienart interventionell und der Hauptzweck ist die Behandlung. Die Zuweisung für diese klinische Studie ist randomisiert und das interventionelle Modell ist eine parallele Zuordnung. Die Maskierung dieser klinischen Studie ist vierfach.

Zukünftige Testaussichten:

• Januar 2024:Das in Israel ansässige pharmazeutische Unternehmen von SCI SPARC kündigte den Beginn einer klinischen Studie an, um die Auswirkungen der SCI-2110-Therapie mit der Standard-CBD-Behandlung zur Behandlung von ASD-Symptomen zu vergleichen.
• November 2021: Die axiale Therapeutika kündigte die Dosierung der ersten Probanden in der globalen klinischen Phase -2B -Studie für die Reizbarkeit im Zusammenhang mit der Autismus -Spektrum -Störung (ASD) an.

Regulatorische Landschaft:

• FDA- und EMA -Zulassungen:In Bezug auf die Regulierungsbehörden sind die US -amerikanische FDA und die EMA die wichtigsten Agenturen. Bis heute hat die US -amerikanische FDA 2 Medikamente zur Behandlung von Autismus -Symptomen die Zulassung erteilt, und die EMA hat bis heute keine Zulassungen erteilt. Um diese Einschränkung ohne Genehmigungen bisher zu verringern, wird Konsortien wie das AIMS-2-Trials-Konsortium gebildet.
• Orphan Drug Bezeichnungen:Die Anzahl der Medikamente, die die regulatorische Bezeichnung von der US -amerikanischen FDA einer verwandten Arzneimittelbezeichnung (ODD) erhalten, war vergleichsweise begrenzt. Im Februar 2023 gewährte die US -amerikanische FDA dem Drogenketarx (Ketamin), das sich derzeit in klinischen Phase -2 -Studien zur Behandlung des Rett -Syndroms befindet, eine Krankheit im Autismusspektrum.
• Herausforderungen für die Marktberechtigung:Zu den Herausforderungen der Marktberechtigung, denen die Kandidaten für Autismus -Pipeline konfrontiert sind, gehören ein Mangel an regulatorischen Zulassungen und die Skepsis hinsichtlich ihrer Fähigkeit, die Kernsymptome der Krankheit zu behandeln.

Berichterstattung

• Eine gründliche Bewertung der Pipeline -Produkte nach Bereichen wie der Entwicklungsphase; Verwaltungsweg; Drogenklasse; Anzeige; Sponsor; Molekültyp und Arzneimittelziel
• Umfassende Profile der Pipeline -Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F & E -Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkungsmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsphase; Anzeichen; Finanzierung und Route der Verwaltung
• Überblick über ruhende und nicht eingehende Pipeline -Produkte
• Wichtige Erkenntnisse in die Epidemiologie der Erkrankungen, die von den Pipeline -Produkten behandelt werden, und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline -Produkte
• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethode

• Alle Pipeline -Berichte werden durch die Analyse von Daten erstellt, die hauptsächlich über glaubwürdige Forschungsquellen des Schreibtischs erfasst wurden. Die Sekundärforschung wird durch Interviews, die mit wichtigen Meinungsführern durchgeführt werden, ergänzt.
• Zu den Forschungsquellen des Schreibtischs gehören globale und regionale Datenbanken für klinische Studien. Jahresberichte, Websites, Pressemitteilungen und Präsentationen von Unternehmen von Unternehmen; weiße Papiere; Nachrichtenartikel; Berichte, die von Branchenverbänden veröffentlicht wurden; Artikel/Berichte in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate; Interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien, die auf einem umfassenden Überblick über die F & E -Aktivitäten und Pipeline -Produkte für Autismus basieren
• Identifizieren Sie aufstrebende Spieler oder Wettbewerb auf dem Markt basierend auf Pipeline -Produkten und entwickeln Sie Strategien, um der Entstehung dieser Spieler entgegenzuwirken
• Identifizieren Sie den Fokus der führenden Spieler über F & E für Autismus
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• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und abgesetzte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im F & E -Fokus vorzunehmen