Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Behandlung Marktgröße, Anteil und Branchenanalyse, nach Behandlung (Molekulartherapien, Steroidtherapie, nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs), andere), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken, Online-Apotheken). ) und regionale Prognose, 2023-2030

Duchenne-Muskeldystrophie bezieht sich auf eine schwere Erkrankung einer fortschreitenden Form der Muskeldystrophie, die hauptsächlich Männer betrifft, obwohl in bestimmten seltenen Fällen auch Frauen betroffen sind. Die Duchenne-Muskeldystrophie führt zu einer fortschreitenden Schwäche und einem Verlust, auch Atrophie genannt, der Skelett- und Herzmuskulatur. Zu den frühen Symptomen der Erkrankung gehören eine verzögerte Fähigkeit zum Stehen, Gehen oder Sitzen sowie Schwierigkeiten beim Sprechen. Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders (NORD) betrifft die Duchenne-Muskeldystrophie schätzungsweise 1 von 3.500 männlichen Geburten weltweit.

Einer der Haupttreiber für das Wachstum der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie war die Zulassung von Eteplirsen im Jahr 2016. Außerdem genehmigte die Food and Drug Administration (FDA) im Juni 2019 den ergänzenden New Drug Application (sNDA) für Emflaza ( Deflazacort) von PTC Therapeutics, Inc., um seine Kennzeichnung auf Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter zwischen 2 und 5 Jahren auszuweiten. In Kombination mit der starken Pipeline an Produkten, die sich in klinischen Studien befinden, wird davon ausgegangen, dass dies das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vorantreiben wird.

Key Market Driver -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

Key Market Restraint -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

Der Faktor, der das Marktwachstum voraussichtlich bremsen wird, ist der enorme Preis, der mit Medikamenten verbunden ist. Es wird beispielsweise erwartet, dass Eteplirsen (Exondys 51) Patienten etwa 300.000 US-Dollar für einen Behandlungszyklus kosten wird, und die Behandlungskosten können bis zu 750.000 US-Dollar pro Jahr betragen.

Abgedeckte Hauptakteure:

Einige der wichtigsten Unternehmen, die auf dem globalen Markt für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vertreten sind, sind BioMarin, Bristol-Myers Squibb Company, FibroGen, Inc., Nobelpharma Co., Ltd., NIPPON SHINYAKU CO. LTD., Pfizer Inc., SANTHERA PHARMACEUTICALS, Sarepta Therapeutics und Eli Lilly and Company und andere Akteure.

Wichtige Erkenntnisse

• Prävalenz der Duchenne-Muskeldystrophie, nach wichtigen Ländern/Regionen, 2018


• Regulierungsszenario für Schlüsselländer


• Fortschritte in der Forschung und Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für DMD


• Jährliche Behandlungskosten, wichtige Medikamente  


• Fortschritte bei Gentherapien und neue Produkteinführungen, Hauptakteure

Regionale Analyse:

Der weltweite Markt für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum, Lateinamerika sowie den Nahen Osten und Afrika unterteilt. Nordamerika und Europa sind derzeit die beiden größten Märkte für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie und dürften auch im Prognosezeitraum einen großen Marktanteil ausmachen. Steigende Inzidenz der Duchenne-Muskeldystrophie, zunehmende Investitionen in die Forschung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten sowie eine starke Pipeline an analysierten Produkten sind die wichtigsten Faktoren, die den Markt in diesen Regionen voraussichtlich antreiben werden.

Umfangreiche Einblicke in den Markt gewinnen, Anfrage zur Anpassung

Im asiatisch-pazifischen Raum dürfte Japan die größte Marktchance bieten. Im Jahr 2017 führte Japan den Arzneimittelkandidaten DS-5141b für die Duchenne-Muskeldystrophie auf der SAKIGAKE-Liste des Landes auf, einer Bezeichnung, die dem beschleunigten Zulassungsverfahren der US-amerikanischen FDA entspricht. Marktteilnehmer ergreifen viele Initiativen, um den Markt im Nahen Osten und in Nordafrika anzukurbeln. Im Jahr 2019 kündigte die CENTOGENE AG eine einjährige strategische Zusammenarbeit mit Sarepta Therapeutics mit dem Ziel an, die Zahl der diagnostizierten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Nahen Osten und Nordafrika zu erhöhen.

Segmentierung

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im Februar 2019 hat ein neuer Prüfpräparatkandidat, Edasalonexent (CAT-1004), ein oraler Inhibitor des NF-κB-Inhibitors, die klinischen Phase-1-Studien, die an männlichen Patienten durchgeführt wurden, bestanden Der Medikamentenkandidat zeigte das Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen


•  Im April 2019 gab PTC Therapeutics, Inc. bekannt, dass sein Produkt Translarna (Ataluren) von der brasilianischen Nationalen Gesundheitsüberwachungsbehörde (ANVISA) im Rahmen des Verfahrens für seltene Krankheiten eine Marktzulassung für die Behandlung erhalten hat gehfähige Kinder ab 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie, verursacht durch eine Nonsense-Mutation.


• Im Jahr 2019 gab die CENTOGENE AG eine einjährige strategische Zusammenarbeit mit Sarepta Therapeutics bekannt, mit dem Ziel, die Zahl der diagnostizierten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Nahen Osten und Nordafrika zu erhöhen.


• Im Jahr 2018 gab Sarepta Therapeutics bekannt, dass die Food and Drug Administration (FDA) die Einstellung ihres Micro-Dystrophin-Gentherapieprogramms aufgehoben hat.