Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) ? Pipeline Review, 2019

Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) ist eine seltene autosomal-rezessiv vererbte genetische Störung, die durch ein lysosomales Enzym, Galactosylceramidase, verursacht wird und aufgrund des Verlusts von Myelin im Nervensystem zu schweren neurologischen Erkrankungen führt. Die Krankheit ist auch durch den Nachweis abnormaler Zellen im Gehirn gekennzeichnet, die als Globoidzellen bekannt sind und mehr als einen Kern haben. Die häufigste infantile Form der Krabbe-Krankheit beginnt im Alter von einem Jahr und zeigt Symptome wie Reizbarkeit, Muskelschwäche, Blindheit, Taubheit, Fieberepisoden, steife Körperhaltung und verzögerte geistige und körperliche Entwicklung.

Derzeit gibt es keine spezifische Behandlung für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit). Die meisten Behandlungen der Krabbe-Krankheit sind unterstützend. Allerdings hat sich die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen als wirksame Therapie bei Patienten erwiesen, bei denen die Diagnose vor oder bei der Geburt gestellt wurde. Darüber hinaus befindet sich die Entwicklung eines neuen MS-basierten Biomarkers zur frühen und empfindlichen Erkennung der Krabbe-Krankheit im Blut in der klinischen Prüfung.

Aufgrund der steigenden Prävalenz der Krankheit konzentrieren sich viele Pharmaunternehmen und Forschungsinstitute auf die Erforschung und Entwicklung neuartiger Therapien für die Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit). Zum Beispiel; MGTA-456, das von Magenta Therapeutics untersucht wird, befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MGTA-456 zur Behandlung von Patienten mit Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit).

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Derzeit befinden sich rund 64 % der Pipeline-Kandidaten für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) in der klinischen Phase-2-Studie. Der Großteil der Studien wird von akademischen Universitäten und Forschungsuniversitäten gesponsert.

Berichtsbeschreibung

Der Bericht über „Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) – Pipeline Review, 2019“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der Forschungs- und Entwicklungspipeline nach Indikation oder Molekül für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) befinden. Der Bericht bietet eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline-Produkte nach klinischer Studienphase, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich sowie Details wie klinische Studienphase, Sponsor und Beschreibung zu jedem Produkt in der Pipeline. Der Bericht umfasst Produkte im präklinischen und klinischen Stadium sowie ruhende und eingestellte Pipeline-Kandidaten. Der Bericht umfasst auch zusätzliche Erkenntnisse wie einen Überblick über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit).

Der Bericht „Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease) – Pipeline Review, 2019“, der auf einer robusten Forschungsmethodik basiert, die Primärinterviews und Sekundärforschung umfasst, bietet einen vollständigen Überblick über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte, die helfen sollen Unternehmen bei der Entwicklung von Wachstumsstrategien und der Identifizierung aufstrebender Akteure.

Berichtsumfang

• Gründliche Bewertung der Pipeline-Produkte nach Bereichen wie Entwicklungsstadium; Verabreichungsweg; Drogenklasse; Indikation; Sponsor; Molekültyp und Wirkstoffziel


• Umfassende Profile der Pipeline-Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F&E-Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsstadium; Hinweise; Finanzierung und Verwaltungsweg


• Übersicht über ruhende und eingestellte Pipeline-Produkte


• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der durch die Pipeline-Produkte behandelten Erkrankungen und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline-Produkte


• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethodik

• Alle Pipeline-Berichte basieren auf der Analyse von Daten, die hauptsächlich aus glaubwürdigen Sekundärforschungsquellen stammen. Die Sekundärforschung wird durch Interviews mit wichtigen Meinungsführern ergänzt.


• Zu den Sekundärforschungsquellen gehören globale und regionale Datenbanken für klinische Studien; Geschäftsberichte, Websites, Pressemitteilungen und Investorenpräsentationen von Unternehmen; weiße Papiere; Zeitungsartikel; von Branchenverbänden veröffentlichte Berichte; Artikel/Berichte, die in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate veröffentlicht wurden; interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien auf der Grundlage eines umfassenden Überblicks über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit)


• Identifizieren Sie auf der Grundlage von Pipeline-Produkten aufstrebende Akteure oder Konkurrenten auf dem Markt und entwickeln Sie Strategien, um dem Aufkommen dieser Akteure entgegenzuwirken


• Identifizieren Sie den Schwerpunkt führender Akteure in Bezug auf Forschung und Entwicklung für Globoidzell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit)


• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus Sicht einer Partnerschaft oder Akquisition auf der Grundlage aktueller Synergien bei F&E-Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des F&E-Fokus, um das Geschäftswachstum voranzutreiben


• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und eingestellte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkt vorzunehmen