Globe Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease) Pipeline Review, 2019

Globes Zellleukodystrophie (Krabbe -Krankheit) ist eine seltene autosomale rezessive genetische Störung, die aufgrund eines lysosomalen Enzyms Galactosylceramidase verursacht wird, das aufgrund des Verlustes von Myelin im Nervensystem zu einem schweren neurologischen Zustand führt. Die Krankheit ist auch durch den Nachweis abnormaler Zellen im Gehirn gekennzeichnet, das als Kugelzellen bekannt ist, die mehr als einen Kern haben. Die häufigste kindliche Form der Krabbe -Krankheit beginnt im Alter von einem, die Symptome wie Reizbarkeit, Muskelschwäche, Blindheit, Taubheit, Fieberpisoden, steife Haltung und verzögerte geistige und körperliche Entwicklung zeigen.

Derzeit gibt es keine spezifische Behandlung für Globe Cell -Leukodystrophie (Krabbe -Krankheit). Die meisten Behandlungen für Krabbe -Krankheiten unterstützen. Es wird jedoch festgestellt, dass eine hämatopoetische Stammzelltransplantation eine wirksame Therapie bei Patienten ist, die vor oder bei der Geburt diagnostiziert wurden. Darüber hinaus wird die Entwicklung eines neuen MS-basierten Biomarkers für den frühen und sensiblen Nachweis von Krabbe-Krankheiten aus dem Blut klinisch untersucht.

Aufgrund der steigenden Prävalenz der Krankheit konzentrieren sich viele Pharmaunternehmen und Forschungsinstitute auf die Untersuchung und Entwicklung einer neuartigen Therapie für Globe -Zell -Leukodystrophie (Krabbe -Krankheit). Zum Beispiel; MGTA-456, das von Magenta Therapeutics untersucht wird, befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MGTA-456 zur Behandlung von Patienten mit Globe-Zell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit).

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Derzeit befinden sich rund 64% der Pipeline-Kandidaten für Globe Cell-Leukodystrophie (Krabbe-Krankheit) in der klinischen Phase-2-Studie. Die Mehrheit der Studien wird von akademischen und Forschungsuniversitäten gesponsert.

Berichtsbeschreibung

Der Bericht über „Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe -Krankheit) - Pipeline Review, 2019“ bietet einen umfassenden Überblick über die Arzneimittel, die sich in der F & E -Pipeline durch Indikation oder Molekül für Globe Cell -Leukodystrophie (Krabbe -Krankheit) befinden. Der Bericht enthält eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline -Produkte nach klinischer Studie, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich und Details wie klinische Studienstufe, Sponsor, Beschreibung jedes Produkts in der Pipeline. Produkte im präklinischen und klinischen Stadium zusammen mit ruhenden und nicht erzeugten Pipeline -Kandidaten sind in den Bericht enthalten. Der Bericht deckt auch zusätzliche Erkenntnisse wie die Übersicht über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe -Krankheit) ab.

Der Bericht über „Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease) - Pipeline Review, 2019“, das durch eine robuste Forschungsmethodik mit primären Interviews und Schreibtischforschung erstellt wird, bietet einen vollständigen Überblick über die F & E -Aktivitäten und Pipeline -Produkte, um Unternehmen bei der Entwicklung von Wachstumsstrategien und der Identifizierung neuer Akteure zu unterstützen.

Berichterstattung

• Gründliche Bewertung der Pipeline -Produkte nach Bereichen wie der Entwicklungsphase; Verwaltungsweg; Drogenklasse; Anzeige; Sponsor; Molekültyp und Arzneimittelziel
• Umfassende Profile der Pipeline -Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F & E -Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkungsmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsphase; Anzeichen; Finanzierung und Route der Verwaltung
• Überblick über ruhende und nicht eingehende Pipeline -Produkte
• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der Erkrankungen, die von den Pipeline -Produkten behandelt werden, und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline -Produkte
• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethode

• Alle Pipeline -Berichte werden durch die Analyse von Daten erstellt, die hauptsächlich über glaubwürdige Forschungsquellen des Schreibtischs erfasst wurden. Die Sekundärforschung wird durch Interviews, die mit wichtigen Meinungsführern durchgeführt werden, ergänzt.
• Zu den Forschungsquellen des Schreibtischs gehören globale und regionale Datenbanken für klinische Studien. Jahresberichte, Websites, Pressemitteilungen und Präsentationen von Unternehmen von Unternehmen; weiße Papiere; Nachrichtenartikel; Berichte, die von Branchenverbänden veröffentlicht wurden; Artikel/Berichte in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate; Interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien, die auf einem umfassenden Überblick über die F & E -Aktivität und Pipeline -Produkte für Globe Cell Leukodystrophie (Krabbe -Krankheit) basieren
• Identifizieren Sie aufstrebende Spieler oder Wettbewerb auf dem Markt basierend auf Pipeline -Produkten und entwickeln Sie Strategien, um der Entstehung dieser Spieler entgegenzuwirken
• Identifizieren Sie den Fokus der führenden Spieler in Bezug auf F & E für Globe Cell Leukodystrophy (Krabbe -Krankheit)
• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus einer Partnerschaft oder einer Übernahme an Sicht, die auf aktuellen Synergien bei F & E -Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des Fu & E -Fokus zur Förderung des Geschäfts in der Geschäftsführung basieren, um das Wachstum des Geschäfts voranzutreiben
• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und abgesetzte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im F & E -Fokus vorzunehmen