"Entwicklung von Wachstumsstrategien liegt in unserer DNA"
Die Hypophosphatasie ist eine seltene genetische Störung, die die Entwicklung von Knochen und Zähnen beeinflusst. Die Hypophosphatasie schwächt die Knochen im Körper und verursacht Skelettanomalien. Die Hypophosphatasie wird auch als Mangel an alkalischer Phosphatase oder Phosphoethanolaminurie bezeichnet. Die Symptome einer Hypophosphatasie variieren stark. Betroffene Säuglinge werden mit kurzen Gliedmaßen, Atemproblemen, ungewöhnlich geformter Brust und weichen Schädelknochen geboren. Symptome, die bei Kindern und erwachsenen Patienten identifiziert werden, sind weniger schwerwiegend als bei Säuglingen.
Die derzeitige Behandlung der Hypophosphatasie umfasst die Verwendung von Asfotase-Alpha, die 2015 von der Food and Drug Administration zugelassen wurde. Asfotase Alpha ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung von perinataler, kindlicher und juveniler-aufwesender Hypophosphatasie. Asfotase Alpha ist eine rekombinante menschliche alkalische Phosphatase, die zum Langzeitenzymersatz zur Behandlung der Knochenmanifestation der Krankheit zur Verfügung steht. Eine andere Behandlung wird verwendet, um die Symptome einer Hypophosphatasie zu verbessern, darunter Arzneimittel wie NSAIDs und Vitamin B6.
Forschungsinstitute und Pharmaunternehmen haben sich auf die Untersuchung und Entwicklung neuer Methoden zur Behandlung von Hypophosphatasie konzentriert. Zum Beispiel; Asfotase Alpha wird von Alexion Pharmaceuticals in Phase 2 der klinischen Studien für die Studie untersucht, um ihre pharmakokinetische und pharmakodynamische Beteiligung bei erwachsenen Teilnehmern mit pädiatrisch-einsetzender Hypophosphatasie zu bewerten.
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Derzeit befinden sich mehr als 50% der Pipeline -Kandidaten für Hypophosphatasie in Phase 2 der klinischen Studien. Die Mehrheit der Studien wird von den Pharmaunternehmen gesponsert.
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