Mangel an lysosomaler saurer Lipase ? Pipeline Review, 2019

Lysosomaler saurer Lipasemangel bezieht sich auf eine erbliche Erkrankung, die durch Probleme beim Abbau und der Verwendung von Cholesterin und Fetten im Körper oder im Lipidstoffwechsel gekennzeichnet ist. Bei den Betroffenen kommt es zu einer Ansammlung schädlicher Mengen an Fetten oder Lipiden in den Zellen und im gesamten Körper, was in der Folge zu einer Lebererkrankung führt. Es gibt zwei Formen der Krankheit: Die schwere und seltenste Form der Erkrankung beginnt im Säuglingsalter und die weniger schwere Form kann von der Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter auftreten. Bei der schweren Form der Erkrankung beginnt bereits in den ersten Lebenswochen die Ansammlung von Lipiden, die zu mehreren gesundheitlichen Problemen führt. Säuglinge mit dieser Form der Krankheit überleben im Allgemeinen nicht länger als das erste Lebensjahr.

Zu den häufigsten Anzeichen und Symptomen eines Mangels an lysosomaler saurer Lipase gehören Bauchschmerzen und Blähungen, Gelbsucht, Leberfibrose, Nebennierenverkalkung und hohe Leberenzyme. Die Prävalenz der Störung wird auf 1 zu 40.000 bis 1 zu 300.000 geschätzt, abhängig von der ethnischen Zugehörigkeit und dem geografischen Standort der Person. Was die Behandlung und Behandlung der Erkrankung betrifft, gab es bis 2015 kein zugelassenes Heilmittel. Im Jahr 2015 wurde in den USA und Europa eine Enzymersatztherapie namens Sebelipase alfa zugelassen. In Japan wurde Sebelipase alfa im Jahr 2016 zugelassen.

Pharmaunternehmen und verschiedene Forschungsinstitute haben sich auf die Erforschung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für den Mangel an lysosomaler saurer Lipase konzentriert. Zum Beispiel; Aus der menschlichen Plazenta stammende Stammzellen, die vom New York Medical College untersucht werden, befinden sich derzeit in klinischen Phase-1-Studien für die Transplantation menschlicher aus der Plazenta stammender Stammzellen (HPDSC).

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Derzeit befinden sich rund 70 % der in der Pipeline befindlichen Kandidaten für einen Mangel an lysosomaler saurer Lipase im Phase-2-Stadium. Mehr als die Hälfte der Studien wird von der Industrie gefördert.

Berichtsbeschreibung

Der Bericht „Lysosomal Acid Lipase Deficiency – Pipeline Review, 2019“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der Forschungs- und Entwicklungspipeline befinden, nach Indikation oder Molekül für Lysosomal Acid Lipase Deficiency. Der Bericht bietet eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline-Produkte nach klinischer Studienphase, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich sowie Details wie klinische Studienphase, Sponsor und Beschreibung zu jedem Produkt in der Pipeline. Der Bericht umfasst Produkte im präklinischen und klinischen Stadium sowie ruhende und eingestellte Pipeline-Kandidaten. Der Bericht umfasst auch zusätzliche Erkenntnisse wie einen Überblick über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für Lysosomal Acid Lipase Deficiency.

Der Bericht „Lysosomal Acid Lipase Deficiency – Pipeline Review, 2019“, der auf einer robusten Forschungsmethodik basiert, die Primärinterviews und Sekundärforschung umfasst, bietet einen vollständigen Überblick über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte, um Unternehmen bei der Entwicklung zu unterstützen Wachstumsstrategien und Identifizierung aufstrebender Akteure.

Berichtsumfang

• Gründliche Bewertung der Pipeline-Produkte nach Bereichen wie Entwicklungsstadium; Verabreichungsweg; Drogenklasse; Indikation; Sponsor; Molekültyp und Wirkstoffziel


• Umfassende Profile der Pipeline-Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F&E-Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsstadium; Hinweise; Finanzierung und Verwaltungsweg


• Übersicht über ruhende und eingestellte Pipeline-Produkte


• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der durch die Pipeline-Produkte behandelten Erkrankungen und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline-Produkte


• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethodik

• Alle Pipeline-Berichte basieren auf der Analyse von Daten, die hauptsächlich aus glaubwürdigen Sekundärforschungsquellen stammen. Die Sekundärforschung wird durch Interviews mit wichtigen Meinungsführern ergänzt.


• Zu den Sekundärforschungsquellen gehören globale und regionale Datenbanken für klinische Studien; Geschäftsberichte, Websites, Pressemitteilungen und Investorenpräsentationen von Unternehmen; weiße Papiere; Zeitungsartikel; von Branchenverbänden veröffentlichte Berichte; Artikel/Berichte, die in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate veröffentlicht wurden; interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien auf der Grundlage eines umfassenden Überblicks über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte für den Mangel an lysosomaler saurer Lipase


• Identifizieren Sie auf der Grundlage von Pipeline-Produkten aufstrebende Akteure oder Konkurrenten auf dem Markt und entwickeln Sie Strategien, um dem Aufkommen dieser Akteure entgegenzuwirken


• Identifizieren Sie den Schwerpunkt führender Akteure in Bezug auf Forschung und Entwicklung für den Mangel an lysosomaler saurer Lipase


• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus Sicht einer Partnerschaft oder Akquisition auf der Grundlage aktueller Synergien bei F&E-Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des F&E-Fokus, um das Geschäftswachstum voranzutreiben


• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und eingestellte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkt vorzunehmen