Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel - Pipeline Review, 2024

Der Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel bezieht sich auf einen ererbten Erkrankungen, der durch die Probleme beim Abbau und der Verwendung von Cholesterin und Fetten im Körper- oder Lipidstoffwechsel gekennzeichnet ist. Bei den von der Störung betroffenen Personen tritt eine Ansammlung schädlicher Mengen an Fetten oder Lipiden in den Zellen und im gesamten Körper an, was anschließend zu Lebererkrankungen führt. Es gibt zwei Formen der Krankheit: Die schwere und die seltenste Form der Störung beginnt im Säuglingsalter, und die weniger schwere Form kann von der Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter beginnen. In der schweren Form der Krankheit beginnt die Akkumulation von Lipiden in den ersten Lebenswochen und diese führen zu mehreren Gesundheitsproblemen. Säuglinge mit dieser Form der Krankheit überleben im Allgemeinen nicht über das erste Lebensjahr.

Einige der häufigsten Anzeichen und Symptome eines Lysosomal -Säure -Lipase -Mangels umfassen Bauchschmerzen und Blähungen, Gelbsucht, Leberfibrose, Nebennierenverkalkung und hohe Leberenzyme. Die Prävalenz der Störung wurde auf die ethnische Zugehörigkeit und den geografischen Standort des Einzelnen auf die Prävalenz der Störung von 1 zu 40.000 bis 1 von 300.000 geschätzt. In Bezug auf die Behandlung und Behandlung der Störung wurde bis 2015 keine Heilung zugelassen. Im Jahr 2015 wurde in den USA und in Europa eine Enzymersatztherapie namens Sebelipase Alfa zugelassen. In Japan wurde Sebelipase Alfa im Jahr 2016 zugelassen.

Pharmaunternehmen sowie verschiedene Forschungsinstitute konzentrierten sich auf die Untersuchung und Entwicklung neuer Behandlungsoptionen für Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel. Zum Beispiel; Die von Human Placental stammenden Stammzellen, die vom New York Medical College untersucht wird, befindet sich derzeit in klinischen Phase-1-Studien für die von Menschen abgeleitete Stammzelltransplantation (HPDSC).

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Gegenwärtig befinden sich rund 70% der Pipeline-Kandidaten für Lysosomalsäure-Lipase-Mangel im Phase-2-Stadium. Mehr als die Hälfte der Studien wird von der Industrie gesponsert.

Berichtsbeschreibung

Der Bericht über „Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel - Pipeline Review, 2024“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der F & E -Pipeline durch Indikation oder Molekül für Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel befinden. Der Bericht enthält eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline -Produkte nach klinischer Studie, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich und Details wie klinische Studienstufe, Sponsor, Beschreibung jedes Produkts in der Pipeline. Produkte im präklinischen und klinischen Stadium zusammen mit ruhenden und nicht erzeugten Pipeline -Kandidaten sind in den Bericht enthalten. Der Bericht deckt auch zusätzliche Erkenntnisse wie den Überblick über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel ab.

Der Bericht über „Lysosomalsäure -Lipase -Mangel - Pipeline Review, 2024“, der durch eine robuste Forschungsmethode mit primären Interviews und Schreibtischforschung erstellt wird, bietet einen vollständigen Überblick über die F & E -Aktivitäten und Pipeline -Produkte, um Unternehmen bei der Entwicklung von Wachstumsstrategien zu unterstützen und aufkommende Akteure zu identifizieren.

Berichterstattung

• Gründliche Bewertung der Pipeline -Produkte nach Bereichen wie der Entwicklungsphase; Verwaltungsweg; Drogenklasse; Anzeige; Sponsor; Molekültyp und Arzneimittelziel
• Umfassende Profile der Pipeline -Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F & E -Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkungsmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsphase; Anzeichen; Finanzierung und Route der Verwaltung
• Überblick über ruhende und nicht eingehende Pipeline -Produkte
• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der Erkrankungen, die von den Pipeline -Produkten behandelt werden, und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline -Produkte
• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethode

• Alle Pipeline -Berichte werden durch die Analyse von Daten erstellt, die hauptsächlich über glaubwürdige Forschungsquellen des Schreibtischs erfasst wurden. Die Sekundärforschung wird durch Interviews, die mit wichtigen Meinungsführern durchgeführt werden, ergänzt.
• Desk -Forschungsquellen umfassen Datenbanken für globale und regionale klinische Studien. Jahresberichte, Websites, Pressemitteilungen und Präsentationen von Unternehmen von Unternehmen; weiße Papiere; Nachrichtenartikel; Berichte, die von Branchenverbänden veröffentlicht wurden; Artikel/Berichte in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate; Interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien, die auf umfassenden Überblick über die F & E -Aktivitäts- und Pipeline -Produkte für Lysosomalsäure -Lipase -Mangel basieren
• Identifizieren Sie aufstrebende Spieler oder Wettbewerb auf dem Markt basierend auf Pipeline -Produkten und entwickeln Sie Strategien, um der Entstehung dieser Spieler entgegenzuwirken
• Identifizieren Sie den Fokus der führenden Spieler in Bezug auf F & E für Lysosomal -Säure -Lipase -Mangel
• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus einer Partnerschaft oder einer Übernahme an Sicht, die auf aktuellen Synergien bei F & E -Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des Fu & E -Fokus zur Förderung des Geschäfts in der Geschäftsführung basieren, um das Wachstum des Geschäfts voranzutreiben
• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und abgesetzte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im F & E -Fokus vorzunehmen