Pompe Disease Treatment Market Size, Share and Analysis by Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), Substrate Reduction Therapy (SRT), Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART), Others), By Rout of Administration (Oral, Intravenous, Others), By Distribution channel (Hospital & Clinics Pharmacies, Retail Pharmacies, Online Pharmacies, Others) and Regional Forecast, 2025-2032

Die Pompe -Krankheit ist eine ererbte Störung, die aufgrund der Akkumulation eines komplexen Zuckers, der in den Körperzellen als Glykogen bezeichnet wird, verursacht wird. Die Pompe-Erkrankung ist eine autosomal rezessive Glykogenspeichererkrankung, die aufgrund des Mangels an lysosomaler Enzymsäure-α-Glucosidase (GAA) verursacht wird. Die Akkumulation von Glykogen in bestimmten Organen und Geweben, insbesondere in den Muskeln, beeinträchtigt ihre Fähigkeit, normal zu funktionieren. Die Pompe -Krankheit wurde aufgrund ihrer Zeit des Beginns und ihrer Schwere in drei verschiedene Typen eingeteilt.

Ungefähr 20% der Patienten mit Pompe-Erkrankung haben die infantile oder früh auftretende Form der Krankheit, und die häufigere Form der Krankheit wird als Juvenile- oder Erwachsenenform-Form bezeichnet, berichtet bei 80% der Patienten, die an einer Pompe-Erkrankung leiden. Der Zustand wirkt sich hauptsächlich aus dem Herz- und Skelettmuskel aus und manifestiert sich als Kardiomyopathie, progressive Atemnot und Skelettmuskulaturatrophie.

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Die zunehmende Prävalenz von Pompe -Erkrankungen und die Entwicklung der Infrastruktur der Gesundheitsversorgung, insbesondere in Schwellenländern, sind einige der wichtigsten Faktoren, die das Wachstum des globalen Marktes für Pompe -Krankheitsbehandlungen vorantreiben. Nach Angaben der Nationalen Organisation für Seltene Störungen, Inc., wird die Inzidenz in den USA im Allgemeinen bei ungefähr 1 von 40.000 Geburten aufgestellt.

Erhöhte Investitionen in die Forschung und Entwicklung in der Gentherapie- und Enzymersatztherapien sind einige der Hauptfaktoren, die das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Pompe -Krankheiten vorantreiben. Eine erhöhte Einführung und Nachfrage der Enzymersatztherapie (ERT) ist einer der Hauptfaktoren, der das Wachstum des globalen Marktes für die Behandlung von Pompe -Krankheiten vorherseht.

Die schlechte Reaktion der Skelettmuskeln auf die Alpha -Behandlung mit Alglucosidase und die unzureichenden Erstattungsrichtlinien sind einige der Faktoren, die das Wachstum des globalen Marktes für Pompe -Krankheiten einschränken.

Schlüsselspieler abgedeckt

Einige der großen Unternehmen, die auf dem globalen Markt für die Behandlung von Pompe -Krankheiten vorhanden sind, sind die Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. und andere. 

SEGMENTIERUNG 

Im Jahr 2018 dominierte die Enzymersatztherapie (ERT) unter der Behandlung den globalen Markt für die Behandlung von Pompe-Krankheiten aufgrund der hohen Nachfrage und der Therapie als einzige Langzeittherapien, die derzeit für die Behandlung der Pompe-Krankheit zur Verfügung steht.

Wichtige Erkenntnisse

• Prävalenz von Pompe -Krankheiten durch Schlüsselländer
• Überblick über die Entwicklung in der Enzymersatztherapie (ERT) und die Gentherapie.
• Neue Produkteinführungen, wichtige Marktteilnehmer
• Pipeline -Analyse
• Jüngste Industrieentwicklungen wie Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen

Regionale Analyse

Nordamerika dominierte 2018 den globalen Markt für die Behandlung von Pompe -Krankheiten. Die Erhöhung der Prävalenz der Pompe -Krankheit in der Region und zunehmender Gesundheitsausgaben sind einige der Hauptfaktoren, die das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Pompe -Krankheiten vorantreiben. Laut der US -amerikanischen National Library of Medicine National Institutes of Health beträgt die Verbreitung von Pompe -Krankheiten in den Vereinigten Staaten ungefähr 1 von 28.000. Der asiatisch -pazifische Raum wird voraussichtlich aufgrund des zunehmenden Bewusstseins bei Patienten in Bezug auf seltene Störungen und verbesserte Gesundheitseinrichtungen in asiatischen Ländern auf signifikantem CAGR wachsen.

Schlüsselentwicklungen der Branche

• Im Februar 2019 erhielt Amicus Therapeutics, Inc. die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Breakthrough Therapy Bezeichnung („BTD“) für die Behandlung von Pompe-Krankheiten mit Spätpompe. AT-GAA ist ein neuartiges Behandlungsmodell, das aus ATB200 besteht, einem rekombinanten menschlichen Säure-Alpha-Glucosidase-Enzym (RHGAA) mit optimierten Kohlenhydratstrukturen, die mit AT222, einer pharmakologischen Chaperon, gemeinsam verabreicht wurden.
• Im April 2018 kündigte das Gesundheitssystem der Duke University und der Duke University den Beginn der klinischen Studien zur Gentherapie von Pompe Disease an. Die Forscher untersuchen derzeit Erwachsene mit einer späten Pompe-Erkrankung als klinische Studie in Phase I, um die Sicherheit der Behandlung bei 20 Personen mit der Erkrankung zu testen