Pompe-Behandlung Marktgröße, Anteil und globaler Trend nach Behandlung (Enzymersatztherapie (ERT), Substratreduktionstherapie (SRT), Chaperon-Advanced Replacement Therapy (CART), andere), nach Art der Verabreichung (oral, intravenös, andere) , nach Vertriebskanal (Krankenhaus- und Klinikapotheken, Einzelhandelsapotheken, Online-Apotheken, andere) und geografische Prognose bis 2030
WICHTIGE MARKTEINBLICKE
Morbus Pompe ist eine Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines komplexen Zuckers namens Glykogen in den Körperzellen verursacht wird. Morbus Pompe ist eine autosomal-rezessiv vererbte Glykogenspeicherstörung, die durch einen Mangel an dem lysosomalen Enzym saure α-Glucosidase (GAA) verursacht wird. Die Ansammlung von Glykogen in bestimmten Organen und Geweben, insbesondere in den Muskeln, beeinträchtigt deren normale Funktionsfähigkeit. Die Pompe-Krankheit wurde basierend auf dem Zeitpunkt ihres Auftretens und ihrer Schwere in drei verschiedene Typen eingeteilt.
Etwa 20 % der Patienten mit Morbus Pompe haben die infantile oder früh einsetzende Form der Krankheit, und die häufigere Form der Krankheit ist die sogenannte juvenile oder adulte Form, die bei 80 % der Patienten mit Morbus Pompe auftritt Krankheit. Die Erkrankung betrifft hauptsächlich die Herz- und Skelettmuskulatur und äußert sich in Kardiomyopathie, fortschreitender Atemnot und Atrophie der Skelettmuskulatur.
Umfangreiche Einblicke in den Markt gewinnen, Anfrage zur Anpassung
Die zunehmende Prävalenz von Morbus Pompe und die Entwicklung der Gesundheitsinfrastruktur, insbesondere in Schwellenländern, sind einige der Hauptfaktoren für das Wachstum des globalen Marktes für die Behandlung von Morbus Pompe. Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders, Inc. wird die Inzidenz in den Vereinigten Staaten im Allgemeinen auf etwa 1 von 40.000 Geburten geschätzt.
Zunehmende Investitionen in die Forschung und Entwicklung im Bereich der Gentherapie und Enzymersatztherapien sind einige der Hauptfaktoren für das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Morbus Pompe. Die zunehmende Akzeptanz und Nachfrage der Enzymersatztherapie (ERT) ist einer der Hauptfaktoren, von denen erwartet wird, dass sie das Wachstum des globalen Marktes für die Behandlung von Morbus Pompe vorantreiben.
Die schlechte Reaktion der Skelettmuskulatur auf die Alglucosidase-Alpha-Behandlung und die unzureichenden Erstattungsrichtlinien sind einige der Faktoren, die das Wachstum des globalen Marktes für die Behandlung von Morbus Pompe hemmen.
Hauptakteure abgedeckt
Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem globalen Markt für die Behandlung von Morbus Pompe vertreten sind, gehören Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane und Sangamo Therapeutics. und andere.
SEGMENTIERUNG
SEGMENTIERUNG
DETAILS
Durch Behandlung
· Enzymersatztherapie (ERT)
· Substratreduktionstherapie (SRT)
· Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART)
· Andere
Nach Verabreichungsweg
· Mündlich
· Intravenös
· Andere
Nach Vertriebskanal
· Krankenhäuser und Kliniken, Apotheken
· Einzelhandelsapotheken
· Online-Apotheken
· Andere
Nach Geographie
· Nordamerika (USA und Kanada)
· Europa (Großbritannien, Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien, Skandinavien und übriges Europa)
· Asien-Pazifik (Japan, China, Indien, Australien, Südostasien und übriger asiatisch-pazifischer Raum)
· Lateinamerika (Brasilien, Mexiko und Rest Lateinamerikas)
· Naher Osten und Afrika (Südafrika, GCC und Rest des Nahen Ostens und Afrikas)
Im Jahr 2018 dominierte unter den Behandlungen die Enzymersatztherapie (ERT) den weltweiten Markt für die Behandlung von Morbus Pompe, da die Nachfrage hoch war und die Therapie derzeit die einzige verfügbare Langzeittherapie zur Behandlung von Morbus Pompe ist.
Wichtige Erkenntnisse
- Prävalenz der Pompe-Krankheit in wichtigen Ländern
- Überblick über die Entwicklung in der Enzymersatztherapie (ERT) und der Gentherapie.
- Neue Produkteinführungen, wichtige Marktteilnehmer
- Pipeline-Analyse
- Neueste Branchenentwicklungen wie Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen
Regionale Analyse
Nordamerika dominierte 2018 den globalen Markt für die Behandlung von Morbus Pompe. Die zunehmende Prävalenz von Morbus Pompe in der Region und steigende Gesundheitsausgaben sind einige der Hauptfaktoren für das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Morbus Pompe. Nach Angaben der US National Library of Medicine National Institutes of Health liegt die Prävalenz der Pompe-Krankheit in den Vereinigten Staaten bei etwa 1 zu 28.000. Es wird erwartet, dass der asiatisch-pazifische Raum aufgrund des zunehmenden Bewusstseins der Patienten für seltene Erkrankungen und verbesserter Gesundheitseinrichtungen in asiatischen Ländern mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird.
Wichtige Branchenentwicklungen
- Im Februar 2019 erhielt Amicus Therapeutics, Inc. die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für den Breakthrough Therapy Designation („BTD“) der AT-GAA für die Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit. AT-GAA ist ein neuartiges Behandlungsmodell, das aus ATB200, einem rekombinanten menschlichen sauren Alpha-Glucosidase (rhGAA)-Enzym mit optimierten Kohlenhydratstrukturen, zusammen mit AT2221, einem pharmakologischen Chaperon, besteht.
- Im April 2018 gaben die Duke University und das Duke University Health System den Beginn der klinischen Studien zur Gentherapie der Pompe-Krankheit bekannt. Forscher untersuchen derzeit im Rahmen einer klinischen Phase-I-Studie Erwachsene mit spätem Morbus Pompe, um die Sicherheit der Behandlung an 20 Personen mit dieser Erkrankung zu testen
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