Marktgröße, Anteil und Branchenanalyse der Stoneman-Syndrom-Syndrom nach Arzneimittelklasse (Corticosteroide, nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDs), Retinoide und andere), auf Route der Verabreichung (orale und parenteralische und parenteralische Parzellen) sowie der Verbreitungskanal (Krankenhausapotheken, Pharmacies im Einzelhandel und Online-Pharmacies) und regionale Prognose 2025-2032

Das Stoneman -Syndrom, auch Fibrodysplasie Ossificans Progressiva (FOP) genannt, ist eine seltene genetische Störung, die durch den abnormalen Ersatz von Muskeln und Bindegewebe mit Knochen gekennzeichnet ist, was zur Bildung von Knochen außerhalb des Skeletts führt. Diese Krankheit führt zu den muskuloskelettalen Anomalien und zu einer heterotopen Ossifikation sowohl in der Entwicklungs- als auch in der postnatalen Stadien. Derzeit gibt es nur begrenzte Behandlungsoptionen für diese Krankheit, die den wachsenden Bedarf an der Entwicklung innovativer Behandlungen betont. Die Medikamente wie Kortikosteroide, Retinoide, Relaxantische Skelettmuskeln und NSAIDs werden verwendet, um das Fortschreiten dieser Krankheit zu verlangsamen.

Die Markterweiterung wird hauptsächlich auf einen Anstieg der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zurückzuführen, die zahlreiche Möglichkeiten für eine neuartige Arzneimittelentwicklung bieten.

• Zum Beispiel präsentierte Regeneron Pharmaceuticals, Inc. im Januar 2020 Ergebnisse aus der klinischen Phase-2-Studie Lumina-1. Diese Studie zielte darauf ab, Garetosmab (REGN2477) als potenzielle Behandlung für fibrodysplasie ossificans progressiva auf doppelblinde, placebokontrollierte Weise zu bewerten.

Darüber hinaus werden mehrere wichtige Marktteilnehmer strategische Partnerschaften für die Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Medikamente auf dem Markt unterzogen.

• Beispielsweise schlug Clementia Pharmaceuticals, eine Tochtergesellschaft von Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. und Blueprint Medicines Corporation, eine ausschließliche Vereinbarung zur gemeinsamen Entwicklung und Kommerzialisierung von BLU-782 ab. Dieser hochselektive Investigations -Alk2 -Inhibitor richtet sich an die Behandlung von Fibrodysplasie Ossificans progressiva.

Darüber hinaus war der Markt für die Behandlung des globalen Stoneman-Syndroms im Jahr 2020 leicht von der Covid-19-Pandemie betroffen, hauptsächlich aufgrund von Störungen der Gesundheitsdienste, klinischen Studien und Forschung. Patienten mit seltenen Krankheiten wie dem Stoneman -Syndrom stießen in Schwierigkeiten bei der Behandlung von Behandlung und medizinischer Versorgung inmitten der Pandemie. Darüber hinaus waren die Patienten mit dieser Krankheit aufgrund der Covid-19-Pandemie ein Risiko einer verminderten körperlichen, geistigen und zahnärztlichen Gesundheit ausgesetzt.

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Epidemiologie des Stoneman -Syndroms
• Neue Produkteinführungen von wichtigen Spielern
• Schlüsselentwicklungen der Branche: Fusionen, Akquisitionen und Partnerschaften
• Pipeline -Analyse von wichtigen Spielern
• Auswirkungen von Covid-19 auf den Markt für Stoneman-Syndrom-Behandlung

Segmentierung

Analyse durch Drogenklasse

Basierend auf der Drogenklasse kann der Markt in Kortikosteroide, NSAIDs, Retinoide und andere unterteilt werden. Das Retinoide -Segment machte 2023 einen erheblichen Anteil des Marktes für Stoneman -Syndrom -Behandlung aus. Die zunehmenden regulatorischen Genehmigungen für Biologika zur Behandlung von Stoneman -Syndrom sind einer der Schlüsselfaktoren, die für das Segmentwachstum verantwortlich sind.

• Zum Beispiel gab Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. im August 2023 die US -amerikanische FDA -Zulassung seines Arzneimittels Sohonos (Palovarotene) zur Behandlung des Stoneman -Syndroms bekannt. Dieses Medikament ist in Form von Kapseln erhältlich und es ist das erste und einzige Medikament, das bis jetzt zur Behandlung des Stoneman -Syndroms zugelassen ist.

Darüber hinaus sind verschiedene Marktteilnehmer in klinischen Studien beteiligt, die darauf abzielen, wirksame Medikamente zur Behandlung von Stoneman -Syndrom zu entwickeln und zu starten.

• Zum Beispiel kündigte Keros Therapeutics, Inc. im August 2020 den Abschluss einer Phase-1-Studie an, in der die Wirksamkeit von KER-047 bei der Behandlung einer seltenen muskuloskelettalen Störung, Fibrodysplasie Ossificans progressiva (Stoneman-Syndom), bewertet wurde.

Regionale Analyse

Nordamerika hatte 2023 einen erheblichen Anteil am globalen Markt für Stoneman -Syndrom -Behandlung und wird voraussichtlich seine Position im Prognosezeitraum beibehalten. Das höchste Wachstum der Region ist hauptsächlich auf das Vorhandensein einer günstigen Gesundheitsinfrastruktur und der höchsten Epidemiologie der Krankheit in ganz Nordamerika zurückzuführen.

• Zum Beispiel, gemäß den Daten der National Institutes of Health im August 2021, liegen das dokumentierte weltweite Auftreten von FOP gemäß den Aufzeichnungen der Patientenorganisation, die bestätigten Fälle von registrierten FOP -Patienten von etwa 0,65 pro Million in Nordamerika und 0,47 pro Million in Westeuropa bis zu 0,27 pro Million pro Million, 0,05 pro Million in Afrika, und in der Region Asia Pacific.

Darüber hinaus konzentrieren sich einige der wichtigsten Akteure der Branche auf dem Markt darauf, die regulatorischen Genehmigungen zu erhalten, um wirksame Medikamente für die Behandlung des Stoneman -Syndroms bereitzustellen. Dies ist einer der Faktoren, die zum regionalen Wachstum des Marktes für Stoneman -Syndrom -Behandlung beitragen.

• Zum Beispiel kündigte Biocryst Pharmaceuticals, Inc. im August 2022 an, dass die US-amerikanische FDA ihren ALK-2-Inhibitor BCX9250 für die Behandlung des Stoneman-Syndroms eine Orphan-Arzneimittelbezeichnung gewährte.

Die zunehmende Anzahl klinischer Studien und das wachsende Bewusstsein für die Krankheit in der Region Nordamerika sind einige der anderen Faktoren, die sich positiv auf das Marktwachstum auswirken.

Schlüsselspieler abgedeckt

Der Bericht enthält die Profile des Marktteils für Stoneman -Syndrom -Behandlungs wie wichtige Akteure wie Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., Biocryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc. und Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Schlüsselentwicklungen der Branche

• Im November 2021 erhielt Aurobindo Pharma Limited die US -amerikanische FDA -Zulassung für seine Prednison -Tabletten USP, 1 mg. Dieses Medikament wird zur Behandlung mehrerer Knochen- und Muskelstörungen angewendet.
• Im Juni 2020 gab das Junya Toguchida Laboratory bekannt, dass es ein wirksames Medikament zur Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva gefunden habe.
• Im November 2019 initiierte Biocryst Pharmaceuticals, Inc. eine klinische Phase-1-Studie mit BCX9250, einem oralen Alk-2-Inhibitor zur Behandlung des Stoneman-Syndroms. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen im August 2022 die Waisenmedikamentenbezeichnung von der US -amerikanischen FDA zur Behandlung von Stoneman -Syndrom.
• Im April 2019 kündigte Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. die Übernahme von Clementia Pharmaceuticals an. Ipsen schloss diese Akquisition nach Erhalt der US -amerikanischen FDA -Zulassung für das Drogenpalovarotene zur Behandlung des Stoneman -Syndroms.