Tyrosinämie Typ-1-Behandlungsmarktgröße, Anteil und Branchenanalyse durch Arzneimittel (Nitisinon und andere), nach Dosierungsform (Tablette, Kapsel und Suspension), nach Distributionskanal (Krankenhausapotheken, Spezialapotheken und andere) und regionale Prognose, 2025-2032

Tyrosinämie Typ I (HT-1) ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung, die durch den Mangel des Enzyms Fumarylacetoacetathydrolase (FAH) gekennzeichnet ist, was für den Abbau des Aminosäuretyrosins erforderlich ist. Tyrosinämie Typ I ist normalerweise bei Säuglingen in akuter oder chronischer Form vorhanden. Säuglinge mit einer akuten Form von Tyrosinämie haben innerhalb der ersten Geburtsmonate Symptome. Es ist häufiger und schwerwiegend als die chronische Form. Die chronische Form der Tyrosinämie hat langsamer und weniger schwere Symptome. Es tritt typischerweise nach sechs Monaten Geburt auf. Die Symptome der Tyrosinämie Typ I unterscheiden sich oft von Person zu Person.

Die Behandlung von Tyrosinämie Typ 1 beinhaltet typischerweise einen vielfältigen Ansatz, der Medikamente, Ernährungsbeschränkungen und in schweren Fällen die Lebertransplantation umfasst. Das Marktwachstum wird durch zunehmende regulatorische Zulassungen für Medikamente zur Behandlung einer Störung vom Typ 1 -Tyrosinämie vom Typ 1 angetrieben.

• Zum Beispiel kündigten analog Pharma und Dipharma S.A. im Juni 2022 an, dass die abgekürzte neue Arzneimittelanwendung für Nitisinon von der US -amerikanischen FDA die Zulassung erhalten hat. Dieses Generika wird an erwachsene und pädiatrische Patienten zur Behandlung von erblicher Tyrosinämie Typ 1 verabreicht.

Darüber hinaus werden die Entwicklung und Einführung innovativer Medikamente zur Behandlung von Tyrosinämie Typ 1 von einer Reihe wichtiger Marktteilnehmer verfolgt. Dies ist einer der Faktoren, die zum Marktwachstum weltweit beitragen.

• Im November 2019 gab WEP Clinical, das Unternehmen für Spezialisten Pharmaceutical Services, in Großbritannien, Frankreich, Deutschland, Italien und Polen bekannt, dass es Nitisinon MDK auf den Markt gebracht habe.

Darüber hinaus hat ein erhöhtes Bewusstsein sowohl bei medizinischen Fachkräften als auch bei Patienten in Bezug auf seltene Krankheiten wie Tyrosinämie Typ 1 zu verbesserten Diagnoseraten geführt, wodurch die Nachfrage nach Behandlungsoptionen für die Erkrankung angeheizt wird.

Die Covid-19-Pandemie hatte sich negativ auf den globalen Markt für Tyrosinämie-Typ-1-Behandlungen im Jahr 2020 aus. Die Covid-19-Pandemie führte zu Störungen der Gesundheitsdienste, die zu den Stornierungen von Terminen führten und weitere Herausforderungen beim Zugang zu wesentlichen Behandlungen verursachten. Einige der Patienten mit seltenen ererbten Stoffwechselstörungen waren sehr anfällig für die Entwicklung einer Covid-19-Infektion. Trotz dieser Herausforderungen stellten einige der wichtigsten Akteure, wie Cycle Pharmaceuticals Limited, das Wohlbefindensprogramm ein, um Patienten mit erblicher Tyrosinämie-Störung vom Typ 1 zu unterstützen, die sich während der COVID-19-Pandemie mit NityR (Nitisinon) -Tabletten behandeln.

Segmentierung

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Prävalenz von Tyrosinämie Typ 1 nach Schlüsselregionen/Ländern, 2022/2023
• Neue Produkteinführungen von wichtigen Spielern
• Schlüsselentwicklungen der Branche - Fusionen, Akquisitionen und Partnerschaften
• Auswirkungen von Covid-19 auf den globalen Markt für Tyrosinämie Typ 1

Analyse nach Dosierungsform

Basierend auf dem Dosierungsformular ist der Markt in Tablet, Kapsel und Suspension unterteilt.

Das Kapselsegment wird im Untersuchungszeitraum ein signifikantes Wachstum des Marktes erwarten. Das Wachstum des Segments wird auf mehrere Vorteile zurückgeführt, die mit Kapsel -Dosierungsformen verbunden sind, wie die Leichtigkeit des Schluckens und die Maskierung des unangenehmen Geschmacks und den Geruch der Medikamente. Aufgrund dieser Faktoren bevorzugen die Patienten Kapseln gegenüber Tabletten und Suspensionen. Auch die steigenden regulatorischen Zulassungen und Produkteinführungen, die sich in der Kapseldosisform befinden, unterstützen das Wachstum des Segments im Prognosezeitraum.

• Zum Beispiel kündigte Eton Pharmaceuticals im Februar 2024 die Einführung von Nitisinonkapseln zur Behandlung von Tyrosinämie Typ 1. Dieses Medikament ist in spezialisierten Apotheken erhältlich und in Kombination mit einer eingeschränkten Tyrosin- und Phenylalanin -Ernährung verwendet.
• In ähnlicher Weise genehmigte die US -amerikanische FDA im September 2019 die erste generische Version von Nitisinonkapseln (Orfadin, Sobi) zur Behandlung von Patienten mit erblicher Tyrosinämie Typ 1 in Kombination mit einer Ernährungsbeschränkung auf Tyrosin und Phenylalanin.

Darüber hinaus wird erwartet, dass das Tablet -Segment in den kommenden Jahren mit einer bemerkenswerten Wachstumsrate wachsen wird. Das segmentale Wachstum wird in erster Linie von einigen Unternehmen angetrieben, die strategische Initiativen zur Bereitstellung von Medikamenten in Entwicklungsländern durch mehrere Gesundheitsprogramme zur Verfügung stellen.

• Zum Beispiel haben im Januar 2024 Cycle Pharmaceuticals Ltd und Inceptua Group eine Zusammenarbeit zur Verfügung gestellt, um NityR (Nitisinon) -Tabletten durch ein kostenloses Warenprogramm für berechtigte Patienten mit erblicher Tyrosinämie -Typ zu erstellen. Durch dieses Programm werden Medikamente für verschiedene Entwicklungsländer wie Indien, Banglademie, Pakistan und andere und andere, in Pakistan und andere.

Darüber hinaus hielt das Suspensionssegment im Jahr 2023 einen erheblichen Marktanteil aufgrund steigender Produkteinführungen und Patentanmeldungen.

• Zum Beispiel gab das schwedische Waisen Biovitrum AB im Januar 2016 bekannt, dass das europäische Patentamt ein europäisches Patent für die orale Suspensionsformulierung von Orfadin (Nitisinon) gewährte, die von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Tyrosinämie vom Typ 1 im Jahr 2015 zugelassen wurde.

Regionale Analyse

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Basierend auf der Region ist der Tyrosinämie -Typ -1 -Behandlungsmarkt in Nordamerika, Europa, Asien -Pazifik, Lateinamerika und Naher Osten und Afrika unterteilt. Nordamerika hat im Jahr 2023 einen erheblichen Marktanteil ausmacht und wird voraussichtlich seine Position im Prognosezeitraum beibehalten. Die dominierende Marktposition der Region ist aufgrund der zunehmenden Prävalenz einer Störung vom Typ 1 Tyrosinämie vom Typ 1 zurückzuführen und letztendlich die Nachfrage nach Medikamenten in der nordamerikanischen Region erhöht.

• Nach den Daten der Nationalen Organisation für Seltene Störungen, Inc. im September 2019 lag beispielsweise die globale Prävalenz von HT-1 1 zu 100.000, in Kanada jedoch 1 zu 16.000 für das Jahr 2019.

Darüber hinaus konzentrieren sich einige wichtige Marktteilnehmer darauf, regulatorische Zulassungen zur Einführung wirksamer Medikamente für die Behandlung der Tyrosinämie -Typ -1 -Störung zu erhalten. Dies ist einer der Faktoren, die zum regionalen Wachstum des Tyrosinämie Typ -1 -Behandlungsmarktes beigetragen haben.

• Zum Beispiel kündigte Eton Pharmaceuticals im Oktober 2023 die Erfassung des von der von der FDA zugelassenen Ultra-serve-Erkrankungsprodukts Nitisinon an, das von Oakrum Pharma, LLC entwickelt wurde. Diese Akquisition erweiterte das Tyrosinämie -Produktportfolio des Tyrosinämie Typ 1 -Behandlungsmarktes.
• In ähnlicher Weise erhielt Sobi, ein biopharmazeutisches Unternehmen, im April 2018 die Genehmigung von Health Canada für die einmal tägliche Dosierung von Orfadin (Nitisinon) zur Behandlung von HT-1.

Schlüsselspieler abgedeckt

Der Bericht enthält die Profile wichtiger Akteure wie schwedisches Orphan Biovitrum AB, Cycle Pharmaceuticals Limited, Analog Pharma, Dipharma S.A., Eton Pharmaceuticals und andere.

Schlüsselentwicklungen der Branche

• Im Juni 2023 kündigten Analog Pharma und Dipharma S.A.
• Im Juli 2022 lieferte Doppel Pharma CDMO die ersten kommerziellen Chargen von generischen Nitisinonkapseln Dipharma S.A. Dieses Medikament wird zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit einer bestätigten Diagnose von HT-1 verwendet.
• Im Oktober 2020 gab Cycle Pharmaceuticals Limited bekannt, dass die israelische Aufsichtsbehörde für NityR (Nitisinon) -Tabletten die Genehmigung erhalten habe.
• Im September 2020 erhielt der schwedische Orphan Biovitrum AB eine positive Meinung des Ausschusses für medizinische Produkte für die Verwendung des menschlichen Gebrauchs für das Medikament Orfadin (Nitisinon) zur Behandlung von HT-1.