Small Interfering RNA (siRNA) Therapeutics Größe, Anteil und Branchenanalyse, nach Produkt (Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran und andere), nach Krankheitsindikation (hereditäre Transthyretin-Amyloidose, akute hepatische Porphyrie, primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1), klinische atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung und andere), nach Verabreichungsweg (intravenös, subkutan und andere), nach Alter (Pädiatrie und Erwachsene), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Drogerien und Einzelhandelsapotheken sowie Online-Apotheken) und regionale Prognose, 2026–2034

Der weltweite Markt für Small Interfering RNA (siRNA)-Therapeutika verzeichnet ein erhebliches Wachstum aufgrund steigender Investitionen in Forschung und Entwicklung, die Behandlungen mit verbesserter Abgabe, Stabilität und Wirksamkeit von Small Interfering RNA vorantreiben. Small Interfering RNA stellt eine Klasse von Molekülen dar, die die Genexpression und Proteinproduktion regulieren können. Diese Moleküle sollen die Produktion krankheitsverursachender Proteine ​​verhindern, indem sie auf die Boten-RNA (mRNA) abzielen, die für solche Proteine ​​kodiert. Therapeutische Small Interfering RNAs (siRNAs) sind doppelsträngige RNAs, die Gene durch Aktivierung des RNA-Interferenzwegs (RNAi) zum Schweigen bringen. Diese doppelsträngigen RNAs ermöglichen die Entwicklung wirksamer siRNAs für die spezifische Gen-Stummschaltung. 

Eine Zunahme der Investitions- und Finanzierungsaktivitäten führte zur Entwicklung zahlreicher Pipeline-Kandidaten, um der steigenden Nachfrage gerecht zu werden. Aufgrund der steigenden Nachfrage nach RNA-Therapeutika mit geringer Interferenz konzentrieren sich viele etablierte Akteure auf strategische Aktivitäten wie Akquisitionen und Kooperationen, um das Marktwachstum voranzutreiben.

• Beispielsweise schloss Ono Pharmaceutical Co., Ltd im April 2025 eine Forschungskooperationsvereinbarung mit Jorna Therapeutics ab, die auf die Arzneimittelentwicklung mithilfe einer Ribonukleinsäure (RNA)-Editierungsplattform abzielt. 
• In ähnlicher Weise erwarb die Novartis AG im Juli 2023 DTx Pharma, um ihre markenrechtlich geschützte FALCON-Plattform für die Entwicklung von siRNA-Therapien für neurowissenschaftliche Indikationen zu nutzen.

Small Interfering RNA Therapeutics Driver

Verstärkte Zusammenarbeit mit den operativen Einheiten und technologischer Fortschritt, um das Wachstum des Marktes voranzutreiben

Die steigende Nachfrage nach personalisierter Medizin und der Bedarf an wirksamen Alternativbehandlungen führten zu wirksamen siRNA-Therapien. Um dieser steigenden Nachfrage gerecht zu werden, führen verschiedene operative Einheiten auf dem Markt strategische Aktivitäten wie Kooperationen und Übernahmen durch. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen das Marktwachstum steuern werden. 

• Beispielsweise arbeitete AbbVie Inc. im Mai 2025 mit ADARx Pharmaceuticals zusammen und vereinbarte die Entwicklung von Small Interfering RNA (siRNA)-Therapeutika für mehrere Krankheitsbereiche, darunter Neurowissenschaften, Immunologie und Onkologie. Im Rahmen der Vereinbarung wird erwartet, dass ADARx eine Vorauszahlung in Höhe von 335,0 Millionen US-Dollar erhält und Anspruch auf mehrere Milliarden US-Dollar an zusätzlichen bedingten Zahlungen hat, darunter optionbezogene Gebühren, Meilensteinzahlungen und gestaffelte Lizenzgebühren. Es wird erwartet, dass solche strategischen Kooperationen und Investitionen das Wachstum des Marktes vorantreiben werden. 

Darüber hinaus unterstützt die Technologieintegration wie maschinelles Lernen und künstliche Intelligenz das Wachstum des Marktes.

• Beispielsweise arbeitete Eli Lilly im Oktober 2024 mit Insitro zusammen, um Behandlungen für Stoffwechselerkrankungen zu entwickeln, indem sie die Plattform für künstliche Intelligenz (KI) und maschinelles Lernen (ML) von Insitro mit der Medikamentenverabreichungstechnologie von Lilly kombinierte. Die GalNAc-Technologie, die häufig als Verabreichungsmethode für siRNA-Therapien eingesetzt wird, wird von Insitro eingesetzt, um die Behandlung von Erkrankungen wie der metabolisch dysfunktionsassoziierten steatotischen Lebererkrankung (MASLD) zu verbessern.

Prävalenz der primären Hyperoxalurie (PH), nach Typ (% pro Million Einwohner)

Im Januar 2020 aktualisierte Orphanet seinen Bericht, in dem es heißt, dass die Prävalenz der primären Hyperoxalurie (PH) zwischen 1 und 3 Patienten pro 1.000.000 Einwohnern liegt. Dabei machte PH1 85,0 % der Patienten aus, PH2 8,0–10,0 % und PH3 5,0–7,0 %. Es wird erwartet, dass eine so hohe Inzidenz von PH1, die mit siRNA behandelt werden, das Wachstum des Marktes unterstützen wird.

Zurückhaltung bei Small Interfering RNA Therapeutics

Off-Target-Effekte von Small Interfering RNA zur Einschränkung des Wachstumspotenzials

Eines der Hauptprobleme bei siRNA-Therapeutika sind Off-Target-Effekte und unbeabsichtigte Genexpression. Klinische Studien scheitern häufig aufgrund von Off-Target-Effekten, wie etwa einer Dysregulation von Off-Target-Genen. Dies könnte zu möglichen toxischen Nebenwirkungen führen. Diese Faktoren können das Wachstum des Marktes in den prognostizierten Jahren einschränken.

• Beispielsweise veröffentlichte das NIH im Januar 2022 einen Artikel mit dem Titel „The siRNA Off-Target Effect Is Determined by Base-Pairing Stabilities of Two Different Regions with Opposite Effects“, in dem berichtet wurde, dass der Off-Target-Effekt durch stabile Basenpaarung zwischen der siRNA-Seed-Region und Off-Target-mRNAs induziert wird, nicht jedoch durch instabile Basenpaarung.

Auch Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Verabreichung therapeutischer siRNA-Moleküle, wie Reaktionen an der Injektionsstelle, Arthralgie, Harnwegsinfektionen, Durchfall, Bronchitis, Schmerzen in den Extremitäten und Atemnot, könnten das Marktwachstum behindern. 

Chance für kleine interferierende RNA-Therapeutika

Entstehung von Kombinationstherapien mit Small Interfering RNA zur therapeutischen Behandlung von Krebs, um Möglichkeiten für Marktwachstum zu eröffnen

Die Integration der siRNA-Therapeutika mit anderen pharmakologischen Modalitäten wie Molekülarzneimitteln, Antikörpern oder sogar Gen-Editing-Technologien, bei denen Oligonukleotide kombiniert werden, ist Teil der Kombinationstherapien. Diese Fortschritte erweitern die Anwendungsbereiche von siRNA-Therapeutika in verschiedenen Branchen wie Infektionskrankheiten, Krebs und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Forschung und Entwicklung in der therapeutischen Anwendung von siRNA bieten größere Expansionsmöglichkeiten für Wachstum.

• Beispielsweise gab Sirnaomics im August 2023 eine erfolgreiche klinische Phase-I-Studie zum RNAi-Therapeutikum STP707 zur Behandlung mehrerer solider Tumoren bekannt. STP707 besteht aus zwei siRNA-Oligonukleotiden, die nachweislich die Expression ihrer Ziel-mRNAs hemmen, und die Kombination der beiden siRNAs erzeugt einen synergistischen Effekt, der entzündungsfördernde Faktoren verringert. Die Ergebnisse dieser Korbstudie ermutigten dazu, STP707 als potenzielles Einzelmedikament oder als Kombinationsbehandlung mit Immun-Checkpoint-Inhibitor-Medikamenten zu untersuchen. Es wird erwartet, dass solche Möglichkeiten lukrative Wachstumschancen für den Markt bieten.

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Pipeline-Analyse nach Hauptakteuren 
• Technologische Fortschritte auf dem Markt
• Regulierungs- und Erstattungsszenario nach Schlüsselländern/-regionen
• Wichtige Branchenentwicklungen (Fusionen, Übernahmen, Partnerschaften usw.)

Segmentierung

Analyse nach Produkt

Nach Produkt ist der Markt in Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran und andere unterteilt.

Es wird erwartet, dass das Inclisiran-Segment im Prognosezeitraum des globalen Marktes für Small-Interfering-RNA-Therapeutika deutlich wachsen wird. Der hohe Marktanteil des Produkts ist auf die jüngsten Marktzulassungen durch Aufsichtsbehörden zurückzuführen.

• Beispielsweise erhielt die Novartis AG im Dezember 2021 von der US-amerikanischen FDA die Zulassung für die Verabreichung von Leqvio (Inclisiran), einer Small Interfering RNA (siRNA)-Therapie zur Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins in zwei jährlichen Dosen. Es wird erwartet, dass diese Faktoren das Marktwachstum ankurbeln. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen das Wachstum des Marktes beschleunigen werden.

Analyse nach Krankheitsindikation

Je nach Krankheitsindikation wird der weltweite Markt für Small-Interfering-RNA-Therapeutika in hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR), akute hepatische Porphyrie (AHP), primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1), klinische atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung (ASCVD) und andere unterteilt. 

Unter diesen dürfte die klinische atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung (ASCVD) aufgrund ihrer hohen Prävalenz im Vergleich zu anderen Krankheitsindikationen, bei denen Small Interfering RNA zur Behandlung eingesetzt wird, eine bedeutende Stellung einnehmen. Darüber hinaus investieren viele Unternehmen massiv in die Entwicklung neuer Therapien für diese Krankheitsindikation.

• Beispielsweise sammelte Sirius Therapeutics Inc. im Mai 2025 in einer B2-Finanzierungsrunde fast 50,0 Millionen US-Dollar ein, um seine Pipeline an Small Interfering RNA (siRNA)-Molekülen für Indikationen bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu unterstützen. Der wichtigste siRNA-Kandidat, SRSD-107, ist ein langwirksames Faktor-XI-Antikoagulans für thromboembolische Erkrankungen. Es wird erwartet, dass eine solch hohe Investition in das Segment das Segmentwachstum im Markt unterstützen wird. 

Analyse nach Verabreichungsweg

Basierend auf dem Verabreichungsweg werden die Small Interfering RNA-Therapeutika weiter in subkutane und intravenöse und andere unterteilt. 

Es wird erwartet, dass das subkutane Segment im Prognosezeitraum erheblich wachsen wird. Verschiedene Forschungs- und Entwicklungsarbeiten sowie die Einführung neuer Produkte konzentrieren sich auf den subkutanen Verabreichungsweg. Darüber hinaus wird erwartet, dass auch die behördlichen Zulassungen für subkutan verabreichte siRNA-Therapeutika das Segmentwachstum unterstützen werden. 

• Beispielsweise erhielt Rona Therapeutics Inc. im März 2025 von der US-amerikanischen FDA die Freigabe eines Investigational New Drug (IND) für RN0361, ein APOC3-zielgerichtetes siRNA-Therapeutikum (Small Interfering RNA) zur Behandlung von schwerer Hypertriglyceridämie (SHTG), gemischter Dyslipidämie und familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Der Kandidat ermöglichte eine Hepatozyten-spezifische Stummschaltung durch subkutane Verabreichung. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen den Marktanteil des Segments stärken werden. 

Analyse nach Alter

Basierend auf dem Alter wird der Markt weiter in Pädiatrie und Erwachsene unterteilt. Es wird erwartet, dass das Erwachsenensegment einen erheblichen Marktanteil halten wird. Der hohe Marktanteil des Erwachsenensegments ist auf die Verfügbarkeit zahlreicher von der US-amerikanischen FDA zugelassener Produkte zurückzuführen. 

• Beispielsweise im März 2025,Alnylam Pharmaceuticals, Inc.erhielt von der US-amerikanischen FDA die Zulassung für sein RNAi-Therapeutikum AMVUTTRA (Vutrisiran) zur Behandlung der Kardiomyopathie der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen, um die kardiovaskuläre Mortalität, kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Besuche wegen Herzinsuffizienz zu reduzieren. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen das Segmentwachstum ankurbeln werden.

 Analyse nach Vertriebskanal

Nach Vertriebskanälen unterteilt sich der Markt in Krankenhausapotheken, Drogerien und Einzelhandelsapotheken sowie Online-Apotheken.

Es wird erwartet, dass Krankenhausapotheken einen erheblichen Marktanteil halten. Der hohe Marktanteil der Krankenhausapotheken wird aufgrund der zunehmenden Beteiligung von Krankenhausapotheken an der stationären und ambulanten Versorgung von Patienten erwartet. 

• Beispielsweise führte die American Society of Health System Pharmacists im Jahr 2024 eine Umfrage unter 250 Direktoren von Krankenhausapotheken durch und berichtete, dass Apotheker routinemäßig klinische Dienstleistungen für die Mehrheit der stationären Patienten ihres Krankenhauses erbringen. Diese hohe Beteiligung der Krankenhausapotheke treibt das Wachstum des Segments voran.

Regionale Analyse

Nach Regionen ist der Markt in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum, den Nahen Osten und Afrika sowie Lateinamerika unterteilt.

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Nordamerika hatte im Jahr 2024 den größten Anteil am globalen Markt für Small Interfering RNA (siRNA)-Therapeutika. Das Wachstum des Marktes in der Region ist auf die zunehmende Zahl klinischer Studien und laufende Forschung zur Förderung des Wachstums des siRNA-Therapeutika-Marktes zurückzuführen.

Darüber hinaus sollen Marketinggenehmigungen durch die verschiedenen Regulierungsbehörden in der Region das Marktwachstum in den prognostizierten Jahren vorantreiben. 

• Beispielsweise erhielt Alnylam Pharmaceutical Inc. im März 2025 von der US-amerikanischen FDA die Zulassung für Qfitlia (Fitusiran) zur routinemäßigen Prophylaxe zur Vorbeugung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Faktor-VIII- oder IX-Inhibitoren. Qfitlia ist ein RNA-Therapeutikum mit geringer Interferenz, das Konjugattechnologie nutzt – solche Entwicklungen, um das Wachstum in der Region zu katalysieren.

Es wird erwartet, dass Europa im Prognosezeitraum mit einer beträchtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird. Der hohe Marktanteil der Region ist auf hohe Investitionen in Forschungsinitiativen zurückzuführen. Viele etablierte Akteure in der Region konzentrieren sich auf die Optimierung ihres Produktangebots und die Erweiterung der Produktionskapazität von Small-Interfering-RNA, um der steigenden Nachfrage in der Region gerecht zu werden. 

• Beispielsweise arbeitete Silexion Therapeutics Corp. im April 2025 mit Catalent zusammen, um in Frankreich Formulierungs- und klinische Herstellungsaktivitäten für Silexions siRNA-Kandidaten der nächsten Generation, SIL204, zu entwickeln. Die Zusammenarbeit konzentrierte sich auf die Optimierung der systemischen und intratumoralen Verabreichungsformulierungen von SIL204. 

Es wird erwartet, dass der asiatisch-pazifische Raum im Prognosezeitraum mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird. Das regionale Wachstum ist auf die verschiedenen strategischen Aktivitäten zurückzuführen, wie etwa Kommerzialisierungsvereinbarungen und die Zusammenarbeit innerhalb der operativen Einheiten in der Region. 

• Beispielsweise unterzeichnete Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. im April 2024 eine Lizenzvereinbarung mit Roche für Zilebesiran, ein in der Entwicklung befindliches siRNA-Therapeutikum zur Behandlung von Bluthochdruck. Durch die Lizenzvereinbarung erhielt Chugai Pharmaceutical Co., Ltd die exklusiven Vermarktungsrechte für Zilebesiran in Japan. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen das Wachstum von siRNA-Behandlungen im asiatisch-pazifischen Raum vorantreiben werden.

Schlüsselakteure abgedeckt

Der weltweite Markt für Small-Interfering-RNA-Therapeutika ist teilweise konsolidiert und weist die Präsenz einiger weniger Konzerne und einer großen Anzahl aufstrebender Unternehmen auf.

Der Bericht enthält die Profile der folgenden Hauptakteure:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, USA)
• AbbVie Inc. (Nord-Chicago, USA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Ingelheim, Deutschland)
• Novo Nordisk A/S (Bagsvaerd, Dänemark)
• Novartis AG (Basel, Schweiz)
• Sirnaomics (Gaithersburg, USA)
• Regeneron Pharmaceuticals Inc. (New York, USA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (Pasadena, USA)

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im November 2024, Sarepta Therapeutics, Inc., arbeitete mit Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. für eine exklusive globale Lizenzvereinbarung zusammen. Die Vereinbarung verschaffte dem Unternehmen exklusive weltweite Rechte an mehreren klinischen, präklinischen und forschungsbezogenen siRNA-Programmen für seltene, genetisch bedingte Erkrankungen des Muskels, des Zentralnervensystems (ZNS) und der Lunge.
• Im Januar 2024, Boehringer Ingelheim International GmbH. arbeitete mit Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. und Ribocure AB (Ribo) zusammen, um neuartige Behandlungen für nichtalkoholische oder metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (NASH/MASH) zu entwickeln. Ziel der Zusammenarbeit war die klinische Entwicklung von Small Interfering RNA (siRNA)-Therapeutika für Herz-Kreislauf-, Nieren- und Stoffwechselerkrankungen (CRM).