Von-Willebrand-Therapien Marktgröße, Anteil und Branchenanalyse, Analyse, nach Krankheitstyp (VWD 1, VWD 2 und VWD 3), nach Therapietyp (Desmopressin, aus Plasma gewonnene VWF-Konzentrate, rekombinantes VWF-Konzentrat und andere), nach Verabreichungsweg (intranasal, intravenös und andere), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheke und Einzelhandelsapotheke, Spezialapotheke und andere) und regional Prognose, 2026-2034

Die Von-Willebrand-Krankheit (VWD) ist eine häufige erbliche Blutungsstörung, bei der dem Blut ausreichend von Willebrand-Faktor (VWF) fehlt, ein Protein, das für die Blutgerinnung wichtig ist, oder der vorhandene VWF nicht richtig funktioniert. Dies führt zu leichten Blutergüssen, anhaltenden Blutungen bei kleineren Verletzungen oder Eingriffen, starken Menstruationsblutungen und Nasenbluten. Als Ersatztherapie der Erkrankung wird Faktor VIII verabreicht.

Der weltweite Markt für Therapien für die Von-Willebrand-Krankheit (vWD) wächst stetig, angetrieben durch zunehmendes Bewusstsein, bessere Diagnosemöglichkeiten und eine breitere Verfügbarkeit von Behandlungen. Das Wachstum des Marktes wird durch die zunehmende Einführung rekombinanter von-Willebrand-Faktor-Produkte vorangetrieben, um die mit aus Plasma gewonnenen Therapien verbundenen Risiken zu verringern. Es wird erwartet, dass unterstützende staatliche Initiativen, Patientenhilfsprogramme und Erstattungsrichtlinien den Zugang zu diesen fortschrittlichen Behandlungen weiter verbessern und die Marktexpansion unterstützen. Darüber hinaus wird erwartet, dass strategische Partnerschaften, Kooperationen, Fusionen und Übernahmen sowie umfangreiche Investitionen in Forschung und Entwicklung und neuartige Biologika, gefolgt von der Zulassung durch Aufsichtsbehörden, starke Zukunftschancen für den Markt schaffen werden.

• Beispielsweise erhielt Vega Therapeutics, Inc. im Mai 2023 von der US-amerikanischen FDA den Orphan-Drug-Status für VGA039 zur Behandlung der seltenen Blutungsstörung, der von-Willebrand-Krankheit (VWD).

Von Willebrand Therapies Driver

Hohes Vorkommen des Von-Willebrand-Krankheits-Allels in der Bevölkerung birgt das Risiko einer zunehmenden Prävalenz und einer Steigerung der therapeutischen Nachfrage

Die hohe Prävalenz von Allelen der Von-Willebrand-Krankheit (vWD) in der Allgemeinbevölkerung erhöht die Wahrscheinlichkeit sowohl symptomatischer als auch nicht diagnostizierter Fälle und stellt somit ein wachsendes Problem für die öffentliche Gesundheit dar. Da vWD oft unterdiagnostiziert wird, ist zu erwarten, dass eine verbesserte Sensibilisierung und ein genetisches Screening im Laufe der Zeit einen größeren Patientenpool aufdecken werden. Diese wachsende Diagnosebasis wird die Nachfrage nach therapeutischen Interventionen, insbesondere nach fortschrittlichen rekombinanten und langwirksamen Therapien, direkt ankurbeln. Daher ist die genetische Veranlagung von Populationen ein wesentlicher Treiber für das nachhaltige Wachstum des globalen Marktes für vWD-Therapien.

• Beispielsweise veröffentlichte npj Genomic Medicine im Oktober 2023 einen Artikel mit dem Titel „Bevölkerungsbasierte Prävalenz und Mutationslandschaft der von-Willebrand-Krankheit unter Verwendung groß angelegter genetischer Datenbanken“, in dem über die Analyse von 141.456 Personen berichtet wurde. Der Studie zufolge gab es 31.785 Allele mit VWF-Varianten, von denen vorhergesagt wurde oder bekannt war, dass sie pathogen sind. Sie schätzten die weltweite Prävalenz dominanter Formen von VWD (Typ 1, 2A, 2B, 2M) auf etwa 74 pro 1000 Personen für Typ 1 und niedrigere, aber nicht vernachlässigbare Werte für andere Typen. Dies weist darauf hin, dass viele Menschen Träger von Varianten sind, die zu VWD führen könnten, von denen viele möglicherweise nicht diagnostiziert werden. Eine solch hohe Präsenz des Krankheitsallels wird die Nachfrage nach Therapeutika auf dem Markt in den kommenden Jahren erhöhen und das Wachstum vorantreiben.

Häufig berichtete Blutungssymptome bei Frauen mit Von-Willebrand-Krankheit

Im Mai 2024 berichtete das CDC auf Grundlage einer Studie mit 102 Frauen über ein häufiges Blutungssymptom bei Frauen mit von-Willebrand-Krankheit.

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Unterdiagnosen oder Fehldiagnosen schwächen die Nachfrage und behindern das Marktwachstum

Eines der größten Hemmnisse auf dem Markt für Therapien für die Von-Willebrand-Krankheit (vWD) ist die Unter- und Fehldiagnose der Krankheit, insbesondere in milden Fällen. Da sich die Symptome mit anderen Blutungsstörungen überschneiden oder bis zu einer Operation oder einem Trauma unbemerkt bleiben können, bleiben viele Patienten unbehandelt, was den insgesamt adressierbaren Markt einschränkt. Darüber hinaus schränken die hohen Kosten rekombinanter Therapien und die begrenzte Verfügbarkeit von aus Plasma gewonnenen Produkten in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen eine breite Akzeptanz ein. Herausforderungen in der Lieferkette für plasmabasierte Produkte, strenge regulatorische Anforderungen und Erstattungslücken in einigen Regionen stellen ebenfalls Hindernisse für die Marktexpansion dar. 

• Beispielsweise veröffentlichte das NIH im August 2021 einen Bericht mit dem Titel „Warum ist die Fehldiagnose der von-Willebrand-Krankheit immer noch weit verbreitet und wie können wir sie überwinden?“ In dem Bericht wurde hervorgehoben, dass die Krankheit erhebliche diagnostische Dilemmata und Ungenauigkeiten aufweist und wiederum zu erheblichen vermeidbaren Schäden für den Patienten führt, einschließlich unangemessener Tests, Überdiagnosen, Unterdiagnosen und unzureichender Behandlung.

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Zunehmende Forschung und Entwicklung für die Pipeline-Entwicklung schaffen unverzichtbare Marktwachstumsmöglichkeiten

Zunehmende Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen (F&E) im Bereich der von-Willebrand-Krankheit (vWD) eröffnen unverzichtbare Wachstumsmöglichkeiten für den Markt. Pharmaunternehmen und akademische Institute investieren in rekombinante Faktoren der nächsten Generation, Gentherapie und langwirksame Biologika, um ungedeckte Bedürfnisse zu erfüllen, die über aus Plasma gewonnene Behandlungen hinausgehen. Diese Innovationen zielen darauf ab, die Behandlungshäufigkeit zu reduzieren, die Sicherheit zu verbessern und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern und so eine größere Akzeptanz zu erreichen. Die steigende Zahl klinischer Studien und behördlicher Beschleunigungen spiegelt die starke Dynamik der Pipeline und das Interesse der Anleger wider. Da diese fortschrittlichen Therapien auf dem Weg zur Zulassung voranschreiten, wird erwartet, dass sie die Marktlandschaft und den Patientenzugang deutlich erweitern.

• Beispielsweise startete Hemab Therapeutics im Februar 2025 seine klinische Phase-1/2-Studie zur Untersuchung von HMB-002, einer potenziellen First-in-Class-Subkutantherapie für VWD. Der therapeutische Kandidat HMB-002 ist die erste subkutan verabreichte präventive Therapie auf Antikörperbasis mit fester Dosis, die darauf abzielt, die Werte von Von-Willebrand-Faktor (VWF) und Faktor VIII zu erhöhen und eine nachhaltige hämostatische Korrektur zu fördern.

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Prävalenz der von-Willebrand-Krankheit, nach Schlüsselländern/-regionen
• Regulierungsszenarien, nach Schlüsselländern/-regionen
• Pipeline-Analyse nach Schlüsselunternehmen
• Wichtige Branchenentwicklungen – Fusionen, Übernahmen und Partnerschaften

Segmentierung

Analyse nach Krankheitstyp

Auf der Grundlage des Produkttyps werden die globalen von Willebrand-Therapien in VWD1, VWD2 und VWD3 unterteilt. Darunter dürfte das VWD 1-Segment einen erheblichen Segmentanteil ausmachen. Der hohe Anteil wird aufgrund der hohen Prävalenz auf VWD 1 zurückgeführt. Obwohl Typ 1 von Natur aus milder verläuft, wird aufgrund des hohen Patientenaufkommens voraussichtlich der Markt dominieren. 

Darüber hinaus konzentrieren sich wichtige Unternehmen auf die Einführung neuer Produkte, FDA-Zulassungen, Software-Upgrades und positionieren sich als führendes Segment. 

• Beispielsweise veröffentlichte das NIH im Oktober 2023 eine Studie mit dem Titel „Vorkommensraten der von-Willebrand-Krankheit bei Menschen, die in spezialisierten Behandlungszentren in den USA betreut werden“. Der Bericht führte eine Studie mit 24.238 Patienten mit der Diagnose VWD durch, die HTCs besuchten. Die altersbereinigte HTC-behandelte Prävalenz betrug 7,2/100.000 für Typ 1, 1,2/100.000 für Typ 2 und 1,7/Million für Typ 3.

Analyse nach Therapietyp

Auf der Grundlage der Therapieart wird der Markt in Desmopressin, aus Plasma gewonnene VWF-Konzentrate, rekombinantes VWF-Konzentrat und andere unterteilt.

Es wird erwartet, dass das Segment der rekombinanten VWF-Konzentrate auf dem Weltmarkt stark Fuß fassen wird. Der hohe Segmentanteil ist auf das höhere Sicherheitsprofil und geringere unerwünschte allergische Reaktionen auf rekombinantes VWF-Konzentrat zurückzuführen.

• Beispielsweise präsentierte Hemab Therapeutics im Juni 2025 auf dem ISTH-Kongress 2025 positive klinische und präklinische Daten aus der gesamten Blutungsstörungspipeline. Die klinischen Wirksamkeitsdaten von HMB-002 bei der Von-Willebrand-Krankheit belegen sein Potenzial als erstklassige prophylaktische Therapie durch Erhöhung der VWF-Werte und Verlängerung der Halbwertszeit. Es wird erwartet, dass solche Entwicklungen das Segmentwachstum im Markt ankurbeln werden. 

Analyse nach Verabreichungsweg

Auf der Grundlage des Verabreichungswegs wird der Markt in intranasale, intravenöse und subkutane Verabreichung unterteilt. Es wird erwartet, dass dieses intravenöse Segment einen erheblichen Umsatzanteil am globalen Markt für Von-Willebrand-Therapien generieren wird. Der intravenöse Verabreichungsweg weist gegenüber anderen verschiedene Vorteile auf, wie z. B. eine präzise Verabreichung, einen schnellen Wirkungseintritt und eine höhere Bioverfügbarkeit. Aufgrund dieser Vorteile wird ein Wachstum des Segments erwartet. Dies hat zu einer stärkeren Akzeptanz dieser intravenös verabreichten VWD-Faktoren und anschließender behördlicher Zulassung geführt.

• Beispielsweise erhielt Takeda Pharmaceutical Company Limited im September 2025 von der US-amerikanischen FDA einen ergänzenden Biologics License Application (sBLA) für VONVENDI [rekombinanter von-Willebrand-Faktor] und erweiterte damit die Indikation um Routineprophylaxe zur Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen mit von-Willebrand-Krankheit (VWD), einschließlich solchen mit Typ-1- und Typ-2-Erkrankungen.

Analyse nach Altersgruppen

Bezogen auf die Altersgruppe ist der Weltmarkt in Kinder und Erwachsene unterteilt. Es wird erwartet, dass das pädiatrische Segment mehr Nachfrage generieren und das Marktwachstum ankurbeln wird. Der hohe Segmentanteil wird auf die zunehmende Zahl von Sensibilisierungsprogrammen der Hauptakteure zurückgeführt, um die Akzeptanz dieser Produkte bei pädiatrischen Patienten zu fördern, da diese anfälliger für diese Bluterkrankungen sind.

• Beispielsweise startete die Octapharma AG im Februar 2024 eine erweiterte und verbesserte Website als globale Initiative mit dem Ziel, das Bewusstsein für die von-Willebrand-Krankheit (VWD) zu schärfen. Die Entwicklung ist von zentraler Bedeutung für das Engagement des Unternehmens, den Bekanntheitsgrad zu steigern. 

Analyse nach Vertriebskanal

Nach Vertriebskanälen ist der Markt in Krankenhausapotheken und Einzelhandelsapotheken, Spezialapotheken und andere unterteilt.

Es wird erwartet, dass das Segment Krankenhausapotheken und Einzelhandelsapotheken einen bedeutenden Anteil am globalen Markt für Von-Willebrand-Therapien halten wird. Diese Standorte dürften einen hohen Segmentanteil ausmachen, da Krankenhäuser die erste Anlaufstelle bei Bluterkrankungen sind. Darüber hinaus machen Krankenhausapotheken aufgrund der speziellen Lagerung, der Handhabungsanforderungen und der sofortigen Verfügbarkeit in der Akutversorgung die wichtigsten Anlaufstellen für die Abgabe dieser Therapien. 

• Beispielsweise berichtete die Hemophilia Foundation of Michigan, dass die HRSA ein Netzwerk von mehr als 135 Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) finanziert hat, um Kindern und Erwachsenen mit seltenen, erblichen Blutungsstörungen integrierte Dienstleistungen anzubieten und den Zugang zur Pflege zu verbessern. Diese HTCs versorgen derzeit über 30.000 Menschen mit Hämophilie, von-Willebrand-Krankheit (VWD) und anderen seltenen Gerinnungsstörungen.
• In ähnlicher Weise arbeitete die National Bleeding Disorders Foundation im Oktober 2023 mit Partnern in den USA und auf der ganzen Welt zusammen, um Menschen mit Blutungsstörungen zu behandeln und den weltweiten Zugang zu Behandlung und Pflege sicherzustellen – solche Kooperationen sollen das Segmentwachstum vorantreiben.

Regionale Analyse

Nach Regionen ist der Markt in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum, den Nahen Osten und Afrika sowie Lateinamerika unterteilt.

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Nordamerika hatte im Jahr 2024 den größten Anteil an den weltweiten von-Willebrand-Therapien. Es wird erwartet, dass die Region aufgrund ihres hohen Krankheitsbewusstseins und ihrer fortschrittlichen diagnostischen Infrastruktur dominieren wird, was eine bessere Diagnose gewährleistet. Die Region profitiert von starken behördlichen Genehmigungen, wie beispielsweise der erweiterten Indikation der FDA für rekombinanten VWF, wodurch der Zugang zu Behandlungen erweitert wird. Robuste Gesundheitsausgaben und günstige Erstattungsrichtlinien fördern zusätzlich die Einführung kostenintensiver rekombinanter Therapien, während die Prävalenz zunimmt und die Nachfrage steigt.

• Beispielsweise berichteten die US-amerikanischen Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten im Mai 2024, dass bis zu 1,0 % der Gesamtbevölkerung der USA von der Krankheit betroffen sind. Zwischen 2012 und 2023 wurden mehr als 33.456 Männer, Frauen und Kinder in Hämophilie-Behandlungszentren zur Behandlung von VWD untersucht.

Es wird erwartet, dass Europa im prognostizierten Zeitraum mit einem erheblichen Marktanteil wachsen wird. Europa behält eine starke Marktposition, gestützt durch gut etablierte Gesundheitssysteme und zentralisierte Netzwerke für seltene Krankheiten, die eine zeitnahe Diagnose und Behandlung der von-Willebrand-Krankheit gewährleisten. Die Region profitiert von der regulatorischen Unterstützung durch die EMA und der breiten Einführung fortschrittlicher rekombinanter Therapien. Durch strenge staatliche Erstattungsrichtlinien und Patientenhilfsprogramme wird der Zugang zu kostenintensiven Therapien erleichtert. Darüber hinaus steigert das hohe Bewusstsein bei Ärzten und Patienten die Nachfrage nach präventiver und spezialisierter Versorgung. 

Es wird erwartet, dass der asiatisch-pazifische Raum im Prognosezeitraum mit der höchsten CAGR wachsen wird. Die hohe Wachstumsrate ist auf steigende Gesundheitsausgaben und den raschen Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur in Schwellenländern wie Indien und China zurückzuführen. Das zunehmende Bewusstsein für Krankheiten, die Diagnostik und staatliche Programme für seltene Krankheiten tragen dazu bei, die Früherkennungsraten zu verbessern. Aufgrund der steigenden Prävalenz und der Verbesserung der Diagnostik verzeichnet die Region auch einen wachsenden Patientenpool. 

Darüber hinaus steigert die zunehmende Verfügbarkeit rekombinanter und aus Plasma gewonnener Therapien durch Kooperationen und Partnerschaften die Marktdurchdringung. Das wachsende Interesse multinationaler Unternehmen, die in klinische Studien und Markteintrittsstrategien investieren, stärkt den Wachstumskurs im asiatisch-pazifischen Raum weiter.

• Beispielsweise berichtete die National Blood Authority, Australien, im Juni 2024, dass es im Jahr 2024 in Australien 2.797 Patienten mit von-Willebrand-Krankheit gab. Solch hohe Patientenzahlen treiben das Wachstum in der Region voran.

Schlüsselspieler abgedeckt

Das globale Unternehmen von Willebrand Therapies wird konsolidiert, wobei einige wenige Akteure einen großen Marktteilnehmer übernehmen. Der Bericht enthält die Profile der folgenden Hauptakteure.

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Octapharma AG (Schweiz)
• STAR Therapeutics Inc. (USA)
• Hemab Therapeutics (Dänemark)
• Vega Therapeutics, Inc. (USA)
• Pfizer Inc. (USA)
• Sanofi (Frankreich)

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im Januar 2025, Star Therapeutics Inc. erhielt von der US-amerikanischen FDA den Fast-Track-Status für VGA039 zur Behandlung der von-Willebrand-Krankheit (VWD). VGA039 ist ein monoklonaler Prüfantikörper, der auf Protein S abzielt, um das Gleichgewicht der Blutgerinnung wiederherzustellen.
• Im Juni 2024,Star Therapeutics präsentierte klinische Daten von VIVID 1 (VGA039 Investigation in Von Willebrand Disease), einer klinischen Phase-1-Studie zu VGA039 an gesunden Freiwilligen. VGA039 ist als universelle hämostatische Therapie für zahlreiche Blutungsstörungen und möglicherweise die erste subkutane Therapie für die von-Willebrand-Krankheit (VWD) konzipiert.
• Im April 2024, Octapharma AG erhielt von der US-amerikanischen FDA die Orphan-Drug-Exklusivität für Wilate, von-Willebrand-Faktor/Gerinnungsfaktor-VIII-Komplex (Human) L zur routinemäßigen Prophylaxe zur Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit von-Willebrand-Krankheit (VWD).