Tamaño del mercado de terapias para enfermedades raras, participación y análisis de la industria, por terapia (reemplazo de enzimas, molécula pequeña dirigida, productos biológicos y anticuerpos monoclonales, genes, basados en ARN, derivados de plasma y coagulación), por indicación de enfermedad (trastornos genéticos y metabólicos, trastornos hematológicos, trastornos neurológicos, indicaciones oncológicas), por edad (adultos y pediatría), por tipo (de marca y genéricos), por vía de administración (oral, inyectable, infusión intravenosa), por canal de distribución (farmacias, farmacias especia