Tamaño del mercado de drogas huérfanas, participación e análisis de la industria, por área de terapia (oncología, hematología, neurología, endocrinología, cardiovascular, respiratoria, inmunoterapia, enfermedades infecciosas y otros), por tipo de medicamento (biológicos y no biólogos), por canal de distribución (farmacia hospitalaria, farmacia minorista, farmacia en línea y otros), y outecastes regionales, 2024 4-2024

El tamaño mundial del mercado de drogas huérfanas se valoró en USD 170.49 mil millones en 2023. Se proyecta que el mercado crecerá de USD 189.17 mil millones en 2024 a USD 468.58 mil millones por 2032, exhibiendo una CAGR de 12.0% durante el período de pronóstico. América del Norte dominó el mercado global con una participación de 53.94% en 2023. Además, se proyecta que el tamaño del mercado del mercado de medicamentos huérfanos de EE. UU. Crecerá significativamente, alcanzando un valor estimado de USD 237.39 mil millones por 2032, impulsado por políticas gubernamentales favorables para los medicamentos ORPAHN.

La industria farmacéutica desarrolla las drogas huérfanas por razones económicas, pero responden a las necesidades de salud pública. Estos medicamentos se desarrollan para tratar a los pacientes que padecen enfermedades graves por las cuales ningún tratamiento, o al menos uno satisfactorio, hasta ahora ha estado disponible hasta ahora. Por ejemplo, un artículo publicado por el Orphanet en 2023 declaró que el número de enfermedades raras para las cuales no hay tratamiento disponible actualmente se estima entre 4.000 y 5,000 a nivel mundial. Además, se informa que de 25 a 30 millones de personas se ven afectadas por estas raras enfermedades en Europa.

Según la Organización Europea de Enfermedades Raras, los medicamentos huérfanos se producen para el diagnóstico, la prevención y el tratamiento de trastornos raros. El área de terapia oncológica posee una participación considerablemente más alta en el mercado global debido a la aparición de nuevas enfermedades relacionadas con el cáncer. Además, se espera que las aprobaciones de la FDA con una serie de medicamentos huérfanos relacionados con el cáncer dan como resultado una mayor comercialización de estos medicamentos, especialmente en el área de terapia de oncología, durante el período de pronóstico. El mercado obtendrá un crecimiento de una mayor demanda de inmunomoduladores, ya que regularizan o amplifican el sistema inmunitario. Se proyecta que la creciente prevalencia de enfermedades infecciosas en las naciones desarrolladas y emergentes y los precios más altos de los medicamentos impulsan la demanda deinmunomoduladores, contribuyendo así al crecimiento mundial del mercado de medicamentos huérfanos durante el período de pronóstico.

La pandemia Covid-19 tuvo un impacto positivo en el crecimiento del mercado debido a un aumento en las aprobaciones regulatorias. En 2021, el crecimiento del mercado continuó principalmente debido a la reanudación de las actividades de investigación y desarrollo de los actores del mercado. Se espera que este crecimiento continúe durante el período de pronóstico, debido al lanzamiento de varios candidatos de tuberías para varias indicaciones de jugadores clave. Dichas tendencias indican que el mercado está listo para un crecimiento constante durante el período de pronóstico.

Instantánea y destacados del mercado de drogas huérfanas

Tamaño y pronóstico del mercado:

• 2023 Tamaño del mercado: USD 170.49 mil millones
• 2024 Tamaño del mercado: USD 189.17 mil millones
• Tamaño del mercado de pronóstico 2032: USD 468.58 mil millones
• CAGR: 12.0% de 2024–2032

Cuota de mercado:

• América del Norte dominó el mercado de medicamentos huérfanos en 2023 con una participación del 53.94%, impulsada por marcos regulatorios favorables, importantes inversiones de I + D y una gran población de pacientes con enfermedades raras. Se prevé que el mercado estadounidense solo alcance los USD 237.39 mil millones para 2032, respaldado por incentivos gubernamentales y una alta demanda de tratamiento.
• Por área de terapia, Oncology mantuvo la mayor participación en 2023 debido al alto número de aprobaciones de medicamentos huérfanos relacionados con el cáncer y la presencia de tuberías de desarrollo robustas. Las aprobaciones de la FDA, como el pacritinib para mielofibrosis, continúan alimentando este segmento.

Destacados del país clave:

• Japón: el crecimiento se ve impulsado por la creciente conciencia de las enfermedades raras, las reformas regulatorias de apoyo y las estrategias nacionales que promueven la medicina de precisión y las terapias génicas.
• Estados Unidos: se espera un fuerte crecimiento debido a la gran población de pacientes (aproximadamente 30 millones de estadounidenses con enfermedades raras), ecosistema avanzado de I + D, políticas de medicamentos huérfanos favorables (por ejemplo, exclusividad del mercado, créditos fiscales) y numerosas aprobaciones de la FDA.
• China: el aumento del gasto de atención médica, el apoyo político para enfermedades raras y el aumento de la participación de las empresas de biotecnología nacionales están contribuyendo a la expansión del mercado.
• Europa: con más de 30 millones de personas afectadas por enfermedades raras, iniciativas como la regulación huérfana de la UE y una creciente tubería de drogas están ayudando al crecimiento del mercado.

Tendencias del mercado de drogas huérfanas

Lanzamientos de productos sólidos para impulsar el crecimiento del mercado

Una de las tendencias prominentes en el mercado global son los fuertes lanzamientos de productos para estas indicaciones de la enfermedad. A nivel mundial, los pacientes que padecen enfermedades raras buscan un tratamiento eficiente y potente para estos trastornos. El aumento de las iniciativas de I + D y la creciente defensa por parte de los grupos de pacientes para un tratamiento efectivo están impulsando la introducción de ofertas de productos más nuevas y efectivas. Estas tendencias han llevado al desarrollo y comercialización de varios medicamentos de gran éxito para el tratamiento de muchos tipos de cánceres, enfermedades inmunológicas y otros trastornos raros.

• As per the Orphan Drug Report 2022 by Evaluate Pharma, it is estimated that the rise of top 10 orphan drugs blockbusters will be worth between USD 3.0 billion and USD 13 billion by 2026. Furthermore, it estimated that 40% of Johnson & Johnson’s pharmaceutical sales will come from orphan drugs, especially through blood cancer drugs, such as Imbruvica and Darzalex, which is expected to be worth over USD 23.0 mil millones para 2026. Por lo tanto, la introducción de una terapéutica huérfana tan sofisticada por las empresas establecidas y emergentes ha sido fundamental para impulsar la adopción de estos medicamentos, lo que se espera que ayude al crecimiento del mercado global durante el período de pronóstico.

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Factores de crecimiento del mercado de drogas huérfanas

Aumento de las iniciativas de I + D para impulsar el crecimiento del mercado

Uno de los factores impulsores críticos que prevalecen en el mercado global es la creciente inversión de I + D de los jugadores prominentes para el desarrollo de productos novedosos. Dado que la conciencia y la comprensión con respecto a las enfermedades raras ha aumentado, una serie de estadios clínicos clavebiofarmacéuticoLas empresas y los actores establecidos del mercado están creando fuertes candidatos de tuberías para medicamentos huérfanos en varias etapas de los ensayos clínicos. Esta incursión creciente en la terapéutica de trastorno raro se debe a la razón por la que los principales avances farmacéuticos que resultan en el desarrollo de fármacos de gran éxito son bastante posibles en trastornos raros en comparación con las carteras farmacéuticas tradicionales.

• En 2021, más de la mitad de las aprobaciones del Centro de Evaluación e Investigación de Drogas de la FDA (CDER) tenían designación huérfana y el Centro para la Evaluación e Investigación (CBER) aprobó dos terapias de células CAR-T.

Del mismo modo, los organismos gubernamentales de algunos países están realizando iniciativas para promover actividades de investigación e iniciativa. Se espera que tales factores impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.

• En octubre de 2023, el gobierno indio lanzó la "política nacional sobre investigación y desarrollo e innovación en el sector farmacéutico-medtech en India" y el "esquema para la promoción de la investigación y la innovación en el sector farmacéutico Medtech (PRIP)". Se centran en fomentar la investigación, el desarrollo y la innovación en los sectores de tecnología farmacéutica y médica en la India. Las partes de la política se centran en enfermedades raras, terapia génica, medicamentos huérfanos y medicamentos de precisión.

Otro impulsor fuerte para esto es que las compañías farmacéuticas deben realizar estudios de resultados más grandes para las aprobaciones regulatorias de la terapéutica tradicional para enfermedades, como la diabetes y la enfermedad de la arteria coronaria (CAD) en comparación con las enfermedades raras. Se proyecta que este factor impulse el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.

La creciente población de pacientes con enfermedades raras está impulsando el desarrollo del mercado

La población de pacientes con enfermedades raras ha estado creciendo en todo el mundo. Esta gran piscina de pacientes ha aumentado la demanda de opciones de tratamiento adecuadas. Dichos escenarios también han aumentado fuertes iniciativas de investigación y desarrollo y lanzamientos de productos para la terapéutica de enfermedades raras. Se espera que estos factores tengan un impacto positivo significativo en el mercado global.

• Para la intención, según un artículo publicado por Euronews en 2023, hay 5,000 a 8,000 enfermedades raras en Europa y afecta la vida diaria de casi 30.0 millones de personas en la región y 300.0 millones en todo el mundo. Esto ha creado una población de pacientes considerable que tiene necesidades clínicas significativamente insatisfechas, que son de naturaleza extremadamente grave. Por lo tanto, se espera que la creciente población de pacientes con enfermedades raras y la creciente participación de actores de mercados mayores y emergentes en el desarrollo de productos sofisticados y efectivos impulsen el crecimiento del mercado.

Factores de restricción

Alto costo asociado con las drogas huérfanas para limitar su adopción

A pesar del creciente enfoque en el desarrollo y la comercialización de la terapéutica de enfermedades raras a nivel mundial, ciertas limitaciones están restringiendo el crecimiento del mercado global. Uno de los factores de restricción críticos son los altos costos asociados con estos medicamentos.

• Según un artículo de noticias publicado por USA Today en 2023, Zolgensma, un tratamiento único aprobado para tratar la atrofia muscular espinal, se encuentra entre las drogas a mayor precio en el mercado estadounidense. Los medicamentos cuestan alrededor de USD 2.25 millones y han tratado a más de 3,000 pacientes en todo el mundo.

En los países en desarrollo, los medicamentos pueden no ser reembolsados adecuadamente, aumentando significativamente los costos de bolsillo de los pacientes. Esto crea una carga de costos para el tratamiento sobre los pacientes, lo que resulta en la adopción limitada de estos productos. Tales escenarios limitan el crecimiento del mercado.

Análisis de segmentación del mercado de drogas huérfanas

Por análisis de área de terapia

Segmento de oncología para dominar debido a las sólidas aprobaciones de medicamentos regulatorios

Sobre la base del área de terapia, el mercado se clasifica en oncología, hematología, neurología, endocrinología, cardiovascular, respiratoria, inmunoterapia, enfermedades infecciosas y otros.

El segmento de oncología tenía una cuota de mercado de drogas huérfanas dominantes en 2023. El dominio se debe a la presencia de variosdrogas oncológicasEn las tuberías de desarrollo de productos de los jugadores clave y la presencia de una gran cantidad de medicamentos huérfanos dedicados al tratamiento de varios tipos de cáncer. Por ejemplo, en febrero de 2022, CTI Biofarma recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. Para su medicamento pacritinib para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis, un cáncer de hueso raro que afecta a más de 21,000 pacientes en los EE. UU.

Se proyecta que el segmento de hematología es el segundo segmento más dominante debido a una serie de nuevos lanzamientos de productos y un número creciente de aprobaciones regulatorias. También se anticipa que el segmento de neurología registra una CAGR relativamente fuerte debido a desarrollos positivos en las ofertas de productos para enfermedades crónicas, como la esclerosis múltiple.

Sin embargo, se anticipa que los segmentos endocrinología, respiratorio y cardiovasculares registrarán CAGR más bajas durante el período de pronóstico. Se espera que el segmento de inmunoterapia registre una CAGR fuerte debido a la presencia de productos confiables, como KeyTRUDA, y también aumentó las iniciativas de investigación.

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Por análisis de tipo de drogas

Segmento de productos biológicos dominado debido a fuertes ofertas de productos

Según el tipo de fármaco, el mercado está segmentado en productos biológicos y no biológicos.

El segmento de productos biológicos dominó la cuota de mercado global en 2023 debido a la abrumadora presencia de ofertas de productos clasificadas como productos biológicos. Según una estimación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la organización ha desarrollado y comercializado más de 600 medicamentos y productos biológicos para tratar trastornos raros desde 1983. El segmento no biológico representa una participación más baja del mercado global y también registró un CAGR comparativamente bajo.

Por análisis de canales de distribución

La alta accesibilidad hacia las farmacias hospitalarias condujo al dominio del segmento

Sobre la base del canal de distribución, el mercado está segmentado en farmacia hospitalaria, farmacia minorista, farmacia en línea y otros.

Se espera que el segmento de farmacia hospitalaria tenga la mayor participación de mercado durante el período de pronóstico. La razón principal detrás del dominio del segmento es que se debe administrar una cantidad significativamente grande de medicamentos en los hospitales por parte de los profesionales de la salud capacitados. Se espera que el segmento de farmacia minorista registre una CAGR relativamente más baja durante el período de pronóstico.

Se espera que el segmento de farmacia en línea registre una alta CAGR debido a la facilidad dada a los consumidores mientras compra medicamentos. Además, durante la pandemia de Covid-19, las farmacias en línea registraron un fuerte crecimiento debido al creciente número de consumidores que cambian a farmacias en línea para comprar estos medicamentos.

Ideas regionales

En términos de región, el mercado global está segmentado en América del Norte, Europa, Asia Pacífico y el resto del mundo.

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En América del Norte, el tamaño del mercado se situó en USD 91.97 mil millones en 2023. El dominio de América del Norte se atribuye al gasto significativo en medicamentos huérfanos, una fuerte población de pacientes y la presencia de actores clave del mercado que conduce al desarrollo de productos sofisticados e innovadores.

• Por ejemplo, de acuerdo con el Centro de Información Genética y Rara (GARD), hay más de 10,000 enfermedades raras conocidas en los EE. UU. Que afectan a aproximadamente 1 de cada 10 personas o 30 millones de personas en los EE. UU. Este factor, junto con la presencia de políticas de reembolso favorables en los EE. UU., Es responsable del dominio de América del Norte en el mercado global.
• En diciembre de 2023, Bioversys AG recibió la subvención de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. De designación de fármacos huérfanos (ODD) para alpibectir (BVL-GSK098) y la combinación de dosis fija de etionamida. Se usa para el tratamiento de la tuberculosis (TB).

Se anticipa que el mercado de Europa registra una fuerte tasa compuesta anual con el aumento de la población de pacientes en la región y la fuerte adopción de la terapéutica sofisticada de enfermedades raras. Se espera que el mercado en Asia Pacífico registre el mayor crecimiento debido al creciente gasto en salud y la alta conciencia de las enfermedades raras. El resto del mundo comprende América Latina y Medio Oriente y África, que representaron una participación más baja del mercado global debido a la penetración de estos medicamentos en las regiones.

Lista de empresas clave en el mercado de medicamentos huérfanos

Fuerte cartera de Bristol-Myers Squibb Company y F. Hoffmann-La Roche Ltd. para impulsar el crecimiento del mercado

El mercado es de naturaleza altamente competitivo, debido a la presencia de una gran cantidad de actores clave del mercado y sus diversas tuberías de desarrollo de productos. Actualmente, Bristol-Myers Squibb Company y F. Hoffmann La Roche Ltd. están dominando el mercado, representando una participación significativa del mercado global en 2023. Esto se debe principalmente a las fuertes carteras de ventas y productos de las drogas relacionadas con la oncología de estas compañías.

Sin embargo, varios actores clave, como Biogen Inc. y Biomarin Pharmaceutical Inc., con sus innovadoras tuberías de productos para varias enfermedades raras, están surgiendo en esta industria. Otros jugadores destacados incluyen Amgen, Alexion, Novartis, AstraZeneca, Daiichi Sankyo Company Limited y Agios Pharmaceuticals que también tienen una presencia significativa en el mercado global de drogas novedosas.

Lista de empresas clave perfiladas:

• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Bayer AG (Alemania)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suiza)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (EE. UU.)
• Novo Nordisk A/S(Dinamarca)
• Novartis AG (Suiza)
• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Daiichi Sankyo Company, Limited (Japón)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)

Desarrollos clave de la industria:

• Febrero de 2024 - Los socios de comercialización rápida (RCP) se asociaron con huérfanos ahora para ayudar a las empresas que desarrollan medicamentos huérfanos a acelerar el tiempo para comercializar y obtener tratamientos a pacientes de todo el mundo de manera más eficiente.
• Febrero de 2023 - Benlysta (Belimumab) de GSK PLC recibió la designación de medicamentos huérfanos (ODD) de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (ODD). Es un anticuerpo monoclonal que inhibe a las células B para tratar la esclerosis sistémica. GSK planea iniciar un ensayo de fase II/III de belimumab para la enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (SSC-IDL) en la primera mitad de 2023.
• Diciembre de 2022 -Amgen Inc. anunció su decisión de adquirir Horizon Therapeutics PLC con un valor de USD 27.8 mil millones junto con su cartera de drogas huérfanas.
• Noviembre de 2022 -Alexion, un grupo de AstraZeneca, se centró en enfermedades raras, adquirió Logicbio Therapeutics, Inc., una compañía pionera de medicina genómica. Esta adquisición fue realizada para acelerar el crecimiento de Alexion engenómicomedicina mientras trata enfermedades raras.
• Marzo de 2022 -Marinus Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. Para ZTalmy (Ganaxolona) que trata las convulsiones asociadas con el trastorno de deficiencia de quinasa 5 (CDKL5) dependiente de ciclina (CDKL5) (CDD) dependiente de ciclina (CDKL5) en pacientes de dos años y mayores.
• Febrero de 2022 -Adalvo se asoció con SK Pharma para crear Arphio. Es una nueva entidad comercial dedicada exclusivamente a medicamentos huérfanos y de enfermedades raras.
• Agosto de 2021 -La FDA de EE. UU. Aceptó una nueva aplicación de drogas de Agios Pharmaceuticals, Inc. para Mitapivat para el tratamiento de adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK).
• Mayo de 2021 -La FDA de EE. UU. Otorgó una revisión de prioridad a la terapia de células CAR-T BCMA, una terapia de investigación de Legend Biotech Corporation para tratar el mieloma múltiple recurrente o refractario.

Cobertura de informes

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