Taille du marché des médicaments contre les troubles du stockage lysosomal, part et analyse de l’industrie, par type de thérapie (thérapie de remplacement enzymatique (ERT), thérapie par réduction de substrat (SRT) et autres), par produit (Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme et autres), par indication de maladie (maladie de Gaucher, maladie de Fabry, maladie de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII et autres), par voie d'administration (intraveineuse (IV), intracérébroventriculaire (ICV), orale et autres), par utilisateur final (

La taille du marché mondial des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal était évaluée à 8,52 milliards de dollars en 2025. Le marché devrait passer de 9,55 milliards de dollars en 2026 à 24,25 milliards de dollars d’ici 2034, avec un TCAC de 12,35 % au cours de la période de prévision. L’Amérique du Nord a dominé le marché mondial des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal avec une part de marché de 46,48 % en 2025.

Les troubles du stockage lysosomal sont des troubles génétiques rares qui provoquent une accumulation de substances toxiques dans les cellules. Les personnes souffrant de LSD ne disposent souvent pas de certaines enzymes ou d’une substance qui aide l’enzyme à fonctionner. Sensibilisation accrue, techniques de diagnostic améliorées et progrès dansenzymeLes thérapies de remplacement stimulent la demande de médicaments contre le trouble du stockage lysosomal. En outre, la croissance du marché est alimentée par l’augmentation des taux de prévalence, la recherche en cours et l’approbation croissante de nouvelles thérapies.

• En mars 2025, CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé l'autorisation réussie des inspections de conformité aux BPF préalables à l'approbation et à la commercialisation de la vélaglucérase bêta pour injection par le Centre d'inspection des aliments et des drogues (CFDI) de l'Administration nationale des produits médicaux de Chine.

En outre, de nombreux acteurs clés du secteur, tels que Sanofi et Pfizer Inc., améliorent continuellement leur offre de produits pour le LSD afin de renforcer leur position sur le marché.

TENDANCES DU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS POUR LES TROUBLES LYSOSOMAUX

Le développement de la thérapie génique pour les troubles du stockage lysosomal est une tendance clé

Le développement de la thérapie génique pour les troubles du stockage lysosomal (LSD) constitue une tendance émergente importante dans le domaine du traitement des maladies rares. Les progrès de la technologie des vecteurs viraux et l’amélioration des méthodes d’administration ont amélioré la sécurité et l’efficacité des thérapies géniques pour des maladies telles que la maladie de Gaucher, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe. En outre, cette approche offre des copies fonctionnelles de gènes défectueux directement dans les cellules des patients, offrant ainsi potentiellement une solution curative unique. De plus, de nombreux acteurs clés s’efforcent de proposer des produits de thérapie génique bénéficiant de l’approbation réglementaire afin de stimuler la croissance du marché.

• Par exemple, en février 2025, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis avait accepté la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour l'approbation accélérée de l'UX111 (ABO-102), une thérapie génique AAV, pour les patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).

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DYNAMIQUE DU MARCHÉ

FACTEURS DU MARCHÉ

Prévalence croissante du LSDpour stimuler la croissance du marché

La prévalence croissante des troubles du stockage lysosomal, tels que la maladie de Gaucher, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe, constitue un moteur important du marché. À mesure que la sensibilisation et les techniques de diagnostic s’améliorent, de plus en plus de patients sont correctement identifiés avec ces maladies génétiques rares. Ainsi, cette demande accrue de traitements spécialisés pour des maladies inexploitées propulse la croissance globale de l’industrie et l’innovation dans ce segment de niche des soins de santé.

• Par exemple, selon les données publiées par Orphanet, la prévalence de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPDC) varie de 1 sur 45 000 à 1 sur 286 000 naissances vivantes dans le monde.

RESTRICTIONS DU MARCHÉ

Des coûts de développement et de traitement élevés pour restreindre la croissance du marché

Les coûts élevés de développement et de traitement constituent un frein important à la croissance du marché des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal, car les ERT et les thérapies géniques impliquent une fabrication de produits biologiques complexe,logistique de la chaîne du froid, et une administration spécialisée, conduisant à des prix unitaires très élevés. Ces obstacles à l'accès peuvent retarder le début du traitement, limiter le nombre de patients éligibles traités dans certaines régions et créer une incertitude pour les fabricants lors de la planification de la capacité et des lancements de produits.

• Par exemple, en janvier 2024, Orchard Therapeutics a annoncé un accord avec le consortium Beneluxa pour permettre l’accès remboursé à Libmeldy (thérapie génique MLD), soulignant que cela était important pour un « accès durable » et que les négociations précédentes s’étaient terminées sans parvenir à un accord, soulignant ainsi comment les obstacles au remboursement peuvent restreindre l’accès à des thérapies avancées très coûteuses.

OPPORTUNITÉS DE MARCHÉ

Programmes de sensibilisation accrus aux maladies rares pour stimuler la croissance du marché

Programmes de sensibilisation aux maladies rares, notamment les troubles du stockage lysosomal (LSD), pour renforcer le diagnostic et le traitement de ces maladies. Ces programmes sont organisés pour sensibiliser le public et les professionnels de la santé à ces conditions. Une sensibilisation accrue conduit à un diagnostic plus précoce, à une meilleure prise en charge des patients et à une plus grande demande de traitements spécialisés, élargissant ainsi le marché des médicaments à base de LSD.

Par exemple, en avril 2025, la Journée internationale de la maladie de Pompe organise une campagne mondiale de sensibilisation sur pompeday.com, comprenant un événement virtuel « Courir, marcher ou rouler » pour sensibiliser à la maladie de Pompe et à l'importance d'un diagnostic et d'un traitement précoces.

LES DÉFIS DU MARCHÉ

Des barrières en matière de prix et de remboursement pour freiner la croissance du marché

Les coûts élevés des thérapies au LSD créent des difficultés pour obtenir une couverture d’assurance et des accords de remboursement favorables. Cela peut entraver l’accès des patients aux traitements essentiels, en particulier dans les régions aux budgets de santé stricts. De plus, une couverture d’assurance limitée et un contrôle rigoureux des payeurs augmentent les coûts de thérapie, entraînant des retards ou des restrictions de couverture.

Analyse de segmentation

Par type de thérapie

Études cliniques sur la croissance segmentaire propulsée par la thérapie enzymatique de remplacement (ERT)

En fonction du type de thérapie, le marché est classé enthérapie enzymatique substitutive (ERT),

thérapie de réduction de substrat (SRT) et autres.

Le segment de la thérapie enzymatique substitutive (ERT) détenait une part de marché de 75,4 % en 2025. Il s’attaque directement aux carences enzymatiques caractéristiques du segment et propose des options de traitement ciblées et efficaces avec une efficacité prouvée pour stimuler la croissance du segment. En outre, les principaux acteurs se concentrent sur les études cliniques et les publications visant à accroître la part de marché des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

• En décembre 2025, Denali Therapeutics Inc. a annoncé la publication des résultats de son essai clinique ouvert de phase 1/2 sur l'enzymothérapie substitutive de nouvelle génération (ERT), le tividenofusp alfa (DNL310), pour le syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II, ou MPS II) dans l'édition du 1er janvier 2026 du New England Journal of Medicine.

Le segment de la thérapie par réduction de substrat (SRT) devrait croître à un TCAC de 19,29 % au cours de la période de prévision. 

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Par produit

Les approbations réglementaires pour Fabrazyme ont stimulé la croissance du segment

En fonction du produit, le marché est segmenté en Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme et autres.

En 2025, le segment Fabrazyme dominait le marché mondial, représentant une part de 16,3 %. La croissance du segment est tirée par l'augmentation des approbations réglementaires pour l'utilisation de ces médicaments dans le traitement des troubles du stockage lysosomal.

• Par exemple, en août 2025, après l'approbation d'Agalzyme en Argentine, le Laboratorio Biosidus a annoncé le lancement d'Agalzyme, un biosimilaire au Fabrazyme de Sanofi pour le traitement de la maladie de Fabry. 

Le segment Cerezyme devrait croître à un TCAC de 7,66 % au cours de la période de prévision. 

Par indication de la maladie

La prévalence croissante et le lancement de nouveaux médicaments ont stimulé la croissance du segment de la maladie de Pompe

En fonction des indications de la maladie, le marché est segmenté en maladie de Gaucher, maladie de Fabry, maladie de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII et autres.

Le segment de la maladie de Pompe détenait une part de marché de 24,4 % en 2025. La part dominante du segment est due à la prévalence croissante de la maladie et à l'augmentation des approbations et des lancements de médicaments pour son traitement.

• Par exemple, en août 2021, Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Nexviazyme pour le traitement des patients âgés d'un an et plus atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive.

Le segment de la maladie de Gaucher devrait croître à un TCAC de 10,32 % au cours de la période de prévision. 

Par voie d'administration

L'approbation de nouveaux médicaments intraveineux (IV) a stimulé la croissance du segment

En fonction de la voie d’administration, le marché est segmenté en intraveineuse (IV), intracérébroventriculaire (ICV), orale et autres.

Le segment intraveineux (IV) détenait une part de marché de 74,1 % en 2025. La croissance du segment est tirée par l'administration de thérapies biologiques de remplacement enzymatiques (ERT) par voie intraveineuse et est administrée sous forme de perfusions répétées sur de longues durées.

• Par exemple, en février 2023, Chiesi Farmaceutici S.p.A. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé les injections IV de Lamzede pour le traitement des manifestations non centrales de l'alpha-mannosidose (AM) chez les patients adultes et pédiatriques.

Le segment oral devrait croître à un TCAC de 10,92 % au cours de la période de prévision. 

Par utilisateur final

Demande croissante d’indications cliniques contre les maladies génétiques pour stimuler la croissance du segment

En fonction de l’utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux, cliniques spécialisées et autres.

Le secteur hospitalier représente 59,1% du marché.  La part dominante du segment est attribuée à la demande croissante. Brineura (cerliponase alfa) et Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) sont souvent administrés via des centres de traitement désignés (c'est-à-dire des hôpitaux spécialisés/centres ATMP). Ces centres possèdent la capacité de collecte/conditionnement de cellules et de gestion des patients hospitalisés.

Le segment des cliniques spécialisées devrait croître à un TCAC de 16,10 % au cours de la période de prévision. 

Perspectives régionales du marché des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Par géographie, le marché est classé en Europe, Amérique du Nord, Asie-Pacifique, Amérique latine, Moyen-Orient et Afrique.

Amérique du Nord

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L’Amérique du Nord détenait la part dominante en 2024 avec 3,53 milliards USD et a maintenu sa position de leader en 2025 avec 3,96 milliards USD. Le marché en Amérique du Nord devrait croître grâce à des installations de recherche et développement avancées et à une infrastructure de soins de santé robuste pour le traitement des maladies rares.

Marché américain des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Compte tenu de la contribution substantielle de l’Amérique du Nord et de la domination américaine dans la région, le marché américain est estimé à environ 3,68 milliards de dollars en 2025, ce qui représente environ 43,2 % des ventes mondiales de médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Europe

L’Europe devrait connaître une croissance de 11,97 % au cours des années à venir, la deuxième plus élevée parmi toutes les régions, et était évaluée à 2,55 milliards de dollars en 2025. La croissance du marché de la région est tirée par la prévalence croissante des maladies de Pompe et de Gaucher et par la présence d’acteurs clés du marché proposant des offres de produits avancés.

Marché britannique des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Le marché britannique en 2025 était évalué à 0,49 milliard de dollars, ce qui représente environ 5,75 % des revenus mondiaux liés aux médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Marché allemand des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Le marché allemand était évalué à 0,55 milliard de dollars en 2025, ce qui représentait environ 6,4 % des ventes mondiales de médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Asie-Pacifique

L’Asie-Pacifique était évaluée à 1,57 milliard de dollars en 2025 et se classait au troisième rang du marché. Dans la région, l’Inde et la Chine étaient évaluées respectivement à 0,13 milliard de dollars et 0,37 milliard de dollars en 2025, stimulées par la demande croissante de traitements adéquats pour ces maladies et le lancement debiosimilairespour stimuler la croissance du marché.

Marché japonais des médicaments contre le trouble de stockage lysosomal

Le marché japonais en 2025 était évalué à 0,31 milliard de dollars, ce qui représentait environ 3,6 % des revenus mondiaux des médicaments contre les troubles du stockage lysosomal.

Marché chinois des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Le marché chinois devrait être l’un des plus importants au monde et était évalué à 0,37 milliard de dollars en 2025, ce qui représente environ 4,4 % des ventes mondiales de médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Marché indien des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Le marché indien en 2025 était évalué à 0,13 milliard de dollars, ce qui représentait environ 1,5 % des revenus mondiaux liés aux médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Amérique latine, Moyen-Orient et Afrique

Les régions d’Amérique latine, du Moyen-Orient et d’Afrique devraient connaître une croissance modérée de cet espace de marché au cours de la période de prévision. Le marché de l'Amérique latine était évalué à 0,39 milliard de dollars en 2025. L'accent croissant mis par la région sur le diagnostic et le traitement adéquats des maladies par les organismes gouvernementaux a stimulé sa croissance. Au Moyen-Orient et en Afrique, le CCG était évalué à 0,11 milliard de dollars en 2025.

PAYSAGE CONCURRENTIEL

Acteurs clés de l'industrie

L'accent est mis sur les acteurs clés pour offrir des services de gestion d'installations adéquats pour les systèmes de santé

Le marché mondial des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal est très concentré, dominé par quelques spécialistes des maladies rares et par des relations étroites avec les centres métaboliques. Sanofi etTakedaPharmaceutiqueCompany Limited occupait des positions importantes sur le marchéen raison de leurs vastes portefeuilles et de leurs programmes d’accès mondiaux.

D’un autre côté, Pfizer Inc. et AstraZeneca ajoutent également de la valeur grâce à la commercialisation de maladies rares et à des actifs clés. De plus, BioMarinPharmaceutique Inc.se concentre sur les LSD pédiatriques, et Amicus et Chiesi se développent dans les carences enzymatiques ultra-rares, tandis que Kyowa Kirin Co., Ltd. renforce sa position avec des thérapies avancées et une commercialisation ciblée.

• Par exemple, en janvier 2024, Kyowa Kirin Co., Ltd. a acquis Orchard Therapeutics pour renforcer ses efforts visant à développer des traitements contre les maladies génétiques graves et d'autres maladies graves avec des options existantes limitées ou inexistantes.

LISTE DES PRINCIPALES SOCIÉTÉS DE MÉDICAMENTS CONTRE LE TROUBLE LYSOSOMAL DU STOCKAGE PROFILÉES

• Sanofi(France)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)
• Pfizer Inc.(NOUS.)
• BioMarin Pharmaceutique Inc.(NOUS.)
• Amicus Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• AstraZeneca SA(ROYAUME-UNI.)
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.(Italie)
• Johnson & Johnson Services Inc. (États-Unis)
• Kyowa Kirin Co., Ltd.(Japon)
• Zevra Thérapeutique, Inc.(NOUS.)

DÉVELOPPEMENTS CLÉS DE L’INDUSTRIE

• Juillet 2025 :Zevra Therapeutics a annoncé sa participation à la conférence de la National Niemann-Pick Disease Foundation pour présenter des présentations orales et par affiches sur MIPLYFFA (arimoclomol).
• Juillet 2024 :BioMarin Pharmaceutical a reçu l'approbation de la FDA pour sa demande supplémentaire de licence de produits biologiques (sBLA) pour BRINEURA dans le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (maladie CLN2),
• Septembre 2023 :Amicus Therapeutics a annoncé que la FDA a approuvé Pombiliti en association avec Opfolda (miglustat) en capsules de 65 mg pour les adultes atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD).
• Août 2022 :Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Xenpozyme pour le traitement des symptômes non liés au SNC du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) chez les adultes et les enfants.
• Juin 2022 :  Sanofi a obtenu l'approbation de la Commission européenne pour Xenpozyme comme premier traitement enzymatique substitutif pour les manifestations non liées au SNC du déficit acide en sphingomyélinase (ASMD) chez les patients pédiatriques et adultes.

COUVERTURE DU RAPPORT

Demande de personnalisation  pour acquérir une connaissance approfondie du marché.

Portée et segmentation du rapport