La valeur marchande de la thérapie génique augmentera à un TCAC de 18,21 % entre 2025 et 2032 ; BioMarin Pharmaceutical a reçu l'approbation de la FDA américaine pour ROCTAVIAN afin de garantir une solide position sur le marché

Le mondialmarché de la thérapie géniquela taille était de3,43 milliards de dollars en 2024. La valeur marchande devrait augmenter de4,29 milliards de dollars en 2025à13,83 milliards USD d’ici 2032à unTCAC de 18,21 %au cours de la période 2025-2032.Fortune Business Insights™présente ces informations dans son rapport, intitulé"Taille du marché de la thérapie génique, part et analyse de l’industrie par produit (Zolgensma, Luxturna, Roctavian et autres), par type de vecteur (vecteurs viraux et vecteurs non viraux), par indication (troubles génétiques, ophtalmologie, hématologie et autres), par utilisateur final (hôpitaux et cliniques, cliniques spécialisées et autres) et prévisions régionales, 2025-2032».

La thérapie génique est utilisée pour le traitement des patients souffrant de troubles génétiques congénitaux et de troubles acquis. Au cours des années à venir, la demande pour cette technologie devrait augmenter avec la prévalence croissante des maladies rares et génétiques. Plusieurs acteurs de l’industrie lancent de nouveaux produits sur le marché pour relever les défis associés à la fourniture non spécifique et inefficace de matériel génétique. Un exemple en est le déploiement de trois nouveaux vecteurs de délivrance de gènes de capside AAV (virus adéno-associé) par Dyno Therapeutics en mai 2025. Ces vecteurs ont été développés pour cibler le SNC (système nerveux central), le système musculo-squelettique et l’œil.

Le RP-A601 de Rocket Pharmaceuticals a obtenu la désignation RMAT de la FDA américaine pour des conseils intensifs de la FDA

En juillet 2025, RocketMédicaments, Inc. a obtenu la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la FDA américaine. RP-A601 est la thérapie génique expérimentale basée sur l’AAV (virus adéno-associé) de Rocket pour le traitement de la cardiomyopathie expérimentale (ACM) arythmogène PKP2. La désignation, qui offrirait les avantages d'un examen accéléré et de directives intensives supplémentaires de la FDA, a été attribuée sur la base des données positives d'efficacité et de sécurité de l'essai clinique de phase 1 RP-A601.

La demande de thérapie génique va augmenter dans un contexte d’augmentation du fardeau des maladies génétiques à l’échelle mondiale

En 2023, le nombre de patients hémophiles s’élevait à 218 804, selon la Fédération mondiale de l’hémophilie. Au cours des dernières années, d’autres troubles génétiques, notamment la β-thalassémie, l’amyotrophie spinale et les maladies héréditaires de la rétine, ont également connu une augmentation, entraînant une demande accrue de traitements curatifs. La demande accrue de solutions efficaces dans le contexte du fardeau croissant des maladies génétiques devrait renforcer la demande de produits, stimulant ainsi la croissance du marché de la thérapie génique.

Cependant, les obstacles à l’adoption qui peuvent découler des obstacles financiers liés aux coûts élevés pourraient entraver l’expansion de l’industrie.

L’innovation produit et la R&D sont devenues des domaines d’intérêt privilégiés pour les principaux acteurs

Les principaux acteurs de l’industrie, pour accroître leur part de marché de la thérapie génique, mettent l’accent sur toute une série d’initiatives. La recherche et le développement, l’innovation de produits, les initiatives d’expansion et les collaborations stratégiques font partie des étapes clés que les acteurs du marché déploient pour accroître leur empreinte. Parmi les principaux participants proposant une gamme thérapeutique complète figurent Hoffmann-La Roche Ltd, Novartis AG et BioMarin Pharmaceutical Inc.

Acteurs clés présentés dans le rapport

• Novartis SA (Suisse)
• Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• CSL (Australie)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• Krystal Biotech, Inc. (États-Unis)
• Rocket Pharmaceuticals (États-Unis)
• Dyno Therapeutics, Inc. (États-Unis)

Pour obtenir un résumé détaillé du rapport et l’étendue de la recherche sur ce marché, cliquez ici :

https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/gene-therapy-market-100243

Développement de l’industrie clé

• juin 2023 –BioMarin Pharmaceutical Inc. a obtenu l'approbation de la FDA américaine pour sa thérapie génique ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) destinée au traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère. La solution est la première perfusion unique à dose unique approuvée pour le traitement de l'hémophilie A sévère aux États-Unis.

Autres conclusions du rapport

• L’Amérique du Nord était en tête du marché mondial avec une valorisation de 1,03 milliard de dollars en 2024. Un financement gouvernemental robuste, la présence d’une infrastructure de santé solide et une recrudescence des initiatives de R&D comptent parmi les principaux aspects qui influencent l’expansion du marché régional. La région est également caractérisée par l’approbation de nouvelles thérapies géniques par la FDA américaine, dont l’approbation en avril 2025 des feuilles cellulaires modifiées par le gène ZEVASKYN d’Abeno Therapeutics Inc.
• Le marché européen est sur le point de croître à un taux de 7,82 % entre 2025 et 2032, stimulé par la présence d'initiatives nationales de remboursement, de partenariats de recherche en thérapie génique entre centres universitaires et de politiques réglementaires favorables. Ces facteurs ont également conduit les principaux pays européens à représenter une valorisation importante en 2025, le Royaume-Uni atteignant 0,37 milliard de dollars et l'Allemagne, une valeur de 0,56 milliard de dollars.

Tableau de segmentation