脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場規模、シェア及び業界分析：製品別（ヌシネルセン及びオナセムノゲン アベパルボベック）、疾患タイプ別（1型SMA、2型SMA及びその他）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局及びその他）、地域別予測：2019-2032年

世界の脊髄性筋萎縮症治療市場規模は2018年に17億2000万米ドルであり、2032年までに318億9000万米ドルに達すると予測され、予測期間中に21.8％のCAGRを示す。北米は2018年に49.65％のシェアで世界市場を支配した。世界的な脊髄性筋萎縮症の罹患率増加は、疾患負担を軽減する先進治療法への需要拡大につながると予想される。

本疾患の相対的な希少性と承認薬の高コストにもかかわらず、製品発売数の大幅な増加が世界市場の成長を牽引している。スイスの製薬会社ノバルティスが開発した遺伝子治療薬ゾルゲンスマによる脊髄性筋萎縮症の治療は、1回の治療で210万米ドルの費用がかかる。このような高額にもかかわらず、乳児の主要な遺伝性死因とされるこの疾患の重篤性が、高価な薬剤の導入を推進している。ScienceDailyの記事によれば、世界で約11,000人に1人の割合で脊髄性筋萎縮症の赤ちゃんが生まれ、現在使用されているスピナラザやゾルゲンスマなどの治療薬が承認される前は、1型疾患の患児の大半が2歳未満で死亡していた。

日本の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場インサイト

日本では、希少疾患への医療体制強化や先進的治療技術への期待を背景に、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療への関心が急速に高まっています。医療機関は、遺伝子治療、RNA標的治療、疾患修飾薬など治療効果を大きく向上させる革新的アプローチの導入を進め、早期診断から長期管理まで一貫したケア体制の構築が重視されています。また、新生児スクリーニングの普及により、早期介入の重要性がより広く認識され、患者のQOL改善に向けた取り組みが加速しています。グローバル市場が発展する中、日本にとっては、最新の先端医療技術を導入し、希少疾患治療の質とアクセス性を大幅に向上させる重要な機会となっています。

脊髄性筋萎縮症治療市場の概要とハイライト

市場規模と予測：

• 2018年市場規模：17億2000万米ドル
• 2032年予測市場規模：318億9000万米ドル
• CAGR：2019年～2032年 21.8%

市場シェア：

• 北米は早期治療承認、強力な償還制度、高い治療導入率に支えられ、2018年に49.65%のシェアで世界市場を支配した。
• 製品別では、2018年時点で承認されていた唯一の治療薬であったヌシネルセンが最大のシェアを占めた。しかし、オナセムノゲン・アベパルボベックは、世界的な市場投入と患者採用の増加により、2019年以降に強力な勢いを得ると予測されている。

主要国ハイライト：

• 日本：政府支援による全患者への償還アクセスが治療導入を促進。
• 米国：迅速な承認、高い認知度、民間保険適用により、高額治療費（ゾルゲンスマ210万米ドル、スピンラザ初回75万米ドル）にもかかわらず導入が進展。
• 中国：償還承認プロセス進行中。大規模な患者基盤が将来の成長を牽引すると予想される。
• 欧州：オーストリア、フランス、ドイツ、イタリアなどの国々が全額償還を提供し、市場拡大を支援。

市場動向

脊髄性筋萎縮症治療における研究開発の活発化と主要企業のパイプライン動向

脊髄性筋萎縮症治療市場における主要トレンドの一つは、研究開発の活発化により主要企業のパイプラインに潜在的な治療選択肢が登場している点である。臨床試験の進行段階にあるパイプライン候補を有する主要企業としては、ジェネンテック/ロシュのパイプライン候補であるリスディプラムが挙げられる。同剤は最近FDAから優先審査を受け、2020年5月までにFDAの承認決定が下される見込みである。こうした研究開発の取り組みは、患者の治療選択肢と認知度の向上につながっている。これにより、今後数年間で治療を選択する患者数が増加すると予測される。この傾向は、希少疾患に対する研究開発が活発化している最近のトレンドに沿ったものである。

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世界的な患者への償還アクセス拡大

世界的な脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場における動向の一つは、多くの地域で高価な薬剤の償還アクセスが拡大していることです。これは高額な遺伝子治療薬の導入に好影響を与え、世界市場の大幅な成長につながると予想される。全患者への償還アクセスを認めた国には、欧州ではオーストリア、フランス、ドイツ、イタリア、中東ではイスラエル、アジアでは香港が含まれる。米国では、償還対象のアクセスは個々の保険提供者の承認によるものとなり、承認されなかった患者はバイオジェンの人道的支援プログラムに申し込むことができる。

市場推進要因

疾患発生率の増加が市場拡大を促進

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、希少疾患の中でも医療費と医療サービスの負担が最も高い疾患の一つです。人口増加に伴うSMA発症率の上昇は、世界的なSMA治療市場成長の主要因です。希少疾患とみなされているにもかかわらず、脊髄性筋萎縮症財団によれば、世界中で生まれる乳児6,000人から10,000人に1人がこの疾患と診断されると推定されている。したがって、この疾患の有病率上昇は市場収益増加の主要因である。新製品の上市増加と新規治療法への認知度向上も市場成長に影響する主要要素だ。疾患の致死的影響への認識と質の高い治療選択肢への需要急増が市場発展を大きく後押しする。

高い有効性を備えた新製品発売が世界市場を牽引

脊髄性筋萎縮症の罹患率と認知度が著しく高まっていることが、効率的な治療法の需要を促進し、患者の予後改善につながっています。近年、脊髄性筋萎縮症治療における遺伝子治療分野で、二つの極めて重要な新製品が発売されました。脊髄性筋萎縮症は長らく治療法のない希少疾患であり、罹患した乳幼児や小児にとって致命的となるケースが多かった。バイオジェン社のスピナラザ（ヌシネルセン）とノバルティス社のゾルゲンスマ（オナセムノゲン アベパルボベック）という2つの治療薬の発売が、市場を大きく牽引すると予想される。治療薬の高い有効性と相まって、これらの要因が市場を牽引すると予想される。

市場の制約要因

承認製品の高コストが脊髄性筋萎縮症治療市場の成長を抑制する見込み

世界市場の成長を制限してきた主要要因の一つは、希少遺伝性疾患の治療に伴う高額な費用である。例えば、スピナラザの治療費は初年度75万米ドル、その後毎年37万5千米ドルと推定され、この療法を用いた10年間の治療費は410万米ドルに達する。一方ノバルティスの ゾルゲンスマの治療費は1回限りで210万米ドルと見積もられている。こうした高額な費用は多くの患者の治療導入に影響を与えるが、世界中の圧倒的多数の国々が有利な償還政策を有している。こうした措置により、高額製品の導入は制限されると予測される。

セグメンテーション

製品別分析

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予測期間中にオナセムノゲン・アベパルボベックが勢いを増す見込み

製品別では、市場はヌシネルセンとオナセムノゲン・アベパルボベックに区分される。2018年にはヌシネルセンが最大のシェアを占めたが、これは2018年時点で市場に承認済み製品が存在したのはヌシネルセンのみであったことに起因する。しかし、2019年に承認を得たオナセムノゲン・アベパルボベックは、2019年から2020年にかけて複数の市場で発売される見込みです。オナセムノゲン・アベパルボベックは、世界中の市場での発売増加と患者の採用拡大により、今後数年間で成長が見込まれています。 

脊髄性筋萎縮症（SMA）の疾患タイプ別分析

1型SMAが最大のシェアを占める見込み

疾患タイプ別では、世界の脊髄性筋萎縮症治療市場はタイプ1 SMA、タイプ2 SMA、その他に分類される。2018年にはタイプ1 SMAが3カテゴリー中で最大の収益を生み出し、予測期間を通じて収益面で優位性を維持すると見込まれる。タイプ1 SMAが最も支配的な地位を維持すると予測される背景には、本疾患の大半がこのタイプに属し、市場シェアでも優位を占めている事実がある。また、2型SMAに対する認知度向上と治療法の普及拡大も、予測期間におけるこのタイプの成長を牽引すると見込まれている。

流通チャネル別分析

脊髄性筋萎縮症（SMA）治療センターおよび病院が主導的地位を維持

流通チャネル別では、世界のSMA治療市場は病院薬局、小売薬局、その他に分類される。2018年の市場規模では病院薬局が首位を占めた。これは治療薬の大半が静脈内投与のみ可能であり、訓練を受けた医療専門家による投与が必須であるためである。このため小売薬局セグメントのCAGRは比較的小さく推移している。

地域別分析

北米におけるSMA治療市場は2018年に8億5400万米ドルと評価された。米国でのSMA治療製品の早期承認と十分な償還制度が相まって、2018年には治療を受ける患者数が増加した。欧州は長期的に堅調な成長が見込まれ、本市場で第2位の地位を維持すると予測される。当社の市場調査によれば、アジア太平洋地域は脊髄性筋萎縮症治療市場規模において比較的顕著な成長を示す見込みである。高額治療オプションへのアクセス改善に向けた官民による資金提供が、予測期間中の市場拡大を促進する可能性が高い。例えば、日本や香港などのアジア主要地域では全患者への償還アクセスが認められている一方、中国では償還承認プロセスが現在進行中です。脊髄性筋萎縮症治療に対するこうした前向きな償還環境は、予測期間中にアジア太平洋地域の市場拡大を促進すると見込まれています。

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その他の地域には、ラテンアメリカおよび中東・アフリカが含まれます。ラテンアメリカでは、人口における本疾患の発生率上昇が脊髄性筋萎縮症治療市場の成長を促進しています。中東・アフリカ地域は予測期間中に緩やかな成長を示すと推定されており、これはアフリカ諸国における疾患診断の遅れに起因します。しかし、中東諸国における積極的な償還政策と疾患の重篤性に対する認識の高まりが、予測期間中に中東・アフリカ脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場の収益を牽引する主要因と推定されます。

主要業界プレイヤー

バイオジェンとノバルティスAGは、先進的な製品の導入に注力し、世界的な戦略的ポジションの獲得を目指している

バイオジェンとノバルティスAGは、脊髄性筋萎縮症治療の主力製品2品目により、2018年に市場シェアを独占した。バイオジェンのスピナラザ（ヌシネルセン）とノバルティスのゾルゲンスマ（オナセムノゲン アベパルボベック）は、この疾患の治療に承認された唯一の2製品である。したがって、これら2社は市場シェアにおいて完全な優位性を保持している。ジェネンテック社（F. ホフマン・ラ・ロシュ社）やアステラス製薬など他の企業は、主要なパイプライン候補を有しており、その一部は臨床試験の最終段階にある。

主要企業プロファイル一覧：

• バイオジェン  
• ノバルティスAG
• ジェネンテック社／F. ホフマン・ラ・ロシュ社
• アステラス製薬株式会社
• ジェンザイム社
• その他

業界の主な動向：

• 2019年5月 - ノバルティスAGのゾルゲンスマ（オナセムノゲン・アベパルボベック-キシオイ）が、小児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者向け初の遺伝子治療薬として米国FDAの承認を取得
• 2016年12月 – 米国FDAがバイオジェン社の脊髄性筋萎縮症治療薬スピナラザ（ヌシネルセン）を史上初の承認薬として認可

レポート対象範囲

An Infographic Representation of 脊髄性筋萎縮症治療市場

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本レポートは、SMA治療製品に関する定性的・定量的知見を提供するとともに、市場における全セグメントの市場規模と成長率の詳細な分析を提示します。これに加え、市場動向、新興トレンド、競争環境に関する詳細な分析を提供します。レポートで提供される主な知見には、主要国における脊髄性筋萎縮症の有病率、主要な業界動向、パイプライン分析、新製品発売、償還政策、規制状況、主要な業界トレンドが含まれます。

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