米国希少疾病用医薬品市場規模・シェア・分析：治療領域別（腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、循環器、呼吸器、免疫療法、その他）、薬剤タイプ別（生物学的製剤と非生物学的製剤）、流通経路別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、および国別予測（2024-2032年）

米国の希少疾病用医薬品市場規模は2023年に847億米ドルに達し、予測期間中は年平均成長率（CAGR）12.3％で拡大すると見込まれています。 

希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）は、希少疾患の治療を目的としています。公表された論文および国家データベースに基づき、米国食品医薬品局（FDA）は過去5年間で非希少疾病用医薬品よりも多くのオーファンドラッグを承認している。希少疾患に苦しむ患者数の増加が、国内における効果的な治療薬の導入需要を後押ししている。

• 2022年に公表されたFDAデータによると、米国では7,000以上の希少疾患が3,000万人以上に影響を与えている。

こうした未充足ニーズを抱える膨大な患者層は、メーカーが希少疾患の治療選択肢を拡大するため、研究開発活動に積極的に投資する動機となっている。COVID-19の発生は市場成長に好影響を与えた。この成長は製品に対する規制当局の承認増加によるものである。

最新動向

希少疾患向け堅調なパイプライン候補が主要な市場トレンド

脊髄性筋萎縮症、骨髄線維症、多発性骨髄腫、B細胞リンパ腫など、数多くの希少疾患に対する医療を求める患者人口の増加は、より効果的な治療ソリューションへの需要を加速させている。市場関係者は、様々な疾患の治療における潜在的な候補薬の有効性を確立するため、研究開発に注力している。複数の公開記事やプレスリリースによると、エーザイとバイオジェンのレカネマブは、アルツハイマー病治療薬として2023年末に米国FDAの承認取得が見込まれている。

過去数年間で様々な薬剤がFDA承認を取得している。2021年には40の専門医療用医薬品がFDA承認され、全承認薬剤の75%を占めた。2022年には22の新規医薬品がFDA承認され、さらに16品目が2022年末までに承認取得が見込まれている。

成長要因

希少疾病用医薬品に対する政府の優遇政策が市場成長を促進

1983年に制定された希少疾病用医薬品法は、希少疾患治療薬の開発を行う製薬企業に優遇措置を提供しています。米国FDAは特定の基準を満たす医薬品に希少疾病用医薬品指定を付与しています。また、希少疾患・状態向け製品開発を支援する「希少疾病用医薬品助成プログラム」も設立しています。2022年には新規承認薬37品目のうち20品目（54%）が希少疾患治療薬でした。

承認される希少疾病用医薬品の増加は、技術進歩と細胞療法や遺伝子治療、抗体薬物複合体、二重特異性抗体といった新たな治療法モダリティの導入によって推進されている。これらの治療法は、ニッチで明確に定義された疾患において試験されることが多く、希少疾病用医薬品指定に適している。医薬品評価研究センター（CDER）および生物製剤評価研究センター（CBER）によって承認されたこれらの新規治療法は、2022年に承認された全製品の3分の1を占めた。

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米国では、米国癌協会（ACS）の2023年報告書によると、190万件を超える新規がん症例（基底細胞がん、扁平上皮皮膚がん、上皮内がん（非浸潤性がん）を除く）が診断されると予測されています。

抑制要因

高コストによる製品採用の制限が市場成長を阻害する可能性

希少疾病用医薬品、特に細胞・遺伝子治療の導入率を制限する重要な要因の一つは、その高コストである。例えば、サルペタ・セラピューティクスの遺伝子治療薬「エレヴィディス」は2023年6月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として承認され、患者1人あたり320万米ドルの費用が見込まれている。

同様に、2022年にFDAが承認した3つの遺伝子治療薬は、患者1人あたり280万米ドルの費用がかかる。これには、βサラセミア治療薬であるブルーバード社の「ジンテグロ」（患者1人あたり280万米ドル）、希少神経疾患である脳副腎白質ジストロフィー（CALD）治療薬「スカイソナ」（同300万米ドル）、CSLベーリング社とユニキュア社の血友病B治療薬「ヘムジェニックス」（同350万米ドル）が含まれる。

こうした治療法の高額さは、支払者にとって課題となり、希少疾患治療の潜在患者層を減少させる可能性がある。これにより希少疾患の治療率が低下し、予測期間中の米国希少疾病用医薬品市場の成長が制限される恐れがある。

セグメンテーション

治療領域別分析

治療領域に基づき、市場は血液学、循環器、腫瘍学、呼吸器、内分泌学、神経学、免疫療法、その他に区分される。

腫瘍学セグメントは、国内におけるがん罹患率の増加により、2022年に米国希少疾病用医薬品市場で最大のシェアを占めた。多数のメーカーが、希少疾病用医薬品に指定されたこれらのがん治療薬を提供している。

• 米国癌協会（ACS）の2023年報告書によると、2023年に米国で新たに診断されるリンパ腫症例は推定89,380件、同疾患による死亡者数は21,080人と予測されています。リンパ腫は大きくホジキンリンパ腫（2023年新規症例8,830例、死亡者数900人）と非ホジキンリンパ腫（2023年新規症例80,550例、死亡者数20,180人）に分類される。

薬剤タイプ別分析

薬剤タイプ別では、市場は生物学的製剤と非生物学的製剤に区分される。

2022年、生物学的製剤セグメントが米国市場を支配した。このセグメントの優位性は、国内で複数の適応症に対して承認された生物学的製剤の数が非常に多いことに起因する。

• マネージドケア薬学アカデミーNexcusが2022年10月に発表した記事によると、FDAは9種類の参照生物学的製剤に対して39のバイオシミラーを承認しており、そのうち23品目が現在市場で入手可能です。さらに、2023年には10のバイオシミラーが市場に参入すると予想されています。

流通チャネル別分析

流通チャネル別では、米国市場は病院薬局、小売薬局・オンライン薬局に区分される。

2022年には病院薬局セグメントが主要な市場シェアを占めました。このセグメントが優勢である背景には、ほとんどの医薬品が希少疾患向けであり、病院で訓練を受けた医療専門家の診察が必要であるという事実があります。詳細な検査後、これらの薬剤は処方箋を通じて調達可能です。ほとんどの薬剤は訓練を受けた医療専門家による静脈内投与が必要です。これらの要因が今後、セグメントの成長を牽引すると予想されます。

• 例えば、ソリリス（Soliris）とアップリザ（Upliza）は、それぞれ2019年と2020年に視神経脊髄炎スペクトラム疾患（NMOSD）の症状治療を適応としてFDA承認された2つの薬剤である。これらの薬剤はいずれも臨床環境下での静脈内注射が必要である。

主要業界プレイヤー

市場は競争が激しく、2022年時点でブリストル・マイヤーズ スクイブ社とジョンソン・エンド・ジョンソン社が主導的地位を占めています。ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のトップポジションは、承認製品である ブライアンジ、アベクマ、レブリミドは、大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）および多発性骨髄腫の治療に承認されている。同社は腫瘍治療領域における製品ラインの拡充に注力している。ジョンソン・エンド・ジョンソンも、主力オーファンドラッグであるダルザレックス、イムブルビカ、および主に腫瘍治療に用いられるカービクティにより、市場での存在感を確立している。

市場で相当な存在感を示すその他の主要企業には、アストラゼネカ、F. ホフマン・ラ・ロシュ社、ノバルティス社などが含まれる。アストラゼネカは血液疾患領域で主導的立場にあり、発作性夜間血色素尿症や非定型溶血性尿毒症症候群などの希少血液疾患に承認されたUltomirisを擁する。新興企業としては、バイオジェン、バーテックス・ファーマシューティカルズなどが挙げられる。これらの企業は神経疾患および呼吸器治療分野での事業拡大を進めている。

主要企業一覧：

• アムジェン社（米国）
• バイエルAG（ドイツ）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社 (スイス)
• アレクシオン・ファーマシューティカルズ社（米国）
• ノボノルディスク社（デンマーク）
• ノバルティスAG（スイス）
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（米国）
• アストラゼネカ（英国）
• 第一三共株式会社 (日本)
• グラクソ・スミスクライン社（英国）

業界の主な動向： 

• 2023年4月 – バイオジェンは、スーパーオキシドディスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異に関連する筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として、QALSODY（トフェルセン）のFDA承認を取得しました。
  
  
• 2023年3月 – ファーミング・グループN.V.は、12歳以上の患者における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ（PI3Kδ）症候群（APDS）治療薬ジョエンジャ（レニオリシブ）のFDA承認を取得。
  
  
• 2023年2月 – Travere Therapeutics, Inc. は、免疫抑制剤ではない治療法であるFILSPARI（スパルセンタン）について、免疫グロブリンA腎症（IgAN）を有する成人のタンパク尿を減少させることを適応とする米国FDAの迅速承認を取得しました。

レポート内容

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本市場レポートは市場の詳細な分析を提供します。米国における希少疾患の有病率やパイプライン分析といった主要な側面に焦点を当てています。さらに、技術開発の概要、業界の主要動向、COVID-19が市場に与えた影響についても記載されています。これに加え、市場動向に関する洞察を提供し、主要な業界のダイナミクスを強調しています。さらに、近年における市場成長に寄与した複数の要因も網羅しています。

レポートの範囲とセグメンテーション

予測期間 2024-2032