ムコ多糖症治療市場規模、シェアおよび業界分析、治療別（酵素補充療法（ERT）など）、疾患タイプ別（ムコ多糖症I型、ムコ多糖症II型、ムコ多糖症IVA型、ムコ多糖症VI型など）、投与経路（静脈内および脳室内（ICV））、エンドユーザー別（病院、専門クリニックなど）、および地域予測、2019～2026年

世界のムコ多糖症治療市場規模は、2018 年に 19 億 8,000 万米ドルでしたが、2026 年までに 43 億 7,000 万米ドルに達すると予測されており、予測期間中に 10.4% の CAGR を示しました。

ムコ多糖症としても知られる MPS は、グリコサミノグリカン (GAG) と呼ばれるリソソーム酵素の欠如、欠乏、または機能不全によって引き起こされる、重要なまれな代謝疾患のグループを指します。糖質を完全に減らすことができないと、デルマタン硫酸、ヘパラン硫酸、ケラタン硫酸などの特定の化合物の異常な蓄積が生じ、体の正常な細胞機能が妨げられます。 MPS の特徴的な症状の 1 つは、ハンター症候群やサンフィリッポ症候群などのいくつかのタイプの MPS に存在する重度の神経症状の存在であり、多くの臨床段階の企業がこれらの症状を管理するための新しい治療法の研究開発に携わっています。 .

市場動向

市場の成長を促進するために希少疾患の研究開発を強化

ムコ多糖症 (MPS) 治療市場に存在する市場傾向は、希少疾患または希少疾患の治療分野における大手企業からのパイプライン候補の数が増加していることです。ムコ多糖症は潜在的に重篤な希少疾患グループであると考えられているため、ArmaGen や REGENXBIO Inc. などのいくつかの著名な臨床段階のバイオ医薬品会社が新しい治療薬の臨床試験に参加しています。希少疾患の治療法開発への取り組みが増加しているのは、これらの希少疾患では従来の医薬品ポートフォリオと比較して主要なブロックバスター薬の開発が可能であるという事実によるものです。この傾向のもう 1 つの推進要因は、製薬会社が従来の投薬または治療法についてより大規模な転帰研究を実施する義務を負っていることです。これは、ムコ多糖症のいくつかの疾患タイプなどの稀な疾患と比較して、心臓病や糖尿病などの疾患を治療する治療に適用できます。これにより、予測期間中にムコ多糖症治療市場の成長がさらに促進されると予測されます。

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市場の推進力

満たされていない臨床ニーズと市場の成長を促進するためのより良い治療結果による高度な治療の必要性

患者向けの幅広い治療法の存在が不足しているため、酵素補充療法という 1 種類の治療法の独占が生まれており、市場の成長にとって最も重要な推進力となっています。たとえば、ムコ多糖症 II 型 (ハンター症候群) の治療には、酵素補充療法 (ERT) であるエラプラーゼが最も一般的に使用されています。この ERT は法外に高価な治療オプションであり、多くの場合、発展途上国の患者はコストの制約によりこの治療法に簡単にアクセスできません。その他の MPS 治療薬としては、MPS IV A (モルキオ症候群) の治療に投与される Vimizim (エロスルファーゼ アルファ) が挙げられます。これは、市場発売時点で、この疾患の年間治療費として 38 万米ドルかかると推定されています。したがって、酵素補充療法（ERT）のほとんどは6桁の費用がかかるため、インドなどの新興国の患者は、さまざまな政府によるアクセス改善の取り組みが強化されているにもかかわらず、これらの治療法を受ける余裕がないことがよくあります。より安価な代替品や高度な治療薬の予想される発売により、予測期間中に世界の MPS 治療市場の成長が促進されると予想されます。

もう 1 つの重要な推進要因は、満たされていない臨床ニーズとより良い治療結果により、高度な治療に対するニーズが高まっていることです。現在のところ、エラプラスやアルデュラザイムなどの治療薬は、この疾患を効果的に管理するための重要な要件である血液脳関門を通過することができません。そのため、これらの治療法は、最も重度の影響を受けているムコ多糖症（MPS）患者の神経症状や合併症に適切に対処することができません。たとえば、全患者人口の約 3 分の 2 が罹患している最も重度の症状を示すハンター症候群の患者では、神経症状により重篤な生活不能に陥ります。現在使用されている治療法では神経症状を治療することができないため、人口のかなりの割合が依然として適切な治療を必要としています。これにより、ムコ多糖症のあらゆる種類の症状の管理に役立つ効果的な治療薬への需要が促進され、予測期間中の MPS 治療市場規模の成長を促進すると予想されます。

市場を牽引する大手企業の研究開発パイプラインにおける臨床段階の候補者数の増加

増え続ける希少疾患に対する高度な治療法を開発するためのパイプライン候補は数多くあり、数種類のムコ多糖症はその重篤さからこれらの企業にとって重要な疾患群の 1 つとなっています。国立希少疾患機構 (NORD) によると、ムコ多糖症のすべての病型の有病率は出生 25,000 人に 1 人であると推定されています。 2019年4月、日本では推定150人がムコ多糖症II型（ハンター症候群）に罹患していると報告された。このような推進要因により、著名かつ重要なパイプライン候補の存在がさらに促進されています。 ArmaGen、Denali Therapeutics、および REGENXBIO Inc. はいずれも、臨床試験のさまざまな段階でさまざまなタイプの MPS のパイプライン候補を持っています。上記の要因と高度な治療薬の必要性が組み合わさることで、これらの治療薬の需要が促進され、MPS 市場の成長が刺激されるとさらに予想されます。

市場規制

新興国における診断率の低下と治療率の低さと相まって、市場を抑制する高額な治療薬

近年、世界的に診断法の高度化により、アジアなどの新興地域を含むいくつかの国で MPS の有病率が高まっており、これらの治療法の普及を妨げている特定の要因があります。 MPSの主力治療法である酵素補充療法（ERT）はコストが高いため、新興国における治療率の低さが市場の成長を制限する主な要因の1つとなっている。これにより、治療を受ける患者の数が大幅に制限され、MPS 患者のかなりの割合が、治療費を支払うことができないために治療を受けられずに放置されています。発展途上国の患者は、これらの治療に対する認識や支払いの選択肢が不足しているため、これらの治療を利用できないことがよくあります。これらの国の政府は、これらの病気について適切な認識を持たず、適切な補償を行っていないことがよくあります。もう 1 つの重要な制限要因は、ムコ多糖症の診断に関連する遅延です。 2018年にオーファネット・ジャーナル・オブ・レア・ディジーズに掲載された研究では、ムコ多糖症I型とムコ多糖症III型という2つの超希少疾患の診断遅延を短縮できていないことが示された。このような要因により、市場の成長がさらに抑制されることが予想されます。

セグメンテーション

治療分析による

酵素補充療法 (ERT) は世界市場を支配すると予想されています

治療に基づいて、世界市場は酵素補充療法 (ERT) などに分類されます。 MPS が属する疾患群であるリソソーム蓄積障害の主な治療法は、酵素補充療法 (ERT) です。これらの酵素補充療法は、ムコ多糖症の原因となる体内の欠損または欠乏酵素を補充または生成することを目的としています。したがって、酵素補充療法（ERT）セグメントは、2018年のムコ多糖症治療市場シェアを独占しました。MPSの治療として世界中で規制当局によって承認されている唯一の主要な治療法は、酵素補充療法（ERT）です。たとえば、II 型ムコ多糖症 (ハンター症候群) の場合、承認されている製品は Elaprase と Hunterase の 2 つだけであり、どちらも ERT であり、世界市場におけるこの分野の優位性に貢献しています。

その他のセグメントは、比較的強い CAGR で成長すると予想されます。予測期間中のムコ多糖症（MPS）治療市場の成長は、造血幹細胞移植（HSCT）の使用を含む臨床試験の数の増加によって牽引されると予想されます。幹細胞移植以外にも、ハンター症候群のパイプライン候補を持つ Sangamo Therapeutics など、多くの著名な臨床段階のバイオ医薬品会社が遺伝子治療の治験を実施しています。

疾患タイプ別の分析

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主要製品の存在により、MPS II (ハンター症候群) が疾患タイプの大半を占める

疾患の種類に関して、市場は、ハーラー症候群/ハーラー・シャイエ症候群/シャイエ症候群とも呼ばれるムコ多糖症 I 型、ハンター症候群とも呼ばれるムコ多糖症 II 型、モルキオ A 症候群とも呼ばれるムコ多糖症 IV A 型に分類されます。 、マロートー・ラミー症候群としても知られるムコ多糖症 VI 型など。 II 型ムコ多糖症 (ハンター症候群) は、Hunterase や Elaprase などの主要製品の存在により、市場を支配すると予想されています。これらの製品はどちらも市場の収益シェアの重要な部分を占めています。世界のムコ多糖症治療市場のその他のセグメントには、ムコ多糖症 I 型、ムコ多糖症 IV A 型、ムコ多糖症 VI 型が含まれており、これらのセグメントにはすべて、それらに起因する主要な製品があります。このような要因が予測期間中に市場を牽引すると予想されます。

その他のセグメントには、MEPSEVII (ベストロニダーゼ アルファ-vjbk) の製品提供が予測期間中に高い成長率を記録すると予想されるムコ多糖症 VII 型 (スライ症候群) が含まれます。ムコ多糖症タイプの有病率の増加と、市場における主要な酵素補充療法（ERT）製品の導入により、予測期間中のこのセグメントの成長が促進されると予想されます。

投与経路別分析

このセグメントの優位性を支援する静脈内投与による主要な治療薬の存在

投与経路の観点から、市場は静脈内と脳室内 (ICV) に分類されます。 MPS治療薬の多くは静脈内注射のみで投与されるため、静脈内タイプが投与経路セグメントの収益シェアの大部分を占めることが予想されます。たとえば、ハンター症候群の最も著名な治療薬であるエラプラスは静脈内投与されます。静脈内治療薬はムコ多糖症治療市場を独占しており、予測期間中に市場シェアを握ると予想されます。

静脈内投与形態ではなく、投与経路が脳室内 (ICV) である他の唯一の承認済み治療薬は、フンターゼです。これらの治療薬の他国での承認の増加と、世界中の他国での導入が予想されることにより、予測期間中のこの分野の成長が促進されると予想されます。

エンドユーザー分析による

この分野の優位性を確保するために病院での治療薬の管理の必要性が増大

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、専門クリニックなどに分類されます。病院セグメントの優位性を支える重要な要因は、MPS 治療で使用される治療薬が、病院などの環境で注意と適切なガイドラインに従ってこれらの治療薬を投与できる訓練を受けた医療専門家によって投与できることが多いことです。これにより、MPS 治療ガイドラインを適切に遵守し、安全な環境で静脈内投与する必要がある重要な治療薬を投与して、注入部位感染のリスク増大を管理することが可能になります。

数種類のムコ多糖症 (MPS) 患者の治療と管理において、より高度な専門ケアの必要性が高まっているため、専門クリニックの数が増加していることが、このセグメントの予測期間の優位性を担う主な要因の一部です。また、これらの専門クリニックの多くは先進国に拠点を置いており、その結果、高い市場収益シェアを獲得しています。また、治療ガイドラインの策定に対するブラジル政府の取り組みなど、政府による取り組みの増加も、この分野の成長に寄与すると予想されます。

地域分析

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北米のムコ多糖症 (MPS) 治療市場規模は、2018 年に 10 億 1,940 万米ドルでした。この市場の特徴のいくつかは、多くの希少疾患の診断率と治療率が高く、これらの治療薬に対する適切な償還ポリシーが挙げられます。 。これらの要因に、高度な治療オプションに対する患者集団の意識の高まり、診断の高度化、重要な臨床試験の存在、パ​​イプライン候補である主要な臨床段階のバイオ医薬品企業の存在が加わり、この地域で世界シェアが最も高くなる原因となっています。市場。ヨーロッパ市場は、予測期間中に 2 番目に大きな収益シェアを占めると予想されます。 Elaprase や ALDURAZYME などのこの地域の主要製品の存在により、2019 年から 2026 年にかけてヨーロッパでの MPS 治療の需要が促進されると予想されます。アジア太平洋地域は、予測期間中に最高の CAGR を記録すると予測されています。アジア太平洋地域の日本でのフンターゼなどの一部の治療薬の発売が予想されていること、規制当局への承認申請の増加によりこの地域で今後発売される製品の発売、およびこの地域における潜在的な強力な患者集団基盤の存在が相まって、ムコ多糖症の流行を促進すると予測されています。予測期間中のアジア太平洋地域における(MPS)治療市場の成長。残りの世界市場はラテンアメリカ、中東、アフリカで構成されており、現在初期段階にあります。ただし、これらの地域での医療インフラの発展、政府の取り組みの強化、希少疾患に対する意識の高まりにより、予測期間中にムコ多糖症治療市場の需要が高まると予測されます。

主要な業界関係者

シャイアのムコ多糖症 (武田薬品工業株式会社) と BioMarin に重点を置いた主な製品と中核を強化し、会社の成長を促進します。主導的な立場

ムコ多糖症 (MPS) 治療市場の競争環境は、少数の主要企業によって支配されている競争環境を示しています。シャイアー社（現在は武田薬品工業株式会社の所有）、同社の著名な製品であるエラプレイスが高い収益シェアを獲得していること、およびバイオマリン社は主要な市場プレーヤーの一部です。例えば、シャイアー（武田薬品工業株式会社）が提供するエラプラス（イドゥルスルファーゼ）の製品、治療成績の点でのその有効性、そしてMPS IIの治療に不可欠であることは、ムコ多糖症における同社の優位性の原因となっている顕著な要因である。処理。 BioMarin の製品ポートフォリオには、ALDURAZYME、VIMIZIM、NAGLAZYME という主要な製品があり、3 種類のムコ多糖症をカバーしています。

しかし、ArmaGen や REGENXBIO Inc. は、潜在的な薬剤候補の臨床試験に参加している著名な臨床段階のバイオ医薬品企業の一部です。これらの企業は主要な規制当局の承認を通じて予測期間中に市場シェアを獲得する準備ができているため、これは世界市場にプラスの影響を与えると予測されています。

プロファイルされた主要企業のリスト:

• シャイアー (武田薬品工業株式会社)


• デナリ セラピューティクス


• アルマジェン


• 株式会社REGENXBIO


• サンガモ セラピューティクス


• バイオマリン


• リソゲン


• Abeona Therapeutics Inc.


• ウルトラジェニクス製薬


• ジェンザイム株式会社


• その他

主要な業界の発展:

• 2020 年 2 月 – 重要な臨床段階のバイオ医薬品会社であるリソジェンは、サンフィリッポ症候群としても知られる MPS IIIA における LYS-SAF302 遺伝子治療のパイプライン候補に対する FDA のファストトラック指定を取得しました。
  
• 2019 年 4 月 – 細胞および遺伝子治療開発の主要統合リーダーである Abeona Therapeutics は、サンフィリッポ症候群 B 型またはMPS IIIB.


• 2018 年 8 月 – Ultragenyx は、スライ症候群としても知られるムコ多糖症 VII の治療薬として、ヨーロッパで Mepsevii (ベストロニダーゼ アルファ) の承認を発表しました。

レポートの対象範囲

のインフォグラフィック表現 ムコ多糖症治療市場

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ムコ多糖症治療市場レポートは、市場の詳細な分析を提供し、主要なムコ多糖症タイプの有病率 - 主要地域別 (2018)、パイプライン分析、主要産業の発展、規制シナリオ - 主要地域別、概要などの重要な側面に焦点を当てています。ムコ多糖症の新たな治療法と償還シナリオ - 主要地域別。これに加えて、レポートは市場動向に関する洞察を提供し、主要な業界の発展に焦点を当てています。前述の要因に加えて、レポートには、近年の市場の成長に貢献したいくつかの要因が含まれています。

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