Alagille Syndrome Market Size, Share, and Industry Analysis, By Drug Type (Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) Inhibitors, Antihistamines, Opioid Antagonists, Bile Acid Sequestrants, and Others), By Route of Administration (Oral and Parenteral), By Distribution Channel (Hospital Pharmacies, Drug Stores & Retail Pharmacies and Online Pharmacies), and Regional Forecast, 2025-2032

O mercado global de síndrome de Alagille está experimentando um crescimento significativo devido ao crescente número de avanços em P&D, ensaios clínicos e várias melhorias terapêuticas para o tratamento da síndrome. A síndrome é uma condição rara herdada caracterizada por danos no fígado causados ​​por anormalidades nos ductos biliares. A bile se acumula em indivíduos que sofrem de síndrome de Alagille devido a menos número de ductos biliares para drenar a bílis. A crescente conscientização sobre a condição, juntamente com o crescente diagnóstico entre a população, são alguns dos fatores que aumentam a demanda por novas terapias para essa condição. 

• De acordo com um artigo de 2023 publicado pelo Centro Nacional de Informações de Biotecnologia (NCBI), a prevalência estimada da síndrome de Alagille varia de 1 em 30.000 a 1 em 100.000 indivíduos.

Driver de mercado da síndrome de Alagille

O aumento do desenvolvimento de produtos para combustível no crescimento do mercado

A crescente prevalência da síndrome de Alagille entre a população, juntamente com a crescente taxa de diagnóstico, está levando a uma demanda crescente por novas terapias para a condição. O foco crescente das empresas no desenvolvimento e introdução de novas terapias para a síndrome de Alagille deve aumentar o crescimento do mercado.

• Em fevereiro de 2022, a Canbridge Life Sciences Ltd. anunciou a aprovação do CAN108 para o tratamento da síndrome de Alagille sob a política de implementação inicial e piloto na zona piloto de turismo médico internacional de Boao Lecheng.

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De acordo com os relatórios anuais de 2023 das principais empresas, a despesa de P&D da Mirum Pharmaceuticals Inc. representou 55,1% de sua receita total. Da mesma forma, a proporção de despesas de P&D (%) nas receitas totais para essas 5 empresas envolvidas no mercado da Síndrome de Alagille variou de 2,2% a 55,1% em 2023.

Restrição do mercado da síndrome de Alagille

 Altos custos associados ao tratamento podem dificultar o crescimento do mercado

Os altos custos da medicação podem limitar o acesso à terapia e tratamento para os pacientes, especialmente em países emergentes como Índia, China, Brasil e outros. Junto com isso, a infraestrutura limitada de saúde pode ser responsável pela menor taxa de diagnóstico da condição entre a população nesses países.

• De acordo com um artigo de 2023 publicado pelo Centro Nacional de Informações de Biotecnologia (NCBI), o tratamento com Livmarli deve custar cerca de US $ 128.000 - US $ 1,9 milhão por paciente por ano no primeiro ano do tratamento

Oportunidade de mercado da síndrome de Alagille

Avanços em testes genéticos moleculares para criar novas oportunidades de crescimento

Os avanços nos testes genéticos moleculares ajudaram a aumentar a taxa de diagnóstico da síndrome de Alagille, que apresenta um grande pool de pacientes em potencial que requer o tratamento. Além disso, existem vários avanços tecnológicos no campo do sequenciamento do genoma, testes genéticos e outros que eliminam a necessidade de biópsia hepática para diagnosticar a síndrome de Alagille entre a população.

• Em agosto de 2022, a Mayo Clinic Laboratories lançou trinta e dois novos testes para várias condições genéticas, incluindo a síndrome de Alagille. O teste utiliza o sequenciamento de próxima geração para detectar nucleotídeo único, pequena inserção de exclusão e variantes de número de cópias em dois genes associados à síndrome de Alagille.

Segmentação

Insights principais

O relatório abrange as seguintes informações importantes:

• Prevalência da síndrome de Alagille, por países -chave, 2023
• Análise de pipeline, por jogadores -chave
• Novos lançamentos de produtos, por jogadores -chave
• Principais desenvolvimentos da indústria (fusões, aquisições, parcerias)
• Impacto do Covid-19 no mercado 

Análise por tipo de medicamento

Por tipo de medicamento, o mercado é segmentado em inibidores de transportador de ácido biliar ileal (IBAT), anti -histamínicos, antagonistas de opióides, sequestrantes de ácido biliar e outros.

Os inibidores do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) mostraram resultados promissores no tratamento de doenças colestáticas associadas à síndrome de Alagille. O foco crescente das empresas para desenvolver e introduzir terapias com a classe de medicamentos inibidores do IBAT deve estimular a adoção desses produtos no mercado.

• Em junho de 2023, a Ipsen Pharma recebeu a aprovação da FDA dos EUA para o seu inibidor de Bylvay, um inibidor do transporte de ácido biliar ileal (IBAT), para o tratamento do prurido colestático em pacientes de 12 meses de idade com a síndrome de Alagille (ALGS).

Análise por via de administração

Por rotas de administração, o mercado é dividido em oral e parenteral.  

O segmento oral é responsável por uma grande participação de mercado em 2023. A crescente preferência de medicamentos orais entre os pacientes, devido à sua conveniência e versatilidade na formulação de formas de dosagem, é um fator proeminente que alimenta o crescimento do segmento no mercado. Junto com isso, o foco crescente das empresas para desenvolver e introduzir novos medicamentos orais para o tratamento deve estimular o crescimento do segmento.

• De acordo com o ClinicalTrials.gov, a Takeda Pharmaceutical Company Limited está conduzindo um estudo de Fase III para avaliar a segurança e a eficiência de seu medicamento oral, TAK-625, no tratamento da síndrome de Alagille em pacientes. 

Análise por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é dividido em farmácias hospitalares, farmácias e farmácias de varejo e farmácias on -line.

O segmento de farmácias hospitalares manterá uma participação líder no mercado global em 2023. O crescente número de hospitais que atende globalmente ao número crescente de pacientes que visitam hospitais para diagnóstico e tratamento desempenham um papel vital no crescimento do segmento.

• De acordo com um artigo publicado pelo PubMed em março de 2023, os dados do Registro Central de Farmácias, em setembro de 2022, revelaram que há um total de 565 farmácias hospitalares na Polônia.

Análise Regional

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Por região, o mercado foi estudado na América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África.

Entre as regiões, a América do Norte domina o mercado em 2023. O crescente número de recém -nascidos diagnosticados com síndrome de Alagille está resultando em uma demanda crescente por novas terapias para a condição entre a população.

• Em fevereiro de 2023, um artigo de pesquisa divulgado pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) observou que um estudo abrangente documentou um total de 1.543 crianças com síndrome de Alagille (ALGs). Os resultados do estudo indicaram que 29% dos pacientes foram identificados na América do Norte.

O mercado da Europa deve crescer devido à crescente incidência da síndrome em países como o Reino Unido, Alemanha, França e outros, que estão levando a uma crescente demanda por terapias novas e eficazes.

• Em abril de 2022, o Journal Medical European publicou um artigo destacando a incidência relatada da Síndrome de Alagille (ALGS) como 1 em 30.000 a 50.000 na Europa. Isso ressalta a raridade desse distúrbio e a necessidade crítica de diagnóstico preciso e tratamento adequado. O gerenciamento dessa condição requer efetivamente atenção médica especializada e cuidados.

A crescente incidência da síndrome de Alagille (ALGS) na região da Ásia -Pacífico levou ao desenvolvimento de intervenções terapêuticas avançadas para atender às necessidades específicas dos indivíduos afetados por essa condição.

• Em junho de 2024, Takeda anunciou a apresentação de uma nova solicitação de medicamentos (NDA) ao Ministério da Saúde, Trabalho e Bem -Estar (MHLW) para cloreto de maralixibat em parceria com a Mirum Pharmaceuticals. Esta aplicação refere -se a "Maralixibat", um inibidor de transportador de ácido biliar ileal (IBAT) destinado ao tratamento da síndrome de Alagille.

Os principais jogadores cobertos

O mercado global de síndrome de Alagille é consolidado com a presença de certos participantes -chave com ofertas aprovadas de produtos.

O relatório inclui os perfis dos seguintes jogadores -chave:

• Canbridge Life Sciences Ltd. (China)
• Mirum Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Ipsen Pharma (França)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited. (Japão)
• Abbvie Inc. (EUA)
• Glenmark Pharmaceuticals Ltd. (Índia)
• STRIDES Pharma Science Limited (Índia)
• Grupo Zydus (Índia)
• Alkermes (Irlanda)

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em agosto de 2024, os pesquisadores da Universidade da Pensilvânia e do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) desenvolveram um ensaio de alto rendimento para aumentar a precisão do diagnóstico da síndrome de Alagille.
• Em março de 2023, a Ipsen adquiriu a Albireo Pharma, Inc., aprimorando seu portfólio de doenças raras com terapêutica promissora para condições raras de fígado e fortalecendo suas capacidades científicas e comerciais.