Síndrome de Angelman - Revisão de Pipeline, 2025

O globalOleoduto da síndrome de AngelmanEvoluiu e cresceu com as crescentes taxas de conscientização e diagnóstico e progresso em pesquisas genéticas e crescentes instalações de saúde para distúrbios genéticos. A síndrome de Angelman (AS) é um distúrbio neuro-genético, que é uma doença rara, que ocorre em um em 15.000 partos globalmente. A causa desse distúrbio é a deficiência do gene UBE3A no 15º cromossomo que vem da mãe. A deficiência intelectual e o atraso agudo do desenvolvimento são o sinal de como desordem. Esses sintomas incluem trêmula dos membros e transtorno da comunicação.  Os pacientes podem desenvolver um comportamento único, com um comportamento feliz perceptível, como riso frequente, sorridente e excitabilidade. As deficiências cognitivas são visíveis aos seis meses de idade e as características clínicas únicas de como são evidentes após os anos de um ano.

O diagnóstico de AS é reconhecido em um probando que convoca os critérios de diagnóstico clínico de consenso e/ou que tem achados sobre testes genéticos moleculares. Tratamento ocupacional, fisioterapia e terapia da fala são alguns tratamentos práticos. Assim, várias empresas e acadêmicos estão realizando pesquisas clínicas para identificar desafios e encontrar oportunidades para influenciar as atividades de P&D da Síndrome de Angelman para o desenvolvimento de medicamentos. Várias terapias estão em desenvolvimento, enfatizando a melhora no tratamento por nova abordagem com individualização e flexibilidade nos ambientes escolares.

Angelman Syndrome Pipeline Insights 2025: Escopo de relatório

Compreendendo mais de 10 empresas e mais de 10 drogas de pipeline,Fortune Business Insightslançou seu relatórioAngelman Syndrome Pipeline Insights 2025 ”. Apresenta uma visão inteira de pipeline sobre pesquisa clínica e estágios não clínicos da fabricação de medicamentos e desenvolve novos tratamentos da síndrome de Angelman. Este relatório também apresenta revisões de pipeline, que incluem ensaios de Fase 1, 2 e Fase 3 do Desenvolvimento e Tratamentos de Medicamentos. Os medicamentos em desenvolvimento estão com base no mecanismo de ação dos medicamentos, avaliação comercial e avaliação clínica. Além disso, as principais regiões de geografia como América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África também são abordadas neste relatório.

Razões para comprar este relatório

• Desenvolver estratégias de crescimento eficazes induzidas pela visão geral completa da atividade de P&D e dos produtos de oleodutos da síndrome de Angelman para terapias de doenças.
• Identifique novas empresas no mercado com base nos produtos de pipeline.
• Identifique os planos de desenvolvimento para combater a emergência dos participantes mais recentes do mercado.
• Identifique o foco das atividades de P&D das principais empresas para os tratamentos da Síndrome de Angelman.
• Identifique a possibilidade de colaborações e aquisição e fusão com base em atividades de licenciamento relacionadas ao tratamento.
• Analise as causas de produtos inativos e interrompidos para propor alterações nas atividades de P&D, se necessário.

Saiba respostas para suas perguntas

• Quantas empresas estão fabricando medicamentos com síndrome de Angelman?
• Quais são os números de drogas para a síndrome de Angelman desenvolvidos por cada empresa?
• Quais são os números de novos medicamentos no estágio de desenvolvimento de ensaios de Fase 2 e Fase 3 para o gerenciamento da síndrome de Angelman?
• Quais são as principais alianças (indústria -indústria, indústria -academia), fusões e aquisições, atividades de licenciamento relacionadas à terapêutica da síndrome de Angelman?
• Quais são as últimas tendências, novas tecnologias e tipos de drogas desenvolvidos para superar a limitação das terapias existentes?
• Quais são os estudos clínicos que estão acontecendo para a síndrome de Angelman e sua posição?
• Quais são as principais designações que foram aprovadas para drogas emergentes?

Metodologia de relatório

• Esses relatórios de pipeline são criados pela avaliação de vários dados que são coletados principalmente de fontes de pesquisa de mesa credíveis. Além disso, também foram coletados dados secundários que são complementados pela realização de entrevistas com líderes de opinião de especialistas.

• As fontes de pesquisa de mesa incluem comunicados de imprensa e apresentações de investidores de empresas e relatórios anuais, white papers, sites, artigos de notícias. Essas fontes também compreendem bancos de dados de ensaios clínicos globais e regionais, associações industriais publicadas, bem como artigos/relatórios publicados em bancos de dados do NCBI, bancos de dados internos e pesquisa.

Insights de ensaios clínicos

A crescente ênfase na exigência de medicamentos necessários e terapias eficazes para a prevenção e a cura de doenças estão impulsionando a demanda pelo desenvolvimento de tubulações de medicamentos que estão pressionando as atividades de P&D. Existem inúmeros institutos de saúde, jogadores relacionados aos setores médicos e diversas organizações de pesquisa estão realizando ensaios clínicos para o desenvolvimento de novos medicamentos para o tratamento da síndrome de Angelman. Os órgãos governamentais aumentaram a ênfase na melhoria da infraestrutura para os carros de saúde que apoiam o cenário mundial de ensaios clínicos no campo do tratamento da síndrome de Angelman.

Visão geral do pipeline da síndrome de Angelman

As atividades de conscientização e incentivar as políticas governamentais incentivaram iniciativas de desenvolvimento para produtos. Diversos novos candidatos a medicamentos estão em estágios pré -clínicos e de descoberta, juntamente com seus ensaios de Fase 1, Fase 2 e 3. Existem desenvolvimentos adicionais no mercado, compreendendo colaborações, fusão e licenciamento, bem como avaliação terapêutica sistemática para medicamentos emergentes. Os principais cuidados de saúde também estão interessados ​​em procurar aprovações de drogas de órgãos regulatórios para levar candidatos ao mercado.

Uma breve explicação das drogas emergentes da síndrome de Angelman no pipeline:

NNZ-2591: Neuren Pharmaceuticals

NNZ-2591 é um análogo da prolina de glicina cíclica. É um peptídeo (proteína pequena) que existe naturalmente no cérebro e é vital para o desenvolvimento de neurônios (células nervosas). Em seus ensaios de fase 3, é analisado que os tratamentos com NNZ-2591 por 6 semanas estabilizam o déficit em todos os testes como desempenho motor, ansiedade, sociabilidade, vida diária e cognição e redução de convulsões.

GTX-102: Ultragenyx Pharmaceutical

O GTX-102 é uma ASO (terapia de oligonucleotídeo antisense investigacional). É criado para reduzir a expressão de UBE3A-AS para evitar o silenciamento do alelo do gene UBE3A, que é herdado paternalmente, e reativar a expressão da proteína escassa. Os estudos de ensaios de Fase 1 e Fase 2 avaliaram a tolerabilidade e a segurança do GTX-102 e seu efeito em todos os principais domínios do AS em pacientes pediátricos está atualmente em andamento no Reino Unido e no Canadá.