Porfiria aguda - Revisão de pipeline, 2024

As deficiências enzimáticas nas vias de produção de heme levam à porfiria. Erros inatos de metabolismo ou agentes infecciosos e a exposição a toxinas ambientais podem levar à deficiência de enzimas. Com base em seus sintomas predominantes, a cana da porfiria é dividida em categorias cutâneas e agudas. Sintomas como dor abdominal, instabilidade autonômica, neuropatia e psicose são observados em pacientes que sofrem de porfiria aguda, enquanto lesões fotossensíveis na pele podem ser causadas em pacientes que sofrem de porfíria cutânea.f

O tratamento atual da porfiria inclui a diminuição da síntese de heme e redução da produção de precursores de porfirina usando glicose. De acordo com as diretrizes do Reino Unido, recomenda -se que 5% de glicose em solução de cloreto de sódio a 0,9% sejam infundidos por via intravenosa em pacientes. A hematina é usada para o tratamento de pacientes com ataques graves com sintomas neurológicos agudos.

As empresas farmacêuticas se concentraram no estudo e no desenvolvimento de novos métodos para o tratamento da porfiria. Por exemplo; O Givosiran (ALN-AS1), que está sendo estudado pela Alnylam Pharmaceuticals, está atualmente em ensaios clínicos de fase-2 para o estudo sobre segurança e atividade clínica de longo prazo do medicamento administrado por subcutaneamente.

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Atualmente, mais de 50% dos candidatos a porfiria aguda estão no estágio pré -clínico e de fase 1. A maioria dos estudos foi patrocinada pelas empresas farmacêuticas.

Descrição do relatório

O relatório sobre 'Porfiria aguda - revisão de pipeline, 2024' fornece uma visão abrangente dos medicamentos que estão no pipeline de P&D por indicação ou molécula para a porfiria aguda. O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos de pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de todos os produtos do pipeline. Os produtos no estágio pré -clínico e clínico, juntamente com os candidatos a oleodutos adormecidos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange informações adicionais, como a visão geral da epidemiologia e o cenário atual de mercado para a porfíria aguda.

O relatório sobre 'Porfiria aguda - Revisão de Pipeline, 2024', que é construída seguindo uma metodologia de pesquisa robusta que envolve entrevistas primárias e pesquisa de mesa, fornece uma visão geral completa da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas a desenvolver estratégias de crescimento e identificar players emergentes.

Escopo de relatório

• Avaliação completa dos produtos de pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; Tipo de molécula e alvo de drogas
• Perfis abrangentes dos produtos de pipeline com detalhes como a visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e rota de administração
• Visão geral de produtos de pipeline adormecidos e descontinuados
• Insights -chave em relação à epidemiologia das condições que estão sendo tratadas pelos produtos de pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual dos produtos de pipeline
• Visão geral dos desenvolvimentos mais recentes; Artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos através da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes de pesquisa de mesa credíveis. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com líderes de opinião -chave.
• As fontes de pesquisa de mesa incluem bancos de dados globais e regionais de ensaios clínicos; Relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas de empresas; White Papers; artigos de notícias; relatórios publicados por associações da indústria; Artigos/relatórios publicados em bancos de dados como NCBI, ResearchGate; Bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolva estratégias de crescimento eficazes com base em uma visão geral abrangente da atividade de P&D e produtos de pipeline para porfiria aguda
• Identifique players emergentes ou competição no mercado com base em produtos de pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players
• Identifique o foco dos principais jogadores em relação à P&D para a porfira aguda
• Identifique empresas em potencial do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades ou estratégias de P&D para diversificar a P&D Focus para impulsionar o crescimento nos negócios
• Analise os motivos por trás dos produtos inativos e descontinuados para fazer alterações no foco de P&D, se necessário