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A anemia aplástica é causada devido à destruição de células -tronco pluripotentes na medula óssea. Os sintomas proeminentes da anemia aplástica são cansaço persistente, tontura, palidez, infecções frequentes ou repetidas e cicatrização lenta, devido à falta de células brancas normais e glóbulos vermelhos no corpo humano. De acordo com a Organização Nacional para Distúrbios Raros, Inc., a incidência de anemia aplástica em Israel e a Europa é estimada em 2 por milhão de pessoas por ano.
Os tratamentos atuais para anemia aplástica incluem transfusões de sangue, transplante de células -tronco, medicamentos imunossupressores, estimulantes da medula óssea, antibióticos e outros. Ciclosporinas (Gengraf, Neoral, Sandimmune) e globulinas anti-timócitos são alguns dos medicamentos imunossupressores usados em combinação para o tratamento da anemia aplástica. Esses medicamentos ajudam a suprimir a atividade de células imunológicas que danificam a medula óssea subsequentemente, ajudando a recuperação da medula óssea para gerar novas células sanguíneas.
Vários institutos de pesquisa e diferentes indústrias farmacêuticas têm se concentrado no estudo e no desenvolvimento de novas opções de tratamento para anemia aplástica. Atualmente, o AMG531, que está sendo estudado pela Kyowa Hakko Kirin Korea Co., Ltd., está atualmente em ensaios de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do medicamento e determinar a dose inicial recomendada dos medicamentos para os pacientes que sofrem de anemia applástica.
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Atualmente, cerca de 60% dos candidatos a pipeline para anemia aplástica estão no estágio de fase-2. Mais da metade dos estudos é patrocinada por instituições de pesquisa.
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