Autismo: Revisão de Pipeline, 2024

O autismo, agora também conhecido como Transtorno do Espectro do Autismo, refere -se a um grupo diversificado de distúrbios neurodesenvolvidos que geralmente é diagnosticado durante a adolescência do indivíduo. O autismo se relaciona particularmente com o desenvolvimento do cérebro e afeta a maneira como um indivíduo interage ou se comunica em uma situação social. A frase do espectro no "transtorno do espectro do autismo" reflete a gama diversificada de sintomas e sua gravidade. Alguns dos distúrbios que estão sob transtorno do espectro do autismo incluem:

• Transtorno autista
• Síndrome de Asperger
• Transtorno generalizado de desenvolvimento não especificado de outra forma (PDD-NOS)
• Outros

Epidemiologia:

Vários estudos recentes indicaram fortemente que a prevalência de autismo está aumentando rapidamente, no entanto, há uma falta de consenso em termos de entendimento do que causa essas doenças. Por exemplo, certos estudos indicaram que influências genéticas e fatores ambientais, que incluem determinantes sociais, como cobertura limitada de seguro de saúde e menor status socioeconômico, podem causar essa condição. De acordo com os dados publicados pela Organização Mundial da Saúde (OMS) em novembro de 2023, estima -se que 1 em cada 100 crianças sofrem dessa doença em todo o mundo. Além disso, a OMS continua a reiterar que a prevalência relatada dessa doença difere bastante em várias geografias.

De acordo com os dados publicados pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) em 2023, a prevalência de autismo aumentou nos EUA atualmente, a prevalência de autismo nos EUA é de 1 em 36 crianças, que é consideravelmente maior que a prevalência anteriormente relatada de 1 em 1 em 44 crianças nos EUA.

Avaliação terapêutica:

Diagnóstico:

De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) dos EUA, o diagnóstico dessa condição depende de duas fontes de informação: a descrição do desenvolvimento da criança ou a avaliação do profissional do comportamento da criança. O CDC também afirma que o manual de diagnóstico e estatística da American Psychiatric Association, Quinta Edição (DSM-5) fornece um critério padronizado para o diagnóstico de transtorno do espectro do autismo. Em termos dos critérios do DSM-5 para o diagnóstico de autismo, a criança deve ter déficits persistentes em cada uma das três áreas de comunicação e interação social. Da mesma forma, na Europa, o diagnóstico de transtorno do espectro do autismo geralmente implica o envolvimento de uma equipe multidisciplinar de psiquiatras, fonoaudióuticos e psicólogos. Mesmo na Europa, os critérios para o diagnóstico de autismo são padronizados com a adesão às diretrizes publicadas pelo manual de diagnóstico e estatístico de transtornos mentais (DSM-5) ou pela classificação internacional de doenças (CID-11).

Tratamento:

Em termos de tratamento do autismo, geralmente é considerada uma abordagem de tratamento multifacetada. Isso inclui a utilização de terapias de comunicação e comportamento e terapias medicamentosas. Vários estudos de pesquisa demonstraram a forte eficácia da adoção de terapias combinadas para o autismo. Algumas das terapias de comunicação e comportamento utilizadas para o transtorno do espectro do autismo incluem terapia de fala e linguagem, análise comportamental aplicada (ABA), terapia ocupacional, terapia cognitivo -comportamental (TCC) e outros. Em termos de terapias medicamentosas, a partir de agora, nenhum medicamento foi aprovado para tratar ou curar o autismo. No entanto, certos medicamentos são utilizados para ajudar os profissionais de saúde a gerenciar os sintomas dessa condição, como irritabilidade, insônia, depressão e falta de foco. Algumas dessas terapias medicamentosas mencionadas receberam aprovações regulatórias de agências do FDA dos EUA, enquanto os outros são usados ​​fora da etiqueta.

Principais produtos:

Os medicamentos que receberam a aprovação do FDA dos EUA para o tratamento do distúrbio do espectro do autismo são risperidona e aripiprazol. Embora a risperidona possa ser prescrita para crianças entre 5 e 16 anos para ajudar na agressão e irritabilidade, o aripiprazol pode ser dado a crianças entre 6 e 17 anos. No entanto, na Europa, não há medicamentos aprovados para o tratamento dos sintomas do autismo, enquanto certas diretrizes apóiam sua utilização.

Principais jogadores do autismo:

Alguns dos principais players do mercado de autismo são Janssen Global Services, LLC, Amneal Pharmaceuticals LLC, Bristol-Myers Squibb Company, Aurobindo Pharma e outras empresas.

Visão geral do mercado de tratamento para transtornos do espectro do autismo:

O tamanho do mercado global de tratamento de distúrbios do espectro do autismo foi avaliado em US $ 6,94 bilhões em 2022. O mercado deve crescer de US $ 7,41 bilhões em 2023 para US $ 13,14 bilhões até 2030, exibindo um CAGR de 8,5% durante 2023-2030. A região da América do Norte é a região mais dominante do mercado global. Alguns dos fatores que contribuem para o crescimento do mercado global são a presença de possíveis candidatos a pipeline que podem ser aprovados, o forte aumento sustentado da prevalência do autismo e o impulso na conscientização entre a população em geral.

Análise de oleodutos:

Visão geral do pipeline:

Atualmente, cerca de 75% dos candidatos a pipeline para o autismo estão nos estágios de fase 1 e fase-2 dos ensaios clínicos combinados. A maioria dos estudos é patrocinada pela indústria e instituições governamentais.

Oleoduto por mecanismo de ação:

O mecanismo de ação das primeiras terapias que obtiveram aprovações regulatórias para autismo como risperidona e aripiprazol são o bloqueio dos receptores de serotonina 2A e dopamina D2 para risperidona. Para o aripiprazol, o mecanismo de ação é a estimulação e a inibição da dopamina, pois envolve o receptor D2. Em termos de atividade de pesquisa, vários jogadores se concentraram nos mecanismos genéticos que influenciam o autismo. Nos últimos tempos, algumas das empresas se concentraram no seguinte mecanismo de ações:

• Modulação de Catecolaminas:As catecolaminas são um conjunto de neurotransmissores que são fornecidos a quase todos os tecidos do corpo e quase todos os setores do cérebro, portanto, esse é um mecanismo regulatório neurológico comum para todos os sintomas do autismo. Os medicamentos de pipeline pertencentes a essa classe de mecanismo de ação podem liberar um mecanismo pré -sináptico que inibe a tirosina hidroxilase e, eventualmente, a síntese, armazenamento e liberação de todas as catecolaminas. Isso pode regular as catecolaminas, trazendo -a de volta a um equilíbrio homeostático.
• Inibição da galectina-3:Vários estudos de pesquisa observaram que os níveis de proteína galectina-3 são consideravelmente mais altos em crianças com TEA. Portanto, a inibição dessa proteína pode permitir o controle dos sintomas do autismo.
• Digestão acelerada de proteínas e absorção de aminoácidos:Os medicamentos pertencentes a esse mecanismo de ação enfatizam o papel dos aminoácidos nos distúrbios neurológicos. Isso ocorre porque os aminoácidos são um jogador -chave em termos de novas formações de neurotransmissores, a regulação dos genes do SNC e também a síntese de proteínas. Esses medicamentos desempenham um papel fundamental na formação de enzimas que levam a um pool de aminoácidos equilibrados. Os estudos relacionados a esse candidato a oleoduto indicaram deficiências enzimáticas desempenham um papel no autismo.

Oleoduto por via de administração:

Em termos de via de administração dos medicamentos, um número significativo desses medicamentos em ensaios clínicos para o tratamento do autismo tem a via oral de administração. Isso ocorre porque, como vários pacientes do autismo são adolescentes, a forma oral de administração de medicamentos será mais fácil para eles e os tornará mais aderentes ao tratamento, pois podem ser administrados por seus pais ou cuidadores nas configurações de atendimento domiciliar.

Oleoduto, por tipo de molécula:

A maioria dos jogadores envolvidos nos ensaios clínicos para o tratamento do autismo se concentrou no desenvolvimento dos medicamentos de pequenas moléculas. Alguns dos jogadores com drogas de pequenas moléculas em seus oleodutos de produtos para o autismo incluem a empresa emergente de terapêutica axial.

Pipeline, por empresa:

Em termos de medicamentos para o tratamento do autismo, o número desses medicamentos nos estágios avançados dos estudos clínicos é limitado. Várias empresas com candidatos a oleodutos para o tratamento do autismo estão emergentes empresas biofarmacêuticas baseadas nos EUA.

Insights de ensaios clínicos:

Ensaios clínicos em andamento:Alguns dos principais candidatos a oleodutos em ensaios clínicos são os seguintes:

Fase 1:

• STP1: Stalicla SA

• Descrição do estudo:O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade, a farmacocinética e a farmacodinâmica, bem como a eficácia exploratória do candidato a STP1 em um subgrupo de pacientes que sofrem de transtorno do espectro do autismo (TEA).

• SB-121: Scioto Biosciences, Inc.

• Descrição do estudo:Este estudo é um estudo crossover, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e a tolerabilidade de múltiplas doses de SB-121 durante um período de 28 dias para um grupo de indivíduos na faixa etária de 15 a 45 anos, diagnosticada com transtorno autista.

Fase 2:

• ML-004: MapLight Therapeutics
  • Descrição do estudo:Este modelo de estudo é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, paralelo e controlado por placebo, que recrutará aproximadamente 150 adolescentes e indivíduos adultos que sofrem de TEA. O principal objetivo deste ensaio clínico é estudar a eficácia desse medicamento para oleoduto quando comparado ao placebo em termos de melhoria dos déficits de comunicação social em pacientes que sofrem de TEA. O tipo de estudo deste ensaio clínico é intervencionista, sendo o tratamento o objetivo principal. O mascaramento neste estudo é quadruplicado, com o modelo intervencionista sendo a atribuição paralela. A alocação para este ensaio clínico é randomizada.

• ARD-501: Aardvark Therapeutics, Inc.
  • Descrição do estudo:Este estudo é um estudo cegado, controlado por placebo, que avalia a segurança dos dois níveis de dose do candidato a Pipeline de ARD-501 em pacientes que sofrem de TEA. O tipo de estudo do ensaio clínico é intervencionista e o objetivo principal é o tratamento. A alocação é randomizada para este estudo e o modelo intervencionista é a atribuição cruzada. O mascaramento deste estudo é o dobro.

Fase 3:

• CM-AT: CureMark
  • Descrição do estudo:Este estudo é um estudo de extensão de etiqueta aberta do CM-AT para o tratamento de crianças que sofrem de autismo com todos os níveis de quimotripsina fecal. O CM-AT é uma enzima proprietária que deve ser administrada a crianças que sofrem desse distúrbio, três vezes por dia. O tipo de estudo deste ensaio clínico é intervencionista, com o objetivo principal sendo o tratamento. O modelo intervencionista é uma atribuição de grupo único e o mascaramento não é (etiqueta aberta).
• AZD0901: Astrogen, Inc.
  • Descrição do estudo:Este estudo tem como objetivo demonstrar a eficácia e a segurança do AST-001, quando comparado ao placebo, em termos de melhoria dos principais sintomas do transtorno do espectro do autismo (TEA) em crianças. Para este estudo, o tipo de estudo é intervencionista e o objetivo principal é o tratamento. A alocação para este ensaio clínico é randomizada e o modelo intervencionista é uma atribuição paralela. O mascaramento deste ensaio clínico é quadruplicado.

Perspectivas futuras de estudo:

• Janeiro de 2024:A empresa farmacêutica de SCI SPARC, com sede em Israel, anunciou o início do ensaio clínico para comparar os efeitos da terapia SCI-210 com o tratamento padrão da CBD para o tratamento dos sintomas de TEA.
• Novembro de 2021: A axial Therapeutics anunciou a dosagem dos primeiros sujeitos no ensaio clínico global de fase 2B para a irritabilidade associada ao transtorno do espectro do autismo (TEA).

Cenário regulatório:

• Aprovações da FDA e da EMA:Em termos de agências regulatórias, o FDA dos EUA e o EMA são as principais agências. Até a data, o FDA dos EUA concedeu a aprovação a 2 medicamentos para a administração dos sintomas do autismo, e a EMA não concedeu aprovações até a data. No entanto, para reduzir essa limitação de aprovações até a data, há a formação de consórcios, como o Consórcio AIMS-2-Tials.
• Designações de medicamentos órfãos:O número de medicamentos que recebem a designação regulatória do FDA dos EUA de uma designação de medicamentos órfãos (ODD) tem sido comparativamente limitada. No entanto, em fevereiro de 2023, o FDA dos EUA concedeu um ímpar ao medicamento keterx (cetamina), que atualmente está em ensaios clínicos de fase 2 para o tratamento da síndrome de Rett, que é considerada uma doença no espectro do autismo.
• Desafios de autorização de mercado:Alguns dos desafios de autorização do mercado enfrentados pelos candidatos a pipeline do autismo incluem falta de aprovações regulatórias e ceticismo em termos de sua capacidade de tratar os principais sintomas da doença.

Escopo de relatório

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• Visão geral de produtos de pipeline adormecidos e descontinuados
• Principais insights sobre a epidemiologia das condições que estão sendo tratadas pelos produtos de pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual para os produtos de pipeline
• Visão geral dos desenvolvimentos mais recentes; Artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos através da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes de pesquisa de mesa credíveis. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com líderes de opinião -chave.
• As fontes de pesquisa de mesa incluem bancos de dados globais e regionais de ensaios clínicos; Relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas de empresas; White Papers; artigos de notícias; relatórios publicados por associações da indústria; Artigos/relatórios publicados em bancos de dados como NCBI, ResearchGate; Bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

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