Revisão de oleoduto de leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe), 2019

A leucodistrofia das células globóides (doença de Krabbe) é um distúrbio genético autossômico raro causado devido a uma enzima lisossômica, galactosilceramidase que resulta em condição neurológica grave devido à perda de mielina no sistema nervoso. A doença também é caracterizada pela detecção de células anormais no cérebro conhecido como células globóides que possuem mais de um núcleo. A forma infantil mais comum da doença de Krabbe começa na idade de um mostrando sintomas como irritabilidade, fraqueza muscular, cegueira, surdez, episódios de febre, rigidez e postura e desenvolvimento mental e físico atrasados.

Atualmente, não há tratamento específico para a leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe). A maioria dos tratamentos para a doença de Krabbe é favorável. No entanto, o transplante de células -tronco hematopoiéticas é considerado uma terapia eficaz em pacientes que foram diagnosticados antes ou no nascimento. Além disso, o desenvolvimento de um novo biomarcador baseado em EM para detecção precoce e sensível da doença de Krabbe a partir do sangue está sob investigação clínica.

Devido à crescente prevalência da doença, muitas empresas farmacêuticas e institutos de pesquisa estão se concentrando no estudo e no desenvolvimento de novas terapia para leucodistrofia globoid células (doença de Krabbe). Por exemplo; O MGTA-456 que está sendo estudado pela Magenta Therapeutics está atualmente em um ensaio clínico de fase-2 para o estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do MGTA-456 para o tratamento de pacientes com leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe).

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Atualmente, cerca de 64% dos candidatos a oleoduto à leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe) estão no estudo clínico da fase-2. A maioria dos estudos é patrocinada por universidades acadêmicas e de pesquisa.

Descrição do relatório

O relatório sobre 'leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe) - revisão de pipeline, 2019' fornece uma visão abrangente dos medicamentos que estão no pipeline de P&D por indicação ou molécula para leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe). O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos de pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de todos os produtos do pipeline. Os produtos no estágio pré -clínico e clínico, juntamente com os candidatos a oleodutos adormecidos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange idéias adicionais, como a visão geral da epidemiologia e o cenário atual de mercado para leucodistrofia globóide (doença de Krabbe).

O relatório sobre 'leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe) - revisão de pipeline, 2019', que é construída seguindo uma metodologia de pesquisa robusta envolvendo entrevistas primárias e pesquisas de mesa, fornece uma visão geral da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas a desenvolver estratégias de crescimento e identificar jogadores emergentes.

Escopo de relatório

• Avaliação completa dos produtos de pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; Tipo de molécula e alvo de drogas
• Perfis abrangentes dos produtos de pipeline com detalhes como a visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e rota de administração
• Visão geral de produtos de pipeline adormecidos e descontinuados
• Insights -chave em relação à epidemiologia das condições que estão sendo tratadas pelos produtos de pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual dos produtos de pipeline
• Visão geral dos desenvolvimentos mais recentes; Artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos através da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes de pesquisa de mesa credíveis. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com líderes de opinião -chave.
• As fontes de pesquisa de mesa incluem bancos de dados globais e regionais de ensaios clínicos; Relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas de empresas; White Papers; artigos de notícias; relatórios publicados por associações da indústria; Artigos/relatórios publicados em bancos de dados como NCBI, ResearchGate; Bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolva estratégias de crescimento eficazes com base em uma visão geral abrangente da atividade de P&D e produtos de oleoduto para leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe)
• Identifique players emergentes ou competição no mercado com base em produtos de pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players
• Identifique o foco dos principais players em relação à P&D para leucodistrofia globoid de células (doença de Krabbe)
• Identifique empresas em potencial do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades ou estratégias de P&D para diversificar a P&D Focus para impulsionar o crescimento nos negócios
• Analise os motivos por trás dos produtos inativos e descontinuados para fazer alterações no foco de P&D, se necessário