Revisão do pipeline de hipofosfatasia, 2019

A hipofosfatasia é um distúrbio genético raro que afeta o desenvolvimento de ossos e dentes. A hipofosfatasia enfraquece os ossos do corpo e causa anormalidades esqueléticas. A hipofosfatosia também é chamada deficiência de fosfatase alcalina ou fosfoetanolaminúria. Os sintomas da hipofosfatásia variam amplamente. Os bebês afetados nascem com membros curtos, problemas respiratórios, peito de formato anormal e ossos de crânio macio. Os sintomas identificados em crianças e pacientes adultos são menos graves do que os que aparecem em bebês.

O tratamento atual da hipofosfatásia inclui o uso de asfotase alfa, que foi aprovada pela Food and Drug Administration em 2015. Asfotase Alpha é o primeiro medicamento aprovado para o tratamento de hipofosfatásia perinatal, infantil e juvenil. A asfotase alfa é uma fosfatase alcalina humana recombinante disponível para substituição de enzimas a longo prazo para tratar a manifestação óssea da doença. Outro tratamento é usado para melhorar os sintomas da hipofosfatosia inclui medicamentos como AINEs e vitamina B6.

Institutos de pesquisa e empresas farmacêuticas se concentraram no estudo e no desenvolvimento de novos métodos para o tratamento de hipofosfatasia. Por exemplo; A asfotase Alpha está sendo estudada pela Alexion Pharmaceuticals está na Fase 2 dos ensaios clínicos para o estudo para avaliar sua farmacocinética e farmacodinâmica em participantes adultos com hipofosfatosia de início pediátrico.

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Atualmente, mais de 50% dos candidatos a hipofosfatosia estão na fase 2 dos ensaios clínicos. A maioria dos estudos está sendo patrocinada pelas empresas farmacêuticas.

Descrição do relatório

O relatório sobre a 'revisão de hipofosfatasia - pipeline, 2019' fornece uma visão abrangente dos medicamentos que estão no oleoduto de P&D por indicação ou molécula para hipofosfatasia. O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos de pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de todos os produtos do pipeline. Os produtos no estágio pré -clínico e clínico, juntamente com os candidatos a oleodutos adormecidos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange informações adicionais, como a visão geral da epidemiologia e o cenário atual de mercado para hipofosfatasia.

O relatório sobre 'Hipofosfatasia - Revisão de Pipeline, 2019', que é construído seguindo uma metodologia de pesquisa robusta envolvendo entrevistas primárias e pesquisa de mesa, fornece uma visão geral completa da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas a desenvolver estratégias de crescimento e identificar players emergentes.

Escopo de relatório

• Avaliação completa dos produtos de pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; Tipo de molécula e alvo de drogas
• Perfis abrangentes dos produtos de pipeline com detalhes como a visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e rota de administração
• Visão geral de produtos de pipeline adormecidos e descontinuados
• Insights -chave em relação à epidemiologia das condições que estão sendo tratadas pelos produtos de pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual dos produtos de pipeline
• Visão geral dos desenvolvimentos mais recentes; Artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos através da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes de pesquisa de mesa credíveis. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com líderes de opinião -chave.
• As fontes de pesquisa de mesa incluem bancos de dados globais e regionais de ensaios clínicos; Relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas de empresas; White Papers; artigos de notícias; relatórios publicados por associações da indústria; Artigos/relatórios publicados em bancos de dados como NCBI, ResearchGate; Bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolva estratégias de crescimento eficazes com base em uma visão geral abrangente da atividade de P&D e produtos de pipeline para hipofosfatasia
• Identifique players emergentes ou competição no mercado com base em produtos de pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players
• Identifique o foco dos principais jogadores em relação a P&D para hipofosfatasia
• Identifique empresas em potencial do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades ou estratégias de P&D para diversificar a P&D Focus para impulsionar o crescimento nos negócios
• Analise os motivos por trás dos produtos inativos e descontinuados para fazer alterações no foco de P&D, se necessário