Deficiência de lipase do ácido lisossômico - Revisão de pipeline, 2024

A deficiência de lipase do ácido lisossômico refere -se a uma condição médica herdada, caracterizada pelos problemas no colapso e uso de colesterol e gorduras no corpo ou no metabolismo lipídico. Nos indivíduos afetados pelo distúrbio, há um acúmulo de quantidades prejudiciais de gorduras ou lipídios nas células e em todo o corpo, resultando posteriormente em doença hepática. Existem duas formas da doença: a forma grave e a mais rara do distúrbio começa na infância e a forma menos grave pode começar da infância ao final da idade adulta. Na forma grave da doença, o acúmulo de lipídios começa nas primeiras semanas de vida e isso leva a vários problemas de saúde. Os bebês com essa forma de doença, geralmente não sobrevivem além do primeiro ano de vida.

Alguns dos sinais e sintomas comuns da deficiência de lipase do ácido lisossômico incluem dor e inchaço abdominal, icterícia, fibrose hepática, calcificação adrenal e enzimas hepáticas altas. Estima -se que a prevalência do distúrbio varie de 1 em 40.000 a 1 em 300.000, dependendo da etnia e da localização geográfica do indivíduo. Em termos de tratamento e gestão do distúrbio, não houve cura aprovada até 2015. Em 2015, uma terapia de reposição enzimática chamada Sebelipase Alfa foi aprovada nos EUA e na Europa. No Japão, a Sebelipase Alfa foi aprovada em 2016.

As empresas farmacêuticas, juntamente com vários institutos de pesquisa, têm se concentrado no estudo e no desenvolvimento de novas opções de tratamento para a deficiência de lipase do ácido lisossômico. Por exemplo; A célula-tronco derivada de placentária humana, que está sendo estudada pelo New York Medical College, está atualmente em ensaios clínicos de fase 1 para o transplante de células-tronco derivadas de placentários humano (HPDSC).

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Atualmente, cerca de 70% dos candidatos a pipeline para a deficiência de lipase do ácido lisossômico estão no estágio de fase-2. Mais da metade dos estudos é patrocinada pela indústria.

Descrição do relatório

O relatório sobre 'Deficiência de lipase do ácido lisossômico - revisão de pipeline, 2024' fornece uma visão geral abrangente dos medicamentos que estão no oleoduto de P&D por indicação ou molécula para deficiência de lipase do ácido lisossômico. O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos de pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de todos os produtos do pipeline. Os produtos no estágio pré -clínico e clínico, juntamente com os candidatos a oleodutos adormecidos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange idéias adicionais, como a visão geral da epidemiologia e o cenário atual de mercado para a deficiência de lipase do ácido lisossômico.

O relatório sobre 'Deficiência de lipase do ácido lisossômico - revisão de pipeline, 2024', que é construído seguindo uma metodologia de pesquisa robusta envolvendo entrevistas primárias e pesquisas de mesa, fornece uma visão geral da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas a desenvolver estratégias de crescimento e identificar participantes emergentes.

Escopo de relatório

• Avaliação completa dos produtos de pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; Tipo de molécula e alvo de drogas
• Perfis abrangentes dos produtos de pipeline com detalhes como a visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e rota de administração
• Visão geral de produtos de pipeline adormecidos e descontinuados
• Insights -chave em relação à epidemiologia das condições que estão sendo tratadas pelos produtos de pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual dos produtos de pipeline
• Visão geral dos desenvolvimentos mais recentes; Artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos através da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes de pesquisa de mesa credíveis. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com líderes de opinião -chave.
• As fontes de pesquisa de mesa incluem bancos de dados globais e regionais de ensaios clínicos; Relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas de empresas; White Papers; artigos de notícias; relatórios publicados por associações da indústria; Artigos/relatórios publicados em bancos de dados como NCBI, ResearchGate; Bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolva estratégias de crescimento eficazes com base em uma visão geral abrangente da atividade de P&D e produtos de pipeline para deficiência de lipase lisossômica ácida
• Identifique players emergentes ou competição no mercado com base em produtos de pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players
• Identifique o foco dos principais players em relação à P&D para deficiência de lipase lisossômica ácida
• Identifique empresas em potencial do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades ou estratégias de P&D para diversificar a P&D Focus para impulsionar o crescimento nos negócios
• Analise os motivos por trás dos produtos inativos e descontinuados para fazer alterações no foco de P&D, se necessário