Morquio Síndrome Tamanho do mercado, participação e análise do mercado por tratamento (terapia de reposição enzimática), por tipo de doença (Morquio A, Morquio B), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, farmácias de varejo, farmácias on-line), previsão regional, 2025-2032

A síndrome de Morquio, também conhecida como MPS IV e mucopolissacaridose IV, refere -se a um raro distúrbio metabólico herdado ou defeito congênito que afeta principalmente o esqueleto. A aprovação do VIMIZIM (ELOSULFASE ALPHA), a primeira e o único tratamento específico para os pacientes com essa condição genética ultra-rare, firmemente estabelecida a posição da Biomarin como um participante do mercado líder para o tratamento de doenças de MPS.

Além das recentes aprovações regulatórias, houve uma atividade crescente na P&D para o tratamento da síndrome de Morquio, como evidenciado pela maior inclusão do distúrbio nos oleodutos clínicos dos principais participantes do mercado. Por exemplo, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. possui um estudo de fase 3 submetido à síndrome de Morquio, o Shire possui um ensaio clínico em andamento para os pacientes pediátricos que sofrem da síndrome e a Armagen, Inc. também possui um medicamento (AGT-181) nos ensaios clínicos. Isso combinado com a maior consciência da doença também está impulsionando o crescimento no mercado de tratamento da síndrome de Morquio.

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Prevê -se que o crescimento do número de produtos nos estágios preliminares e avançados da P&D, juntamente com o foco no tratamento de doenças raras, para impulsionar o crescimento no mercado de tratamento da síndrome de Morquio a uma taxa consideravelmente rápida. Com a recente aprovação do alfa (vimizim), espera -se que o mercado seja impulsionado por vários produtos atualmente nos oleodutos de várias empresas, que se prevê que sofra aprovações regulatórias para o marketing, se tiverem resultados favoráveis ​​em estudos clínicos. 

O fator que deve limitar o crescimento do mercado é o enorme preço associado aos produtos de tratamento da síndrome de Morquio. Por exemplo, espera -se que Vimizim custe aos pacientes em torno de US $ 380.000, o que é estimado como o custo anual do produto. Outros fatores que podem limitar o crescimento do mercado são a falta de conscientização nos mercados emergentes e nos obstáculos regulatórios e clínicos. 

Os principais jogadores cobertos 

Algumas das principais empresas que estão presentes no mercado global de tratamento da síndrome de Morquio são a Biomarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, Armagen e Green Cross Corp, concertos farmacêuticos Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. e outros players. 

 Segmentação 

Atualmente, a terapia de reposição enzimática é responsável pela maior proporção do mercado e a tendência deverá permanecer a mesma durante o período de previsão devido à aprovação da alfa da eloSulfase, a única opção de tratamento aprovada pela FDA, é uma terapia de reposição enzimática. 

Insights principais 

• Prevalência da síndrome de Morquio pelos principais países
• Avanços em pesquisa e desenvolvimento de opções de tratamento
• Visão geral dos avanços em novas terapêuticas
• Análise de preços por países -chave
• Análise de pipeline
• Cenário regulatório dos principais países
• Novos lançamentos de produtos 

Análise Regional 

O mercado global de tratamento da síndrome de Morquio foi segmentado na América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África. A América do Norte seguida pela Europa são os dois maiores mercados para o tratamento da síndrome de Morquio no momento e espera -se que eles sejam responsáveis ​​por uma grande proporção do mercado no período de previsão. O primeiro e único tratamento da síndrome de Morquio do mundo, Vimizim, recebeu a aprovação de marketing nos EUA e na Europa em 2014 e, a partir da data, este é o único tratamento específico para a síndrome de Morquio que é aprovada pelas autoridades reguladoras. Na região da Ásia -Pacífico, o Japão deve oferecer a maior oportunidade de mercado. Isso ocorreu principalmente devido à aprovação e adoção precoce do Vimizim como uma opção de tratamento para a síndrome de Morquio. 

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em 2014, a oferta de produtos da Bio Marin de Vimizim (Elasulfase Alpha) foi aprovada como a única opção de tratamento para a síndrome de Morquio em várias agências reguladoras nos EUA, Europa e Japão
• Em 2017, a Sangamo Therapeutics Inc., que tem o candidato a terapia genética (SB-913) em seu oleoduto clínico, recebeu a rara designação de doenças pediátricas do FDA
• Outra droga de Sangamo, SB-318, também recebeu o status de droga órfã do FDA dos EUA