Pompe Disease Treatment Market Size, Share and Analysis by Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), Substrate Reduction Therapy (SRT), Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART), Others), By Rout of Administration (Oral, Intravenous, Others), By Distribution channel (Hospital & Clinics Pharmacies, Retail Pharmacies, Online Pharmacies, Others) and Regional Forecast, 2025-2032

A doença de Pompe é um distúrbio herdado causado devido ao acúmulo de um açúcar complexo chamado glicogênio nas células do corpo. A doença de Pompe é um distúrbio autossômico de armazenamento de glicogênio recessivo causado devido à deficiência da α-glucosidase da enzima lisossômica (GAA). O acúmulo de glicogênio em órgãos e tecidos específicos, especialmente músculos, prejudica sua capacidade de funcionar normalmente. A doença de Pompe foi classificada em três tipos diferentes, com base no tempo de início e na gravidade.

Aproximadamente 20% dos pacientes com doença de Pompe têm a forma infantil ou de início precoce da doença, e a forma mais comum da doença é conhecida como forma de início juvenil ou adulto, relatada em 80% dos pacientes que sofrem de doença de Pompe. A condição afeta principalmente o músculo cardíaco e esquelético e se manifesta à medida que a cardiomiopatia, o desconforto respiratório progressivo e os músculos esqueléticos atrofia.

Para obter insights detalhados sobre o mercado, Descarregue para personalização

O aumento da prevalência da doença de Pompe e o desenvolvimento da infraestrutura de saúde, especialmente em países emergentes, são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe. De acordo com a Organização Nacional para Distúrbios Raros, Inc., a incidência geralmente é colocada em aproximadamente 1 em 40.000 nascimentos nos Estados Unidos.

O aumento do investimento na pesquisa e desenvolvimento na terapia genética e nas terapias de reposição enzimática são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento de doenças de Pompe. O aumento da adoção e demanda da terapia de reposição enzimática (ERT) é um dos principais fatores previstos para impulsionar o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe.

A baixa resposta dos músculos esqueléticos ao tratamento com alfáase alglucosidase e as políticas inadequadas de reembolso são alguns dos fatores que restringem o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe.

Os principais jogadores cobertos

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento de doenças de Pompe é a Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. e outros. 

Segmentação 

Em 2018, entre o tratamento, a terapia de reposição enzimática (ERT) dominou o mercado global de tratamento de doenças de Pompe devido à alta demanda e a terapia sendo as únicas terapias de longo prazo disponíveis para o tratamento da doença de Pompe atualmente.

Insights principais

• Prevalência da doença de Pompe pelos principais países
• Visão geral do desenvolvimento na terapia de reposição enzimática (ERT) e terapia genética.
• Novos lançamentos de produtos, principais players de mercado
• Análise de pipeline
• Desenvolvimentos recentes do setor, como parcerias, fusões e aquisições

Análise Regional

A América do Norte dominou o mercado global de tratamento de doenças de Pompe em 2018. O aumento da prevalência da doença de Pompe na região e o aumento das despesas com saúde são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento de doenças de Pompe. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde da Biblioteca Nacional dos EUA, a prevalência da doença de Pompe é de aproximadamente 1 em 28.000 nos Estados Unidos. Prevê -se que a Ásia -Pacífico cresça em CAGR significativo devido ao aumento da conscientização entre os pacientes em relação a distúrbios raros e melhorias de assistência médica nos países asiáticos.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em fevereiro de 2019, a Amicus Therapeutics, Inc. recebeu a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a designação de terapia inovadora (“BTD”) à AT-GAA para o tratamento da doença de Pompe de início tardio. O AT-GAA é um novo modelo de tratamento que consiste em ATB200, uma enzima recombinante do ácido humano alfa-glucosidase (RHGAA) com estruturas otimizadas de carboidratos, co-administrado com AT2221, uma acompanhante farmacológica.
• Em abril de 2018, a Duke University e o Duke University Health System anunciaram o início dos ensaios clínicos para a terapia de genes de doenças de Pompe. Atualmente, os pesquisadores estão examinando adultos com doença de pompe de início tardio como ensaio clínico de Fase I para testar a segurança do tratamento em 20 pessoas com a condição