"Projetar estratégias de crescimento está em nosso DNA"
Anemia hemolítica auto-imune quente é um distúrbio genético raro, em que os autoanticorpos do corpo se auto-destruirem prematuramente os glóbulos vermelhos, causando um caso grave de anemia em pacientes afetados. De acordo com a Organização Nacional de Distúrbios Raros (NORD), cerca de 3 pessoas por 100.000 estão sofrendo de anemia hemolítica autoimune quente. A taxa de incidência de anemia hemolítica autoimune quente é maior em adultos do que em crianças, embora possa afetar qualquer tipo de população de idade e sexo. Os sintomas se manifestam durante um período de várias semanas a meses, dependendo da progressão da doença. Os sintomas comuns incluem fadiga, palidez da pele, dificuldade em respirar, entre outros.
Atualmente, o tratamento de indivíduos afetados com anemia hemolítica autoimune quente inclui medicamentos corticosteróides. Drogas imunossupressoras como a ciclofosfamida também são prescritas para indivíduos que não respondem bem ao tratamento com corticosteróides. Em casos graves, é realizada a remoção cirúrgica do baço. O rituximab é um dos anticorpos monoclonais mais proeminentes medicamentos prescritos para o tratamento da anemia hemolítica autoimune quente.
Várias organizações de pesquisa e empresas biofarmacêuticas estão trabalhando em colaboração para descobrir novas terapêuticas para a anemia hemolítica auto -imune quente de doença rara. Por exemplo, APL-2, um candidato de fase 2 que está sendo desenvolvido atualmente pela Apellis Pharmaceuticals, Inc., é estudada para a segurança, tolerabilidade e eficácia do medicamento no tratamento da anemia hemolítica autoimune quente.
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Atualmente, estima-se que 60% das moléculas de pipeline para anemia hemolítica autoimune quente estão no estágio clínico da fase-2. Aproximadamente metade dos estudos é financiada pela indústria.
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