Valor de mercado da terapia genética aumentará em um CAGR de 18,21% entre 2025 e 2032; BioMarin Pharmaceutical recebeu aprovação da FDA dos EUA para ROCTAVIAN para garantir forte participação no mercado

O globalmercado de terapia genéticatamanho ficou em3,43 mil milhões de dólares em 2024. O valor de mercado deverá subir de4,29 mil milhões de dólares em 2025para13,83 mil milhões de dólares até 2032em umCAGR de 18,21%durante 2025-2032.Fortune Business Insights™apresenta essas informações em seu relatório, intitulado“Tamanho do mercado de terapia genética, participação e análise da indústria por produto (Zolgensma, Luxturna, Roctavian e outros), por tipo de vetor (vetores virais e vetores não virais), por indicação (distúrbios genéticos, oftalmologia, hematologia e outros), por usuário final (hospitais e clínicas, clínicas especializadas e outros) e previsão regional, 2025-2032”.

A terapia genética é usada para o tratamento de pacientes com doenças genéticas congênitas e doenças adquiridas. Nos próximos anos, a procura por esta tecnologia deverá representar um aumento com a crescente prevalência de doenças raras e genéticas. Vários intervenientes da indústria estão a trazer novos produtos para o mercado para enfrentar os desafios associados à entrega inespecífica e ineficiente de material genético. Um exemplo é o lançamento de três novos vetores de entrega de genes do capsídeo AAV (vírus adeno-associados) pela Dyno Therapeutics em maio de 2025. Esses vetores foram desenvolvidos para atingir o SNC (sistema nervoso central), o sistema músculo-esquelético e o olho.

RP-A601 da Rocket Pharmaceuticals garantiu a designação RMAT da FDA dos EUA para orientação intensiva da FDA

Em julho de 2025, FogueteProdutos farmacêuticos, O RP-A601 da Inc. garantiu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA dos EUA. RP-A601 é a terapia genética experimental baseada em AAV (vírus adeno-associado) da Rocket para o tratamento de cardiomiopatia investigacional arritmogênica PKP2 (ACM). A designação, que proporcionaria os benefícios de uma revisão rápida e de orientação intensiva adicional da FDA, foi concedida com base em dados positivos de eficácia e segurança do ensaio clínico de Fase 1 RP-A601.

A demanda por terapia genética aumenta em meio à crescente carga de doenças genéticas em escala global

Em 2023, o número de pacientes com hemofilia era de 218.804, segundo a Federação Mundial de Hemofilia. Nos últimos anos, outras doenças genéticas, incluindo a β-talassemia, a atrofia muscular espinhal e doenças hereditárias da retina também registaram um aumento, resultando numa procura crescente de tratamentos curativos. Prevê-se que o aumento da demanda por soluções eficazes contra o pano de fundo da crescente carga de doenças genéticas reforce a demanda do produto, impulsionando o crescimento do mercado de terapia genética.

No entanto, as barreiras à adopção que podem resultar de obstáculos financeiros decorrentes de custos elevados podem dificultar a expansão da indústria.

A inovação de produtos e a pesquisa e desenvolvimento surgiram como principais áreas de foco para os principais players

Os principais players da indústria, para aumentar sua participação no mercado de terapia genética, estão enfatizando uma série de iniciativas. Pesquisa e desenvolvimento, inovação de produtos, iniciativas de expansão e colaborações estratégicas estão entre as principais etapas que os participantes do mercado estão implementando para aumentar sua presença. Alguns dos principais participantes com uma gama terapêutica abrangente incluem Hoffmann-La Roche Ltd, Novartis AG e BioMarin Pharmaceutical Inc.

Principais participantes perfilados no relatório

• Novartis AG (Suíça)
• Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• (EUA)
• CSL (Austrália)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• (EUA)
• Rocket Pharmaceuticals (EUA)
• Dyno Therapeutics, Inc.

Para obter um resumo detalhado do relatório e o escopo da pesquisa deste mercado, clique aqui:

https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/gene-therapy-market-100243

Desenvolvimento chave da indústria

• Junho de 2023 –A BioMarin Pharmaceutical Inc. garantiu a aprovação do FDA dos EUA para sua terapia genética ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) para o tratamento de pacientes com hemofilia A grave. A solução é a primeira infusão de dose única aprovada para hemofilia A grave nos EUA.

Outras descobertas do relatório

• A América do Norte liderou o mercado global com uma avaliação de 1,03 mil milhões de dólares em 2024. O financiamento governamental robusto, a presença de uma forte infra-estrutura de saúde e um aumento nas iniciativas de I&D estão entre os aspectos-chave que influenciam a expansão do mercado regional. A região também é caracterizada por aprovações de novas terapias genéticas pelo FDA dos EUA, um exemplo disso é a aprovação em abril de 2025 das folhas celulares modificadas com gene ZEVASKYN da Abeno Therapeutics Inc.
• O mercado europeu deverá expandir-se a uma taxa de 7,82% entre 2025 e 2032, impulsionado pela presença de iniciativas nacionais de reembolso, parcerias de investigação em terapia genética entre centros académicos e políticas regulamentares favoráveis. Estes factores também resultaram numa valorização significativa dos principais países europeus em 2025, com o Reino Unido a atingir 0,37 mil milhões de dólares e a Alemanha, um valor de 0,56 mil milhões de dólares.

Tabela de Segmentação