Tamanho terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA), participação e análise da indústria, por produto (Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran e outros), por indicação de doença (amiloidose hereditária por transtirretina, porfiria hepática aguda, hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) doença cardiovascular aterosclerótica clínica e outras), por via de administração (intravenoso, subcutâneo e outros), por idade (pediatria e adultos), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, drogarias e farmácias de varejo e farmácias on-line) e previsão regional, 2026-2034

O mercado global de terapêutica de RNA interferente pequeno (siRNA) está testemunhando um crescimento substancial devido a um aumento no investimento em pesquisa e desenvolvimento que promove tratamentos com entrega, estabilidade e eficácia aprimoradas de RNA interferente pequeno. O RNA interferente pequeno representa uma classe de moléculas capazes de regular a expressão gênica e a produção de proteínas. Essas moléculas são projetadas para prevenir a produção de proteínas causadoras de doenças, visando o RNA mensageiro (mRNA) que codifica essas proteínas. Pequenos RNAs interferentes terapêuticos (siRNAs) são RNAs de fita dupla que silenciam genes ativando a via de interferência de RNA (RNAi). Esses RNAs de fita dupla permitem o projeto de siRNAs potentes para silenciamento de genes específicos. 

Um aumento nas actividades de investimento e financiamento levou ao desenvolvimento de numerosos candidatos a gasodutos para satisfazer a procura crescente. Devido a essa crescente demanda por terapêuticas de RNA de pequena interferência, muitos players estabelecidos se concentram em atividades estratégicas, como aquisição e colaboração, para impulsionar o crescimento do mercado.

• Por exemplo, em abril de 2025, a Ono Pharmaceutical Co., Ltd celebrou um acordo de colaboração em pesquisa com a Jorna Therapeutics, visando a descoberta de medicamentos usando uma plataforma de edição de ácido ribonucleico (RNA). 
• Da mesma forma, em julho de 2023, a Novartis AG adquiriu a DTx Pharma para alavancar sua plataforma FALCON, marca registrada, para desenvolver terapias de siRNA para indicações neurocientíficas.

Driver terapêutico de RNA interferente pequeno

Aumentando a colaboração com as entidades operacionais e o avanço tecnológico para impulsionar o crescimento do mercado

A crescente procura por medicina personalizada e a necessidade de tratamentos alternativos eficazes resultaram em terapias eficazes de siRNA. Para apoiar esta crescente procura, diversas entidades operacionais do mercado estão a realizar atividades estratégicas como colaboração e aquisições. Espera-se que tais desenvolvimentos orientem o crescimento do mercado. 

• Por exemplo, em maio de 2025, a AbbVie Inc. colaborou com a ADARx Pharmaceuticals e concordou em desenvolver terapêuticas de pequenos RNAs interferentes (siRNA) em diversas áreas de doenças, incluindo neurociência, imunologia e oncologia. Nos termos do acordo, a ADARx deverá receber um pagamento antecipado de 335,0 milhões de dólares e será elegível para receber vários milhares de milhões de dólares em pagamentos contingentes adicionais, incluindo taxas relacionadas com opções, pagamentos por marcos e royalties escalonados. Espera-se que tais colaborações estratégicas e investimentos impulsionem o crescimento do mercado. 

Além disso, a integração tecnológica, como aprendizado de máquina e inteligência artificial, apoia o crescimento do mercado.

• Por exemplo, em outubro de 2024, a Eli Lilly colaborou com a Insitro para desenvolver tratamentos para doenças metabólicas, combinando a plataforma de aprendizado de máquina (ML) de inteligência artificial (IA) da Insitro com a tecnologia de entrega de medicamentos da Lilly. A tecnologia GalNAc, que é amplamente utilizada como método de entrega para terapias de siRNA, será usada pela Insitro para melhorar o tratamento de condições como a doença hepática esteatótica associada à disfunção metabólica (MASLD).

Prevalência de hiperoxalúrias primárias (HP), por tipo (% por milhão de população)

Em Janeiro de 2020, a Orphanet actualizou o seu relatório que afirmava que a prevalência de hiperoxalúrias primárias (HP) varia de 1 a 3 pacientes por 1.000.000 de habitantes. Em que PH1 representou 85,0% dos pacientes, PH2 8,0-10,0% e PH3 5,0-7,0%. Espera-se que uma incidência tão alta de PH1, que são tratados com siRNA, apoie o crescimento do mercado.

Restrição terapêutica de RNA interferente pequeno

Efeitos fora do alvo de pequenos RNAs interferentes para restringir o potencial de crescimento

Uma das principais preocupações na terapêutica do siRNA são os efeitos fora do alvo e a expressão genética não intencional. Freqüentemente, os ensaios clínicos enfrentam falhas devido a efeitos fora do alvo, como a desregulação genética fora do alvo. Isso pode resultar em potenciais efeitos colaterais tóxicos. Esses fatores podem restringir o crescimento do mercado nos anos previstos.

• Por exemplo, em janeiro de 2022, o NIH publicou um artigo intitulado 'O efeito fora do alvo do siRNA é determinado pelas estabilidades de emparelhamento de bases de duas regiões diferentes com efeitos opostos' relatou que o efeito fora do alvo é induzido através do emparelhamento de bases estável entre a região da semente do siRNA e mRNAs fora do alvo, mas não induzido através do emparelhamento de bases instável.

Além disso, os efeitos adversos associados à administração de moléculas terapêuticas de siRNA, como reações no local da injeção, artralgia, infecção do trato urinário, diarréia, bronquite, dor nas extremidades e dispneia, poderiam dificultar o crescimento do mercado. 

Oportunidade terapêutica de RNA interferente pequeno

Surgimento de terapias combinadas usando RNA interferente pequeno para o tratamento terapêutico do câncer para oferecer caminhos para o crescimento do mercado

A integração da terapêutica do siRNA com outras modalidades farmacológicas, como medicamentos moleculares, anticorpos, ou mesmo tecnologias de edição genética, combinando oligonucleotídeos, faz parte das terapias combinadas. Esses avanços expandem as áreas de aplicação da terapêutica siRNA em vários setores, como doenças infecciosas, câncer e doenças cardiovasculares. A pesquisa e o desenvolvimento na aplicação terapêutica do siRNA oferecem maiores caminhos de expansão para o crescimento.

• Por exemplo, em agosto de 2023, a Sirnaomics anunciou um estudo clínico de fase I bem-sucedido do RNAi terapêutico STP707 para o tratamento de múltiplos tumores sólidos. STP707 é composto por dois oligonucleotídeos de siRNA que demonstraram inibir a expressão de seus mRNAs alvo, e a combinação dos dois siRNAs produz um efeito sinérgico que diminui os fatores pró-inflamatórios. Os resultados deste estudo encorajaram a exploração do STP707 como um potencial medicamento único ou um tratamento combinado com medicamentos inibidores do ponto de verificação imunológico. Espera-se que tais oportunidades ofereçam oportunidades lucrativas de crescimento para o mercado.

Principais insights

O relatório cobre os seguintes insights principais:

• Análise de pipeline, por participantes-chave 
• Avanços Tecnológicos no Mercado
• Cenário regulatório e de reembolso, por países/regiões-chave
• Principais desenvolvimentos da indústria (fusões, aquisições, parcerias, etc.)

Segmentação

Análise por Produto

Por produto, o mercado é dividido em Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran, entre outros.

Espera-se que o segmento de inclisiran cresça significativamente no período de previsão do mercado global de terapêutica de RNA de pequena interferência. A elevada participação de mercado do produto é atribuída às recentes aprovações de comercialização por parte dos órgãos reguladores.

• Por exemplo, em dezembro de 2021, a Novartis AG recebeu aprovação do FDA dos EUA para administrar Leqvio (inclisiran), uma terapia de pequeno RNA interferente (siRNA) usada para reduzir o colesterol de lipoproteína de baixa densidade com duas doses anuais. Espera-se que esses fatores alimentem o crescimento do mercado. Espera-se que tais desenvolvimentos catalisem o crescimento do mercado.

Análise por Indicação de Doença

Por indicação de doença, o mercado terapêutico global de pequenos RNA interferentes é classificado em amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR), porfiria hepática aguda (AHP), hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1), doença cardiovascular aterosclerótica clínica (ASCVD) e outros. 

Entre estas, espera-se que a doença cardiovascular aterosclerótica clínica (ASCVD) ocupe uma posição considerável devido à sua alta prevalência em comparação com outras indicações de doenças que utilizam pequenos RNA interferentes para o tratamento. Além disso, muitas empresas estão investindo profundamente no desenvolvimento de novas terapias para a indicação da doença.

• Por exemplo, em maio de 2025, a Sirius Therapeutics Inc. levantou quase US$ 50,0 milhões em uma rodada de financiamento da série B2 para apoiar seu pipeline de pequenas moléculas de RNA interferente (siRNA) para indicações de doenças cardiovasculares. O principal candidato ao siRNA, SRSD-107, é um anticoagulante Fator XI de ação prolongada para distúrbios tromboembólicos. Espera-se que um investimento tão elevado no segmento apoie o crescimento segmental do mercado. 

Análise por Via de Administração

Com base na via de administração, as terapêuticas de RNA interferente pequeno são divididas em subcutâneas e intravenosas, entre outras. 

Espera-se que o segmento subcutâneo cresça substancialmente durante o período de previsão. Diversas pesquisas e desenvolvimento, juntamente com lançamentos de novos produtos, estão focados na via de administração subcutânea. Além disso, também se espera que as aprovações regulatórias para terapêuticas de siRNA administradas por via subcutânea apoiem o crescimento segmentar. 

• Por exemplo, em março de 2025, Rona Therapeutics Inc. recebeu autorização de um novo medicamento investigacional (IND) pelo FDA dos EUA para RN0361, um siRNA (RNA interferente pequeno) direcionado a APOC3 terapêutico para o tratamento de hipertrigliceridemia grave (SHTG), dislipidemia mista e síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). O candidato permitiu o silenciamento específico de hepatócitos por meio de administração subcutânea. Espera-se que tais desenvolvimentos fortaleçam a participação de mercado do segmento. 

Análise por Idade

Com base na idade, o mercado é ainda classificado em pediatria e adultos. Espera-se que o segmento adulto detenha uma participação de mercado substancial. A alta participação de mercado do segmento adulto é atribuída à disponibilidade de vários produtos aprovados pela FDA dos EUA. 

• Por exemplo, em março de 2025,Alnylam Farmacêutica, Inc.recebeu aprovação do FDA dos EUA para sua terapia de RNAi, AMVUTTRA (vutrisiran), para o tratamento da cardiomiopatia da amiloidose mediada por transtirretina de tipo selvagem ou hereditária (ATTR-CM) em adultos para reduzir a mortalidade cardiovascular, hospitalizações cardiovasculares e consultas urgentes por insuficiência cardíaca. Espera-se que tais desenvolvimentos impulsionem o crescimento segmental.

 Análise por Canal de Distribuição

Por canal de distribuição, o mercado é dividido em farmácias hospitalares, drogarias e farmácias de varejo e farmácias online.

Espera-se que as farmácias hospitalares detenham uma quota de mercado significativa. A elevada quota de mercado das farmácias hospitalares é esperada devido à crescente participação das farmácias hospitalares na prestação de cuidados hospitalares e ambulatoriais aos pacientes. 

• Por exemplo, em 2024, a Sociedade Americana de Farmacêuticos do Sistema de Saúde realizou uma sondagem junto de 250 diretores de farmácias hospitalares e relatou que os farmacêuticos prestam rotineiramente serviços clínicos à maioria dos pacientes internados nos seus hospitais. Essa elevada participação da farmácia hospitalar impulsiona o crescimento do segmento.

Análise Regional

Por região, o mercado está dividido em América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América Latina.

Pedido de Personalização  Para obter informações abrangentes sobre o mercado.

A América do Norte foi responsável pela maior parte do mercado global de terapêuticas de RNA interferente pequeno (siRNA) em 2024. O crescimento do mercado na região é atribuído ao número crescente de ensaios clínicos e pesquisas em andamento para impulsionar o crescimento do mercado terapêutico de siRNA.

Além disso, aprovações de comercialização pelos diversos órgãos reguladores da região para impulsionar o crescimento do mercado nos anos previstos. 

• Por exemplo, em março de 2025, a Alnylam Pharmaceutical Inc. recebeu aprovação do Qfitlia (fitusiran) pelo FDA dos EUA para tratamento de profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. Qfitlia é uma terapêutica de RNA de pequena interferência que utiliza tecnologia conjugada – tais desenvolvimentos para catalisar o crescimento na região.

Espera-se que a Europa cresça com um CAGR considerável durante o período de previsão. A elevada quota de mercado da região deve-se ao elevado investimento em iniciativas de investigação. Muitos intervenientes estabelecidos na região estão a concentrar-se na otimização das suas ofertas de produtos e na expansão da capacidade de produção de RNA de pequena interferência para satisfazer a crescente procura na região. 

• Por exemplo, em abril de 2025, a Silexion Therapeutics Corp. colaborou com a Catalent para desenvolver atividades de formulação e fabricação clínica para o candidato a siRNA de próxima geração da Silexion, SIL204, na França. A colaboração se concentrou na otimização das formulações de administração sistêmica e intratumoral do SIL204. 

Espera-se que a Ásia-Pacífico cresça com um CAGR substancial durante o período de previsão. O crescimento regional é atribuído às diversas atividades estratégicas, como acordos de comercialização e colaboração dentro das entidades operacionais da região. 

• Por exemplo, em abril de 2024, a Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. assinou um contrato de licença com a Roche para o zilebesiran, um siRNA terapêutico experimental indicado para hipertensão. O contrato de licença proporcionou à Chugai Pharmaceutical Co., Ltd direitos exclusivos de comercialização do zilebesiran no Japão. Espera-se que tais desenvolvimentos impulsionem o crescimento dos tratamentos com siRNA na região Ásia-Pacífico.

Principais participantes cobertos

O mercado global de terapias de RNA de pequena interferência está semiconsolidado com a presença de alguns grupos e um grande número de empresas emergentes.

O relatório inclui os perfis dos seguintes atores-chave:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, EUA)
• (Norte de Chicago, EUA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Ingelheim, Alemanha)
• Novo Nordisk A/S (Bagsvaerd, Dinamarca)
• Novartis AG (Basileia, Suíça)
• Sirnaômica (Gaithersburg, EUA)
• (Nova York, EUA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (Pasadena, EUA)

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em novembro de 2024, Sarepta Therapeutics, Inc., colaborou com a Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. para um acordo de licenciamento global exclusivo. O acordo proporcionou à empresa direitos globais exclusivos para vários programas clínicos, pré-clínicos e de siRNA em estágio de descoberta para doenças genéticas raras dos músculos, do sistema nervoso central (SNC) e dos pulmões.
• Em janeiro de 2024, Boehringer Ingelheim International GmbH. colaborou com Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. e Ribocure AB (Ribo) para desenvolver novos tratamentos para esteatohepatite não alcoólica ou associada à disfunção metabólica (NASH/MASH). A colaboração teve como objetivo o desenvolvimento clínico de terapêutica de pequenos RNAs interferentes (siRNA) para doenças cardiovasculares, renais e metabólicas (CRM).