Síndrome de Stoneman Tamanho do mercado, participação e análise do setor, por classe de drogas (corticosteróides, anti-inflamatórios não esteróides (AINEs), retinóides e outros), por via de administração (oral e parenteral), por meio de documentos de distribuição.

A síndrome de Stoneman, também chamada fibrodysplasia ossificans Progressiva (FOP), é um distúrbio genético raro marcado pela substituição anormal do músculo e tecido conjuntivo por osso, levando à formação de osso fora do esqueleto. Esta doença resulta em anormalidades musculoesqueléticas e ossificação heterotópica nos estágios de desenvolvimento e pós -natal. Atualmente, existem opções de tratamento limitadas para esta doença, o que enfatiza a crescente necessidade de desenvolvimento de tratamentos inovadores. Os medicamentos, como corticosteróides, retinóides, relaxantes do músculo esquelético e AINEs, são usados ​​para diminuir a progressão desta doença.

A expansão do mercado é impulsionada principalmente por um aumento nas atividades de pesquisa e desenvolvimento, que oferece inúmeras oportunidades para o desenvolvimento de novos medicamentos.

• Por exemplo, em janeiro de 2020, a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. apresentou achados do ensaio clínico da Fase-2 Lumina-1. Este estudo teve como objetivo avaliar o GaretosMab (REGN2477) como um tratamento potencial para a fibrodisplasia ossificans Progressiva de maneira dupla-cega e controlada por placebo.

Além disso, vários participantes do mercado importantes estão passando por parcerias estratégicas para o desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos no mercado.

• Por exemplo, em outubro de 2019, a Clementia Pharmaceuticals, uma subsidiária da Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. e da BluePrint Medicines Corporation, firmou um contrato exclusivo para desenvolver e comercializar em conjunto o Blu-782. Este inibidor altamente seletivo de ALK2 de investigação é direcionado para o tratamento da fibrodisplasia ossificans Progressiva.

Além disso, o mercado global de tratamento de síndrome de Stoneman foi ligeiramente afetado pela pandemia Covid-19 em 2020, principalmente devido a interrupções em serviços de saúde, ensaios clínicos e pesquisas. Pacientes com doenças raras, como a síndrome de Stoneman, encontraram dificuldades na obtenção de tratamento e assistência médica em meio à pandemia. Além disso, os pacientes com esta doença estavam em risco de diminuição da saúde física, mental e dentária como resultado da pandemia covid-19.

Insights principais

O relatório abrange as seguintes informações importantes:

• Epidemiologia da síndrome de Stoneman
• Novos lançamentos de produtos, por jogadores -chave
• Principais desenvolvimentos da indústria: fusões, aquisições e parcerias
• Análise de pipeline, por jogadores -chave
• Impacto do Covid-19 no mercado de tratamento de síndrome de Stoneman

Segmentação

Análise por classe de drogas

Com base na classe de medicamentos, o mercado pode ser segmentado em corticosteróides, AINEs, retinóides e outros. O segmento de retinóides foi responsável por uma proporção significativa do mercado de tratamento da síndrome de Stoneman em 2023. As crescentes aprovações regulatórias para os biológicos para tratar a síndrome de Stoneman é um dos principais fatores responsáveis ​​pelo crescimento do segmento.

• Por exemplo, em agosto de 2023, a Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da FDA dos EUA de sua droga, Sohonos (Palovaroteno), para o tratamento da síndrome de Stoneman. Este medicamento está disponível na forma de cápsulas e é o primeiro e único medicamento aprovado para o tratamento da síndrome de Stoneman até agora.

Além disso, vários participantes do mercado estão envolvidos em ensaios clínicos destinados a desenvolver e lançar medicamentos eficazes para o tratamento da síndrome de Stoneman.

• Por exemplo, em agosto de 2020, a Keros Therapeutics, Inc. anunciou a conclusão de um estudo de fase-1 avaliando a eficácia do KER-047 no tratamento de um raro distúrbio musculoesquelético, fibrodysplasia ossificans progressiva (síndrome de Stoneman).

Análise Regional

A América do Norte manteve uma parcela significativa no mercado global de tratamento de síndrome de Stoneman em 2023 e deve manter sua posição durante o período de previsão. O maior crescimento da região se deve principalmente à presença de infraestrutura favorável de saúde e à maior epidemiologia da doença na América do Norte em comparação com as outras regiões.

• Por exemplo, conforme os dados fornecidos pelos Institutos Nacionais de Saúde em agosto de 2021, a ocorrência mundial documentada de FOP, conforme os registros da organização de pacientes, os casos confirmados de pacientes com FOP registrados variam de cerca de 0,65 por milhão na América do Norte e 0,47 por milhão na Europa Ocidental a cerca de 0,27 por milhão na América Latina, 0,05 por milhão em África, e quase 0,04.

Além disso, alguns dos principais participantes do setor do mercado estão se concentrando em receber as aprovações regulatórias para fornecer medicamentos eficazes para o tratamento da síndrome de Stoneman. Esse é um dos fatores que contribuem para o crescimento regional no mercado de tratamento da síndrome de Stoneman.

• Por exemplo, em agosto de 2022, a BioCryst Pharmaceuticals, Inc. anunciou que o FDA dos EUA concedeu designação de medicamentos órfãos ao seu inibidor da ALK-2, BCX9250, para o tratamento da síndrome de Stoneman.

O número crescente de ensaios clínicos e a crescente conscientização sobre a doença na região da América do Norte são alguns dos outros fatores que afetam positivamente o crescimento do mercado.

Os principais jogadores cobertos

O relatório inclui os perfis do mercado de tratamento de síndrome de Stoneman, os principais players, como a Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., Biocryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc. e Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em novembro de 2021, a Aurobindo Pharma Limited recebeu a aprovação da FDA dos EUA para seus comprimidos de prednisona USP, 1mg. Este medicamento é usado para o tratamento de vários distúrbios relacionados a ossos e músculos.
• Em junho de 2020, o Laboratório Junya Toguchida anunciou que havia encontrado um medicamento eficaz para o tratamento da fibrodisplasia ossificans Progressiva.
• Em novembro de 2019, a BioCryst Pharmaceuticals, Inc. iniciou um ensaio clínico de fase-1 com o BCX9250, um inibidor da ALK-2 oral para o tratamento da síndrome de Stoneman. Além disso, a empresa recebeu a designação de medicamentos órfãos em agosto de 2022 do FDA dos EUA para tratar a síndrome de Stoneman.
• Em abril de 2019, a Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunciou a aquisição da Clementia Pharmaceuticals. A Ipsen encerrou essa aquisição depois de receber a aprovação da FDA dos EUA para o Palovaroteno de Medicamentos para o tratamento da síndrome de Stoneman.