Transthyretin Stabilizers Market Size, Share, and COVID-19 Impact Analysis, By Drug Type (Tafamidis, Inotersen, and Others), By Route of Administration (Oral and Parenteral), By Distribution Channel (Hospital Pharmacies, Retail Pharmacies & Drugs Stores, and Online Pharmacies), and Regional Forecast, 2025-2032

A transtirretina é uma proteína composta por 127 aminoácidos, também conhecidos como proteína de transporte, pois carrega a tiroxina (T4) e a proteína de ligação ao retinol que está ligada ao retinol. É mais comumente encontrado no soro e no LCR e circula como um hometrâmero. Mutações herdadas e envelhecimento podem causar desestabilização da transtirretina (TTR). Isso faz com que o complexo do hometrâmero se separe e forme fibrilas amilóides, que são depositadas em órgãos e tecidos.

Os estabilizadores de transtirretina impedem a desestabilização da transtirretina (TTR), bem como a dissociação em fibrilas amilóides, o que evita a progressão adicional da amiloidose de TTR. As mutações herdadas e o envelhecimento, levando à desestabilização da TTR, alimenta a adoção do produto, impulsionando o crescimento do mercado.

Além disso, os estabilizadores de transtirretina (TTR) são geralmente bem tolerados, com ITUs, diarréia, infecções vaginais e dor abdominal superior relatada como os efeitos colaterais mais comuns. Além disso, a estabilização do tetrâmero de transtirretina (TTR) tornou -se um alvo essencial para novas terapias diminuirem a progressão da amiloidose de atrito.

• Por exemplo, de acordo com os dados publicados pela MJH Life Sciences, em março de 2021, a prevalência estimada de amiloidose HATTR foi de aproximadamente 50.000 em todo o mundo.

Além disso, players de destaque no mercado estão aumentando as atividades de P&D e desenvolvendo novos produtos para o tratamento do HATTR-PN. Além disso, eles estão envolvidos em parcerias e colaborações estratégicas para aumentar sua presença no mercado, impulsionando assim o crescimento do mercado global.

• Por exemplo, em agosto de 2023, o estudo da Fase 3 da Bridgebio, Attribute-CM, mostrou resultados positivos para acoramidis no tratamento da cardiomiopatia do Att attr (att-CM). Isso oferece esperança para os pacientes preservam os benefícios cardioprotetores do TTR e enfrentam a causa raiz da doença.

Impacto do Covid-19 no mercado de estabilizadores de transtirretina

A pandemia levou a atrasos no diagnóstico de amiloidose de transtirretina (ATTR), que é a condição que os estabilizadores de transtirretina (TTR) são usados ​​para tratar. Esses atrasos foram devidos aos pacientes com att podem ter sintomas semelhantes aos do Covid-19, como fadiga, falta de ar e tosse. Além disso, muitos hospitais e clínicas reduziram seus serviços durante a pandemia, dificultando a obtenção de consultas. A pandemia também interrompeu as cadeias de suprimentos para estabilizadores de transtirretina (TTR). A interrupção foi registrada, pois a fabricação desses medicamentos geralmente depende de matérias -primas e componentes de outros países. Além disso, o fechamento de fronteiras e restrições à viagem dificultou o transporte de estabilizadores de transtirretina (TTR) para os pacientes.

• De acordo com o Centro Nacional de Informações sobre Biotecnologia (NCBI), os testes de diagnóstico para amiloidose foram restringidos em vários centros devido ao fechamento do hospital e clínica e uma mudança frequente de recursos para a administração da CoVID-19. (Maio de 2021)
• De acordo com um estudo publicado pelo NCBI, em agosto de 2022, 33 pacientes com ATT foram diagnosticados em 2019, 38 em 2020 e 27 em 2021.

Segmentação

Insights principais

O relatório abrange as seguintes informações importantes:

• Principais desenvolvimentos da indústria (fusões, aquisições, parcerias e outros)
• Análise de pipeline
• Impacto do Covid-19 no mercado

Análise por tipo de medicamento

Com base no tipo de medicamento, o segmento Tafamidis detinha a maior participação de receita do mercado global de estabilizadores de transtiretina. A tafamidis é um estabilizador de transtirretina (TTR) que é aprovado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose da transtiretina (HATTR-PN) e a cardiomiopatia da amiloidose da transtiretina (HATTR-CM). É o único medicamento aprovado para ambas as indicações. Tafamidis demonstrou ser muito eficaz na redução da progressão do HATTR-PN e do HATTR-CM.

• Na Fase ATT-ACT Fase 3 Multicêntrico International Randomized Controled Trial, verificou-se que 264 pacientes tratados com tafamidis apresentaram taxas mais baixas de mortalidade por todas as causas e hospitalizações cardiovasculares em comparação com 117 pacientes que receberam placebo em 30 meses.

O segmento Inotersen deve se expandir em um CAGR notável durante o período de previsão. É um nucleotídeo antisense dirigido por transtirretina (TTR) que foi aprovado pelo FDA em 2018 para o tratamento da polineuropatia. Ele mostrou uma melhora na doença neurológica e na qualidade de vida em indivíduos com amiloidose da transtiretina hereditária. Além disso, espera-se que um aumento na prevalência de HATTr-PN aumente o crescimento do segmento.

• Em janeiro de 2020, de acordo com um artigo publicado pelo 'The Journal of Neurology', a prevalência de attV com polineuropatia é de aproximadamente 10.000 (1/1.000.000 de indivíduos).

Análise Regional

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A América do Norte deve manter a maior participação no mercado de estabilizadores de transtirretina e manter sua posição dominante durante o período de previsão. O crescimento é influenciado principalmente pela alta prevalência de amiloidose atribuída na região e pela disponibilidade de opções de tratamento.

• Por exemplo, de acordo com os dados publicados pela MJH Life Sciences, em março de 2021, a prevalência estimada de amiloidose HATTR foi de aproximadamente 10.000 e 15.000 casos nos EUA

O mercado da Ásia -Pacífico deve crescer na taxa mais rápida do período de previsão. Esse crescimento regional se deve principalmente à crescente conscientização da amiloidose atribuída na região e à crescente demanda por opções de tratamento.

Os principais jogadores cobertos

O relatório inclui os perfis de participantes -chave como Pfizer Inc., Ionis Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. e outros.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em março de 2023, a Ionis Pharmaceuticals recebeu a aprovação da FDA para a nova aplicação de medicamentos da EPLONTERSEN para o tratamento da polineuropatia amilóide mediada por transtiretina hereditária (attv-pn).
• Em setembro de 2022, a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. relatou resultados positivos do estudo da Fase 3 da Apollo-B de Patisiran em pacientes com attr-CM.
• Em maio de 2019, a Pfizer Inc. anunciou que seu Vyndaqel (tafamidis meglumina) e Vyndamax (Tafamidis) receberam a aprovação do FDA dos EUA para o tratamento da cardiomiopatia de tipo hereditário e amiloidose mediada por transtratirina selvagem (attr-CM) em adultos.