TIROSINEMIA TIPO 1 Tamanho do mercado, participação e análise da indústria, por drogas (nitisinona e outros), por forma de dosagem (tablet, cápsula e suspensão), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, farmácias especializadas e outros) e previsão regional, 2025-2032

A tirosinemia tipo I (HT-1) é um distúrbio metabólico genético raro que é marcado pela deficiência da enzima fumarilacetoacetato hidrolase (FAH), o que é necessário para a quebra da tirosina de aminoácidos. A tirosinemia tipo I geralmente está presente em bebês em forma aguda ou crônica. Os bebês com uma forma aguda de tirosinemia experimentam sintomas nos primeiros meses de nascimento. É mais comum e grave que a forma crônica. A forma crônica de tirosinemia tem um início mais lento e sintomas menos graves. Normalmente ocorre após seis meses de nascimento. Os sintomas da tirosinemia tipo I geralmente diferem de pessoa para pessoa.

O tratamento para a tirosinemia tipo 1 normalmente envolve uma abordagem multifacetada, que inclui medicamentos, restrições alimentares e, em casos graves, transplante de fígado. O crescimento do mercado é impulsionado pelo aumento das aprovações regulatórias para medicamentos usados ​​no tratamento do distúrbio da tirosinemia tipo 1.

• Por exemplo, em junho de 2022, o Analog Pharma e o Dipharma S.A. anunciaram que o novo pedido de medicamento para nitisinona recebeu a aprovação do FDA dos EUA. Este medicamento genérico é administrado a pacientes adultos e pediátricos para o tratamento da tirosinemia hereditária tipo 1.

Além disso, o desenvolvimento e os lançamentos de medicamentos inovadores para o tratamento da tirosinemia tipo 1 estão sendo perseguidos por vários participantes do mercado. Esse é um dos fatores que contribuem para o crescimento do mercado em todo o mundo.

• Por exemplo, em novembro de 2019, a WEP Clinical, a empresa especializada em serviços farmacêuticos, anunciou que havia lançado o Nitisinone MDK no Reino Unido, França, Alemanha, Itália e Polônia.

Além disso, o aumento da conscientização entre os profissionais de saúde e os pacientes em relação a doenças raras, como a tirosinemia tipo 1, resultou em taxas aprimoradas de diagnóstico, consequentemente alimentando a demanda por opções de tratamento para a condição.

A pandemia COVID-19 teve um impacto negativo no mercado de tratamento global da tirosinemia tipo 1 em 2020. A pandemia covid-19 causou interrupções nos serviços de saúde que levaram aos cancelamentos de compromissos e causaram outros desafios no acesso a tratamentos essenciais. Alguns dos pacientes com distúrbios metabólicos herdados raros foram altamente suscetíveis ao desenvolvimento de infecção por Covid-19. Apesar desses desafios, alguns dos principais atores, como a Cycle Pharmaceuticals Limited, introduziram o programa de bem-estar para apoiar pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1 transtorno em tratamento com comprimidos de nityR (nitisinona) durante a pandêmica covid-19.

Segmentação

Insights principais

O relatório abrange as seguintes informações importantes:

• Prevalência de tirosinemia tipo 1, por regiões/países -chave, 2022/2023
• Novos lançamentos de produtos, por jogadores -chave
• Principais desenvolvimentos da indústria - fusões, aquisições e parcerias
• Impacto do Covid-19 no mercado global de tratamento da tirosinemia tipo 1

Análise por formulário de dosagem

Com base na forma de dosagem, o mercado é segmentado em tablet, cápsula e suspensão.

Prevê -se que o segmento da cápsula marque um crescimento significativo no mercado durante o período do estudo. O crescimento do segmento é atribuído a várias vantagens associadas às formas de dosagem das cápsulas, como a facilidade de engolir e mascarar o sabor desagradável e o odor da medicação. Devido a esses fatores, os pacientes preferem cápsulas a comprimidos e suspensões. Além disso, o aumento das aprovações regulatórias e os lançamentos de produtos, que estão na forma de dosagem da cápsula, estão apoiando o crescimento do segmento durante o período de previsão.

• Por exemplo, em fevereiro de 2024, a Eton Pharmaceuticals anunciou o lançamento de cápsulas de nitisinona para o tratamento da tirosinemia tipo 1. Este medicamento está disponível em farmácias especializadas e usado em combinação com uma dieta restrita de tirosina e fenilalanina.
• Da mesma forma, em setembro de 2019, o FDA dos EUA aprovou a primeira versão genérica das cápsulas de nitisinona (Orfadin, SOBI) para tratar pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1 em combinação com uma restrição dietética à tirosina e fenilalanina.

Além disso, prevê -se que o segmento de tablets cresça a uma taxa de crescimento notável nos próximos anos. O crescimento segmentar é impulsionado principalmente por algumas empresas submetidas a iniciativas estratégicas para fornecer medicamentos nos países em desenvolvimento através de vários programas de saúde.

• Por exemplo, em janeiro de 2024, o Cycle Pharmaceuticals Ltd e o Intceptua Group entraram em uma colaboração para disponibilizar os comprimidos NITYR (nitisinona) por meio de um programa de bens gratuitos para pacientes elegíveis com tirosinemia hereditária tipo 1. Por meio deste programa, os medicamentos estão sendo fornecidos para diferentes países em desenvolvimento, como Índia, Bangladesh, PAKISTAN, PAKISTAN, PAKIN, PAKIN, PAKING.

Além disso, o segmento de suspensão manteve uma participação de mercado considerável em 2023 devido ao aumento dos lançamentos de produtos e ao registro de patentes.

• Por exemplo, em janeiro de 2016, o sueco Orphan Biovitrum AB anunciou que o Escritório Europeu de Patentes concedeu uma patente européia para a formulação de suspensão oral de Orfadin (nitisinona), que foi aprovada pela Comissão Europeia para o tratamento do tipo 1 da tirosinemia em 2015.

Análise Regional

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Com base na região, o mercado de tratamento da tirosinemia tipo 1 é dividido na América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África. A América do Norte foi responsável por uma participação de mercado substancial em 2023 e prevê -se manter sua posição durante o período de previsão. A posição de mercado dominante da região deve -se à crescente prevalência de distúrbio da tirosinemia tipo 1, aumentando finalmente a demanda por medicamentos na região norte -americana.

• Por exemplo, de acordo com os dados fornecidos pela Organização Nacional para Distúrbios Raros, Inc. Em setembro de 2019, a prevalência global de HT-1 foi de 1 em 100.000, mas no Canadá foi 1 em 16.000 para o ano de 2019.

Além disso, alguns participantes do mercado importantes estão se concentrando em receber aprovações regulatórias para introduzir medicamentos eficazes para o tratamento do distúrbio da tirosinemia tipo 1. Esse é um dos fatores que contribuiu para o crescimento regional no mercado de tratamento da tirosinemia tipo 1.

• Por exemplo, em outubro de 2023, a Eton Pharmaceuticals anunciou a aquisição do produto Ultra-Rare aprovado pela FDA, Nitisinona, que foi desenvolvido pela Oakrum Pharma, LLC. Esta aquisição expandiu a portfólio de produtos para produtos para tratamento Tyrosinemia tipo 1 de Eton.
• Da mesma forma, em abril de 2018, a Sobi, uma empresa biofarmacêutica, recebeu a aprovação da Health Canada para a dosagem de orfadin (nitisinona) para o tratamento do HT-1.

Os principais jogadores cobertos

O relatório inclui os perfis dos principais players, como sueco órfão biovitrum ab, ciclo pharmaceuticals Limited, farmacêutico analógico, Dipharma S.A., Eton Pharmaceuticals e outros.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em junho de 2023, a Analog Pharma e o Dipharma S.A. anunciaram a aprovação da FDA dos EUA para cápsulas de nitisinona 20 mg, uma versão genérica da Orfadin de Biovitrum de Biovitrum sueco.
• Em julho de 2022, o DOPPEL Pharma CDMO entregou os primeiros lotes comerciais de cápsulas genéricas de nitisinona Dipharma S.A. Este medicamento é usado para tratar pacientes adultos e pediátricos com um diagnóstico confirmado de HT-1.
• Em outubro de 2020, a Cycle Pharmaceuticals Limited anunciou que havia recebido aprovação dos comprimidos de regulamentação israelense para NityR (nitisinona).
• Em setembro de 2020, o sueco órfão Biovitrum AB recebeu uma opinião positiva do Comitê de Medicamentos para uso humano para a droga orfadin (nitisinona) usada no tratamento de HT-1.