Tamanho do mercado de terapias de Von Willebrand, análise de participação e indústria, análise, por tipo de doença (VWD 1, VWD 2 e VWD 3), por tipo de terapia (desmopressina, concentrados de VWF derivados de plasma, concentrado de VWF recombinante e outros), por via de administração (intranasal, intravenosa e outros), por canal de distribuição (farmácia hospitalar e farmácia de varejo, farmácia especializada e outros) e regional Previsão, 2026-2034

A doença de Von Willebrand (VWD) é um distúrbio hemorrágico hereditário comum em que o sangue não possui fator de von Willebrand (VWF) suficiente, uma proteína essencial para a coagulação do sangue, ou o VWF existente não funciona corretamente. Isso leva a hematomas fáceis, sangramento prolongado devido a ferimentos ou procedimentos leves, sangramento menstrual intenso e sangramento nasal. O fator VIII é administrado como terapia de reposição para a doença.

O mercado global de terapias para a doença de von Willebrand (DvW) está em constante expansão, impulsionado pela crescente conscientização, melhores capacidades de diagnóstico e maior disponibilidade de tratamento. O crescimento do mercado é alimentado pela crescente adoção de produtos recombinantes do fator von Willebrand para reduzir os riscos ligados às terapias derivadas do plasma. Espera-se ainda que iniciativas governamentais de apoio, programas de assistência ao paciente e políticas de reembolso melhorem o acesso a esses tratamentos avançados e apoiem a expansão do mercado. Além disso, espera-se que parcerias estratégicas, colaborações, fusões e aquisições, juntamente com investimentos pesados ​​em pesquisa e desenvolvimento e novos produtos biológicos, posteriormente seguidos de aprovação por órgãos reguladores, deverão criar fortes oportunidades futuras para o mercado.

• Por exemplo, em maio de 2023, a Vega Therapeutics, Inc. recebeu a designação de medicamento órfão para VGA039 do FDA dos EUA para o tratamento do raro distúrbio hemorrágico, doença de von Willebrand (VWD).

Motorista de Terapias Von Willebrand

Alta presença do alelo da doença de Von Willebrand na população representa um risco de aumento da prevalência e aumento da demanda terapêutica

A elevada prevalência dos alelos da doença de von Willebrand (DvW) na população em geral aumenta a probabilidade de casos sintomáticos e não diagnosticados, representando assim um crescente problema de saúde pública. Como a DvW é frequentemente subdiagnosticada, espera-se que uma maior conscientização e triagem genética revelem um número maior de pacientes ao longo do tempo. Esta base de diagnóstico em expansão alimentará diretamente a procura de intervenções terapêuticas, especialmente terapias recombinantes avançadas e de ação prolongada. Como resultado, a predisposição genética das populações serve como um motor significativo para o crescimento sustentado do mercado global de terapias para vWD.

• Por exemplo, em outubro de 2023, a npj Genomic Medicine publicou um artigo intitulado “Prevalência baseada na população e cenário mutacional da doença de von Willebrand usando bancos de dados genéticos em larga escala” que relatou a análise de 141.456 indivíduos. De acordo com o estudo, havia 31.785 alelos com variantes do FVW previstas ou conhecidas como patogênicas. Eles estimaram a prevalência global para formas dominantes de VWD (tipo 1, 2A, 2B, 2M) em aproximadamente 74 por 1.000 indivíduos para o tipo 1, e valores mais baixos, mas não negligenciáveis, para outros tipos. Isto indica que muitas pessoas são portadoras de variantes que podem levar à DVW, muitas das quais podem não ser diagnosticadas. Uma presença tão elevada do alelo da doença aumentará a demanda por medicamentos no mercado nos próximos anos, impulsionando o crescimento.

Sintomas de sangramento comumente relatados entre mulheres com doença de Von Willebrand

Em maio de 2024, o CDC relatou um sintoma de sangramento comum entre mulheres com doença de von Willebrand, com base em um estudo com 102 mulheres.

Restrição de terapias de Von Willebrand

Subdiagnósticos ou diagnósticos errados para minar a demanda e dificultar o crescimento do mercado

Uma das principais restrições no mercado de terapias para a doença de von Willebrand (DvW) é o subdiagnóstico e o diagnóstico incorreto da doença, especialmente em casos leves. Como os sintomas podem se sobrepor a outros distúrbios hemorrágicos ou permanecer despercebidos até a cirurgia ou trauma, muitos pacientes não são tratados, o que limita o mercado global disponível. Além disso, o elevado custo das terapias recombinantes e a disponibilidade limitada de produtos derivados do plasma em países de baixo e médio rendimento restringem a adopção generalizada. Os desafios da cadeia de abastecimento de produtos à base de plasma, os requisitos regulamentares rigorosos e as lacunas de reembolso em algumas regiões também funcionam como barreiras à expansão do mercado. 

• Por exemplo, em agosto de 2021, o NIH publicou um relatório intitulado ‘Por que o diagnóstico incorreto da doença de von Willebrand ainda é prevalente e como podemos superá-lo? O relatório destacou como a doença enfrenta dilemas e imprecisões diagnósticas significativas e, por sua vez, leva a danos significativos e evitáveis ​​para os pacientes, incluindo testes inadequados, sobrediagnóstico, subdiagnóstico e tratamento inadequado.

Oportunidade de terapias Von Willebrand

O aumento da pesquisa e desenvolvimento para o desenvolvimento de pipelines cria caminhos de crescimento de mercado indispensáveis

Os esforços crescentes de pesquisa e desenvolvimento (P&D) na doença de von Willebrand (DvW) estão abrindo caminhos de crescimento indispensáveis ​​para o mercado. As empresas farmacêuticas e os institutos académicos estão a investir em factores recombinantes de próxima geração, terapia genética e produtos biológicos de acção prolongada para responder a necessidades não satisfeitas que vão além dos tratamentos derivados do plasma. Estas inovações visam reduzir a frequência do tratamento, melhorar a segurança e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, atraindo assim uma maior adoção. O número crescente de ensaios clínicos e acelerações regulatórias reflete o forte impulso do pipeline e o interesse dos investidores. À medida que estas terapias avançadas progridem em direção à aprovação, espera-se que expandam significativamente o panorama do mercado e o acesso dos pacientes.

• Por exemplo, em fevereiro de 2025, a Hemab Therapeutics iniciou seu estudo clínico de Fase 1/2 para investigar o HMB-002, uma potencial terapia subcutânea de primeira classe para DVW. O candidato terapêutico HMB-002 é a primeira terapia preventiva baseada em anticorpos administrada por via subcutânea em dose fixa com o objetivo de aumentar os níveis do Fator de von Willebrand (VWF) e do Fator VIII e promover a correção hemostática sustentada.

Principais insights

O relatório cobre os seguintes insights principais:

• Prevalência da doença de von Willebrand, por principais países/regiões
• Cenários regulatórios, por países/regiões-chave
• Análise de pipeline, por empresas-chave
• Principais Desenvolvimentos da Indústria - Fusões, Aquisições e Parcerias

Segmentação

Análise por tipo de doença

Com base no tipo de produto, as Terapias von Willebrand globais são segmentadas em VWD1, VWD2 e VWD3. Entre estes, espera-se que o segmento VWD 1 represente uma participação segmental significativa. A elevada percentagem é atribuída à VWD 1 devido à elevada prevalência. Embora o tipo 1 seja de natureza mais branda, espera-se que o mercado seja dominado devido ao alto volume de pacientes. 

Além disso, as principais empresas estão se concentrando em lançamentos de novos produtos, autorizações da FDA, atualizações de software, posicionando-as como um segmento líder. 

• Por exemplo, em outubro de 2023, o NIH publicou um estudo intitulado “Taxas de ocorrência da doença de von Willebrand entre pessoas que recebem cuidados em centros de tratamento especializados nos EUA”. O relatório conduziu um estudo com 24.238 pacientes com diagnóstico de DVW que compareceram a HTCs. A prevalência de HTC ajustada por idade foi de 7,2/100.000 para o Tipo 1, 1,2/100.000 para o Tipo 2 e 1,7/milhão para o Tipo 3.

Análise por tipo de terapia

Com base no tipo de terapia, o mercado é dividido em desmopressina, concentrados de VWF derivados de plasma, concentrado de VWF recombinante, entre outros.

Projeta-se que o segmento de concentrado de VWF recombinante tenha uma forte posição no mercado global. A elevada participação segmentar deve-se ao maior perfil de segurança e menores reações alérgicas adversas ao concentrado de VWF recombinante.

• Por exemplo, em junho de 2025, a Hemab Therapeutics apresentou dados clínicos e pré-clínicos positivos em todo o pipeline de distúrbios hemorrágicos no Congresso ISTH 2025. Os dados de prova clínica do mecanismo HMB-002 na doença de Von Willebrand apoiam seu potencial como terapia profilática de primeira classe, elevando os níveis de VWF e prolongando a meia-vida. Espera-se que tais desenvolvimentos impulsionem o crescimento do segmento no mercado. 

Análise por Via de Administração

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em intranasal, intravenoso e subcutâneo. Entre esses segmentos intravenosos deverá gerar uma participação significativa na receita no mercado global de terapias von Willebrand. A via de administração intravenosa apresenta várias vantagens sobre outras, tais como administração precisa, rápido início de ação e maior biodisponibilidade. Devido a essas vantagens, o segmento deverá crescer. Isto levou a uma maior adoção desses fatores de VWD administrados por via intravenosa, seguida de aprovação regulatória.

• Por exemplo, em setembro de 2025, a Takeda Pharmaceutical Company Limited recebeu um pedido de licença biológica suplementar (sBLA) do FDA dos EUA para VONVENDI [fator de von Willebrand recombinante], expandindo a indicação para incluir profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos com doença de von Willebrand (DVW), incluindo aqueles com doenças dos tipos 1 e 2.

Análise por faixa etária

Em termos de faixa etária, o mercado global é segmentado em pediátrico e adulto. Espera-se que o segmento pediátrico gere mais demanda e impulsione o crescimento do mercado. A elevada participação segmentada é atribuída ao crescente número de programas de sensibilização por parte dos principais intervenientes para impulsionar a adoção destes produtos em pacientes pediátricos, uma vez que são mais propensos a estas doenças sanguíneas.

• Por exemplo, em Fevereiro de 2024, a Octapharma AG lançou um website ampliado e melhorado como uma iniciativa global destinada a aumentar a sensibilização para a doença de von Willebrand (DVW). O desenvolvimento é fundamental para o compromisso da empresa em aumentar a conscientização. 

Análise por Canal de Distribuição

Por canal de distribuição, o mercado é dividido em farmácia hospitalar e farmácia de varejo, farmácia especializada, entre outros.

Espera-se que o segmento de farmácia hospitalar e farmácia de varejo detenha uma participação significativa no mercado global de terapias von Willebrand. Prevê-se que estes locais representem uma elevada percentagem segmentada, uma vez que os hospitais são o primeiro ponto de contacto para doenças sanguíneas. Além disso, o armazenamento especializado, os requisitos de manuseamento e a disponibilidade imediata em ambientes de cuidados intensivos fazem das farmácias hospitalares o principal centro para a distribuição destas terapias. 

• Por exemplo, a Fundação para Hemofilia de Michigan informou que a HRSA financiou uma rede de mais de 135 Centros de Tratamento de Hemofilia (HTCs) para fornecer serviços integrados e aumentar o acesso a cuidados para crianças e adultos com distúrbios hemorrágicos hereditários raros. Atualmente, esses HTCs prestam serviços a mais de 30.000 indivíduos afetados por hemofilia, doença de von Willebrand (DVW) e outros distúrbios raros de coagulação.
• Da mesma forma, em outubro de 2023, a National Bleeding Disorders Foundation colaborou com parceiros nos EUA e em todo o mundo para tratar pessoas com distúrbios hemorrágicos e garantir o acesso mundial a tratamento e cuidados – colaborações essas para impulsionar o crescimento segmentar.

Análise Regional

Por região, o mercado está dividido em América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América Latina.

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A América do Norte foi responsável pela maior parte das Terapias von Willebrand globais em 2024. Espera-se que a região domine devido à sua elevada sensibilização para as doenças e à sua infra-estrutura de diagnóstico avançada, garantindo um diagnóstico mais elevado. A região beneficia de fortes aprovações regulamentares, como a indicação alargada da FDA para o FVW recombinante, alargando o acesso ao tratamento. Gastos robustos com saúde e políticas de reembolso favoráveis ​​apoiam ainda mais a adoção de terapias recombinantes de alto custo, juntamente com o aumento da prevalência, aumentando a demanda.

• Por exemplo, em maio de 2024, os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA relataram que a doença afeta até 1,0% da população total dos EUA. Entre 2012 e 2023, mais de 33.456 homens, mulheres e crianças foram atendidos em centros de tratamento de hemofilia para tratamento de VWD.

Espera-se que a Europa cresça com uma participação de mercado significativa no período previsto. A Europa mantém uma posição forte no mercado, apoiada por sistemas de saúde bem estabelecidos e redes centralizadas de doenças raras que garantem o diagnóstico e a gestão atempados da doença de von Willebrand. A região beneficia do apoio regulamentar através da EMA e da adopção generalizada de terapias recombinantes avançadas. Políticas governamentais de reembolso fortes e programas de assistência aos pacientes tornam as terapias de alto custo mais acessíveis. Além disso, a elevada consciencialização entre médicos e pacientes impulsiona a procura de cuidados preventivos e especializados. 

Espera-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão. A elevada taxa de crescimento é atribuída ao aumento das despesas com cuidados de saúde e à rápida expansão da infra-estrutura de cuidados de saúde nas economias emergentes, como a Índia e a China. O aumento da sensibilização para as doenças, o diagnóstico e os programas de doenças raras liderados pelo governo estão a ajudar a melhorar as taxas de diagnóstico precoce. A região também testemunha um número crescente de pacientes devido ao aumento da prevalência e à melhoria dos diagnósticos. 

Além disso, o aumento da disponibilidade de terapias recombinantes e derivadas de plasma através de colaborações e parcerias está a aumentar a penetração no mercado. O interesse crescente de intervenientes multinacionais que investem em ensaios clínicos e estratégias de entrada no mercado fortalece ainda mais a trajetória de crescimento da Ásia-Pacífico.

• Por exemplo, em junho de 2024, a Autoridade Nacional do Sangue, Austrália, informou que havia 2.797 pacientes com doença de von Willebrand na Austrália em 2024. Esses volumes elevados de pacientes impulsionam o crescimento na região.

Principais jogadores cobertos

As terapias von Willebrand globais estão consolidadas, com alguns players capturando um grande player do mercado. O relatório inclui os perfis dos seguintes atores-chave.

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Octapharma AG (Suíça)
• (EUA)
• Hemab Therapeutics (Dinamarca)
• (EUA)
• (EUA)
• Sanofi (França)

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em janeiro de 2025, a Star Therapeutics Inc. recebeu a designação Fast Track do FDA dos EUA para VGA039 na doença de von Willebrand (VWD). VGA039 é um anticorpo monoclonal experimental direcionado à proteína S para restaurar o equilíbrio na coagulação sanguínea.
• Em junho de 2024,A Star Therapeutics apresentou dados clínicos do VIVID 1 (VGA039 Investigation in Von Willebrand Disease), um estudo clínico de Fase 1 do VGA039 em voluntários saudáveis. O VGA039 foi concebido como uma terapia hemostática universal para vários distúrbios hemorrágicos e, potencialmente, a primeira terapia subcutânea para a doença de von Willebrand (DVW).
• Em abril de 2024, a Octapharma AG recebeu exclusividade de medicamento órfão do FDA dos EUA para Wilate, Fator de von Willebrand/Complexo de Fator de Coagulação VIII (Humano) L para profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças com 6 anos de idade ou mais com doença de von Willebrand (VWD).