Marktgröße, Anteil, Analyse, Analyse, nach Therapiegebiet (Onkologie, Hämatologie, Neurologie, Endokrinologie, kardiovaskuläre, respiratorische, Immuntherapie), nach Arzneimitteltyp (Biologika und Nicht-Biologika), nach Distributionskanal (Krankenhaus Apotheken, und Online

Die Größe des US -amerikanischen Waisenmedikamentenmarktes war im Jahr 2023 einen Wert von 84,70 Milliarden USD und wird voraussichtlich im Prognosezeitraum mit einem CAGR von 12,3% wachsen. 

Waisenmedikamente sollen seltene Krankheiten behandeln. Basierend auf veröffentlichten Artikeln und nationalen Datenbanken hat die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) mehr zugelassenOrphan Drugsals Nicht-Orphan-Medikamente in den letzten fünf Jahren. Die zunehmende Zahl von Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, treibt die Nachfrage nach der Einführung wirksamer Therapeutika im Land vor.

• Laut den im Jahr 2022 veröffentlichten FDA -Daten betreffen über 7.000 seltene Krankheiten mehr als 30 Millionen Menschen in den USA.

Eine so große Bevölkerung von Patienten mit ungedeckten Bedürfnissen ermutigt die Hersteller, aktiv in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zu investieren, um die Behandlungsoptionen für seltene Krankheiten zu erweitern. Der Ausbruch von Covid-19 wirkte sich positiv auf das Marktwachstum aus. Dieses positive Wachstum war auf erhöhte regulatorische Zulassungen für das Produkt zurückzuführen.

Neueste Trends

Robuste Pipeline -Kandidaten für seltene Krankheiten sind ein wichtiger Markttrend

Die wachsende Patientenpopulation sucht eine medizinische Behandlung seltener Krankheiten wie muskulärer Atrophie, Myelofibrose, multiple Myelom, B-Zell-Lymphom und viele andere, eskaliert die Notwendigkeit effektiverer therapeutischer Lösungen. Die Marktteilnehmer konzentrieren sich auf F & E, um die Effizienz potenzieller Kandidaten bei der Behandlung verschiedener Erkrankungen festzustellen. Laut verschiedenen veröffentlichten Artikeln und Pressemitteilungen wird erwartet, dass Eisai und Biogens Lecanemab -Arzneimittel Ende 2023 die Genehmigung der US -FDA zur Behandlung von Alzheimer -Krankheiten erhalten.

In den letzten Jahren haben verschiedene Medikamente FDA -Zulassungen erhalten. Im Jahr 2021 wurden 40 Spezialmedikamente von der FDA zugelassen, was 75% aller zugelassenen Medikamente ausmachte. Im Jahr 2022 wurden 22 neuartige Medikamente von der FDA zugelassen und 16 weitere wurden voraussichtlich vor Ende 2022 zugelassen.

Antriebsfaktoren

Günstige Regierungspolitik für Waisenmedikamente, um das Marktwachstum zu veranlassen

Das Orphan Drug Act wurde 1983 verabschiedet, was Pharmaunternehmen für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten Anreize bietet. Die US -amerikanische FDA gewährt eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung für Drogen, die bestimmte spezifische Kriterien qualifizieren. Sie haben auch das Orphan Product Grant -Programm eingerichtet, um sich entwickelnde Produkte für seltene Krankheiten oder Bedingungen zu finanzieren. Im Jahr 2022 wurden 20 von 37 oder 54% der neuartigen Medikamente für seltene Krankheiten zugelassen.

Die wachsende Anzahl von zugelassenen Waisenmedikamenten wird durch den technologischen Fortschritt und die Einführung neuerer Modalitäten wie Zelle und angetriebenGentherapien, Antikörper-Drogenkonjugate und bispezifische Antikörper. Diese Modalitäten werden häufig in nischen, gut definierten Erkrankungen getestet, die sie für die Bezeichnung von Orphan-Medikamenten besser geeignet machen. Diese neuen Modalitäten, die vom Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) und Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) zugelassen wurden, erfassten ein Drittel aller im Jahr 2022 zugelassenen Produkte.

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In den USA werden über 1,9 Millionen neue Krebsfälle (mit Ausnahme von Basalzellen, Plattenepithelkarzinomkrebserkrankungen und Karzinom in situ (nichtinvasiver Krebs) voraussichtlich gemäß dem Bericht der American Cancer Society 2023 diagnostiziert.

Rückhaltefaktoren

Eingeschränkte Produkteinführung aufgrund hoher Kosten kann das Marktwachstum behindern

Ein kritischer Faktor, der die Adoptionsrate von Waisenmedikamenten, insbesondere Zell- und Gentherapien, einschränkt, sind ihre hohen Kosten. Zum Beispiel wurde die Gentherapie von Sarpeta Therapeutics im Juni 2023 für die Duchenne -Muskeldystrophie zugelassen und wird voraussichtlich 3,2 Millionen USD pro Patient kosten.

In ähnlicher Weise kosten drei der von der FDA im Jahr 2022 zugelassenen Gentherapien 2,8 Millionen USD pro Patienten. Dazu gehören Bluebirds Zynteglo für Beta-Thalassämie für 2,8 Millionen USD pro Patient. Skysona für zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), eine seltene neurologische Störung für 3 Millionen USD pro Patient; und CSL Behring und Uniqures Hämophilie B -Therapenix für USD 3,5 Millionen pro Patient.

Diese Therapien fordern die Zahler heraus und die potenzielle Patientenpopulation bei der Inanspruchnahme der Behandlung von Waisenkrankheiten. Dies kann die Behandlungsrate seltener Krankheiten verringern und das Wachstum des US -amerikanischen Waisenmedikamenten während des Prognosezeitraums einschränken.

SEGMENTIERUNG

Nach Analyse der Therapiebereiche

Basierend auf dem Therapiebereich ist der Markt in Hämatologie, Herz -Kreislauf, Onkologie, Atemwege, Endokrinologie, Neurologie, Immuntherapie und andere unterteilt.

Das Onkologie -Segment machte 2022 den größten Marktanteil der US -Waisenmedikamente im Jahr 2022 aus. Eine große Anzahl von Herstellern bietet Medikamente zur Behandlung dieser Krebsarten an, die als Waisenmedikamente bezeichnet werden.

• Laut dem Bericht der American Cancer Society 2023 werden in den USA schätzungsweise 89.380 neue Lymphomfälle in den USA diagnostiziert, und 21.080 Menschen werden an der Krankheit sterben. Das Lymphom wird weitgehend als Hodgkin-Lymphom (8.830 neue Fälle und 900 Todesfälle im Jahr 2023) und Non-Hodgkin-Lymphom (80.550 Fälle und 20.180 Todesfälle im Jahr 2023) gruppiert.

Durch Arzneimitteltypanalyse

Nach dem Arzneimitteltyp ist der Markt in Biologika und Nicht-Biologika unterteilt.

Das Biologika -Segment dominierte den US -Markt im Jahr 2022. Die Dominanz des Segments ist auf die große Anzahl von Biologika zurückzuführen, die für mehrere Indikationen im ganzen Land zugelassen werden.

• Laut einem Artikel, der von der Academy of Managed Care Pharmacy Nexcus im Oktober 2022 veröffentlicht wurde, wurden 39 Biosimilars von der FDA für neun verschiedene Referenzbiologika genehmigt, von denen 23 derzeit auf dem Markt erhältlich sind. Darüber hinaus wird erwartet, dass zehn Biosimilars im Jahr 2023 auf den Markt kommen.

Durch Verteilungskanalanalyse

In Bezug auf den Vertriebskanal ist der US -amerikanische Markt in Krankenhausapotheken sowie Einzelhandels- und Online -Apotheken unterteilt.

Das Segment des Krankenhauses Apotheken war im Jahr 2022 der Hauptmarktanteil. Die Dominanz dieses Segments ist auf die Tatsache zurückzuführen, dass die meisten Medikamente für Waisenkrankheiten bestimmt sind und für die eine Beratung eines ausgebildeten Arztes in den Krankenhäusern erforderlich ist. Nach einer gründlichen Untersuchung können diese Medikamente durch ein Rezept beschafft werden. Die meisten Medikamente müssen intravenös von einem ausgebildeten medizinischen Fachmann verabreicht werden. Es wird erwartet, dass diese Faktoren das Segmentwachstum anschließend vorantreiben.

• Beispielsweise sind Soliris und Upliza zwei von der FDA zugelassene Medikamente, die 2019 bzw. 2020 die Symptome einer Neuromyelitis Optica Soectrum Disorder (NMOSD) behandeln. Beide Medikamente müssen intravenös in einem klinischen Umfeld injiziert werden.

Hauptakteure der Branche

Der Markt ist sehr wettbewerbsfähig, da Marktteilnehmer wie Bristol Myers Squibb und Johnson & Johnson 2022 die führenden Positionen innehaben. Bristol Myers Squibbs Apex -Position kann auf die starke Verkaufsleistung seiner zugelassenen Produkte zurückgeführt werden. Breyanzi, Abecma und Revlimid, zugelassen für ein großes B-Zell-Lymphom (LBCL) und das multiple Myelom. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine Produktangebote im Bereich der Onkologie -Therapie zu erweitern. Johnson & Johnson hat auch seine Präsenz auf dem Markt mit seinem Star Orphan Darzalex und Imbruvica sowie Carvykti etabliert, die größtenteils einer Onkologie -Therapie dienen.

Einige andere wichtige Akteure mit einer beträchtlichen Präsenz auf dem Markt sind AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG und andere. AstraZeneca führt in der Blutkategorie mit Ultomiris, die für seltene Bluterkrankungen wie paroxysmales nächtliches Hämoglobinurie und atypisches hämolytisches urämisches Syndrom zugelassen ist. Einige der aufstrebenden Akteure auf diesem Markt sind Biogen, Vertex -Pharmazeutika und andere. Diese Unternehmen erweitern ihre Fußabdrücke in der Kategorie Neurologie und Atemtherapeutikum.

Liste der wichtigsten Unternehmen, die vorgestellt wurden:

• Amgen Inc. (USA)
• Bayer AG(Deutschland)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.(Schweiz)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (USA)
• Novo nordisk a/s(Dänemark)
• Novartis AG (Schweiz)
• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• AstraZeneca (Großbritannien)
• Daiichi Sankyo Company, Limited(Japan)
• GlaxoSmithKline plc (UK)

Schlüsselentwicklungen der Branche: 

• April 2023 -Biogen erhielt die FDA -Zulassung für Qalsody (Tofersen) zur Behandlung von amyotropher lateraler Sklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxiddismutase 1 (SOD1) -Gen assoziiert ist.
  
  
• März 2023 -Die Pharming Group N.V. erhielt die FDA-Zulassung für Joenja (Leniolisib) zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3Kδ) -Syndroms (APDS) bei Patienten, die 12 Jahre alt und älter sind.
  
  
• Februar 2023 -Travere Therapeutics, Inc. erhielt eine beschleunigte Zulassung von der US-amerikanischen FDA für Filsispari (Sparentan), der nicht immunosuppressiven Therapie, die zur Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen mit Immunglobulin-A-Nephropathie (Igan) angezeigt wird.

Berichterstattung

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Der Marktbericht enthält eine detaillierte Analyse des Marktes. Es konzentriert sich auf wichtige Aspekte wie die Prävalenz seltener Krankheiten in den USA und die Pipeline -Analyse. Darüber hinaus enthält es einen Überblick über technologische Entwicklungen, wichtige Industrieentwicklungen und die Auswirkungen von Covid-19 auf den Markt. Außerdem bietet der Bericht Einblicke in die Markttrends und zeigt die wichtigste Branchendynamik hervor. Es umfasst ferner mehrere Faktoren, die in den letzten Jahren zum Wachstum des Marktes beigetragen haben.

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