Tamaño del mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal, participación y análisis de la industria, por tipo de terapia (terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia de reducción de sustrato (SRT) y otras), por producto (Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme y otros), por indicación de enfermedad (enfermedad de Gaucher, enfermedad de Fabry, enfermedad de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII y otras), por vía de administración (intravenosa (IV), intracerebroventricular (ICV), oral y otras), por usuario fin

El tamaño del mercado mundial de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal se valoró en 8,52 mil millones de dólares en 2025. Se proyecta que el mercado crecerá de 9,55 mil millones de dólares en 2026 a 24,25 mil millones de dólares en 2034, exhibiendo una tasa compuesta anual del 12,35% durante el período previsto. América del Norte dominó el mercado mundial de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal con una cuota de mercado del 46,48% en 2025.

Los trastornos por almacenamiento lisosomal son trastornos genéticos poco comunes que provocan una acumulación de sustancias tóxicas en las células. Las personas que padecen LSD a menudo no tienen ciertas enzimas o una sustancia que ayude a que la enzima funcione. Mayor concienciación, mejores técnicas de diagnóstico y avances enenzimaLas terapias de reemplazo están impulsando la demanda de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal. Además, el crecimiento del mercado se ve impulsado por el aumento de las tasas de prevalencia, la investigación en curso y la creciente aprobación de nuevas terapias.

• En marzo de 2025, CANbridge Pharmaceuticals Inc. anunció la aprobación exitosa de las inspecciones de cumplimiento de GMP previas a la aprobación y a la comercialización de velaglucerasa beta inyectable por parte del Centro de Inspección de Alimentos y Medicamentos (CFDI) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China.

Además, muchos actores clave de la industria, como Sanofi y Pfizer Inc., están mejorando continuamente sus ofertas de productos de LSD para impulsar sus posiciones en el mercado.

TENDENCIAS DEL MERCADO DE MEDICAMENTOS PARA EL TRASTORNO DE ALMACENAMIENTO LISOSÓMICO

El desarrollo de la terapia génica para los trastornos de almacenamiento lisosomal es una tendencia clave

El desarrollo de la terapia génica para los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD) es una tendencia emergente importante en el campo del tratamiento de enfermedades raras. Los avances en la tecnología de vectores virales y los mejores métodos de administración han mejorado la seguridad y eficacia de las terapias genéticas para afecciones como la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe. Además, este enfoque ofrece copias funcionales de genes defectuosos directamente en las células de los pacientes, lo que podría proporcionar una solución curativa única. Además, muchos actores clave se centran en ofrecer productos de terapia génica con aprobación regulatoria para impulsar el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, en febrero de 2025, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aceptó la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para la aprobación acelerada de UX111 (ABO-102), una terapia génica AAV, para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).

[HBO de OcVitb]

DINÁMICA DEL MERCADO

IMPULSORES DEL MERCADO

Prevalencia creciente de LSDpara impulsar el crecimiento del mercado

La creciente prevalencia de trastornos por almacenamiento lisosomal, como la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe, es un importante impulsor del mercado. A medida que mejoran la concienciación y las técnicas de diagnóstico, más pacientes son identificados correctamente con estas raras condiciones genéticas. Por lo tanto, esta mayor demanda de tratamientos especializados para enfermedades no explotadas impulsa el crecimiento general de la industria y la innovación en este nicho de atención médica.

• Por ejemplo, según datos publicados por Orphanet, la prevalencia de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPDC) oscila entre 1 entre 45.000 y 1 entre 286.000 nacidos vivos en todo el mundo.

RESTRICCIONES DEL MERCADO

Altos costos de desarrollo y tratamiento para restringir el crecimiento del mercado

Los altos costos de desarrollo y tratamiento constituyen una limitación importante para el crecimiento del mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal, ya que tanto las ERT como las terapias génicas implican una fabricación biológica compleja.logística de cadena de fríoy administración especializada, lo que genera precios unitarios muy elevados. Estas barreras de acceso pueden retrasar el inicio del tratamiento, limitar el número de pacientes elegibles tratados en determinadas regiones y crear incertidumbre para los fabricantes a la hora de planificar la capacidad y el lanzamiento de productos.

• Por ejemplo, en enero de 2024, Orchard Therapeutics anunció un acuerdo con el consorcio Beneluxa para permitir el acceso reembolsado a Libmeldy (terapia génica MLD), señalando que esto era importante para el “acceso sostenible” y que negociaciones anteriores habían terminado sin llegar a un acuerdo, destacando así cómo los obstáculos al reembolso pueden restringir el acceso a terapias avanzadas de alto costo.

OPORTUNIDADES DE MERCADO

Aumento de los programas de concientización sobre enfermedades raras para impulsar el crecimiento del mercado

Programas de sensibilización sobre enfermedades raras, incluidos los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD), para impulsar el diagnóstico y tratamiento de estas enfermedades. Estos programas están organizados para educar al público y a los profesionales de la salud sobre estas condiciones. Una mayor concientización conduce a un diagnóstico más temprano, un mejor manejo de los pacientes y una mayor demanda de tratamientos especializados, expandiendo así el mercado de drogas LSD.

Por ejemplo, en abril de 2025, el Día Internacional de Pompe lleva a cabo una campaña de concientización global en pompeday.com, que incluye un evento virtual “Corre, camina o rueda” para crear conciencia sobre la enfermedad de Pompe y la importancia del diagnóstico y tratamiento tempranos.

DESAFÍOS DEL MERCADO

Barreras de precios y reembolsos para desafiar el crecimiento del mercado

Los elevados costes de las terapias con LSD crean dificultades para conseguir una cobertura de seguro y acuerdos de reembolso favorables. Esto puede dificultar el acceso de los pacientes a tratamientos esenciales, especialmente en regiones con presupuestos sanitarios estrictos. Además, la cobertura de seguro limitada y el estricto escrutinio de los pagadores elevan los costos de la terapia, lo que genera retrasos o restricciones en la cobertura.

Análisis de segmentación

Por tipo de terapia

Los estudios clínicos para la terapia de reemplazo enzimático (TRE) impulsaron el crecimiento del segmento

Según el tipo de terapia, el mercado se clasifica enterapia de reemplazo enzimático (ERT),

terapia de reducción de sustratos (SRT) y otros.

El segmento de terapia de reemplazo enzimático (TRE) tenía una participación de mercado del 75,4 % en 2025. Aborda directamente las deficiencias enzimáticas características del segmento y ofrece opciones de tratamiento específicas y efectivas con eficacia comprobada para impulsar el crecimiento del segmento. Además, los actores clave se centran en estudios clínicos y publicaciones para aumentar la cuota de mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal.

• En diciembre de 2025, Denali Therapeutics Inc. anunció la publicación de los resultados de su ensayo clínico abierto de fase 1/2 para la terapia de reemplazo enzimático (TRE) de próxima generación, tividenofusp alfa (DNL310), para el síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II o MPS II) en la edición del 1 de enero de 2026 de The New England Journal of Medicine.

Se espera que el segmento de terapia de reducción de sustrato (SRT) crezca a una tasa compuesta anual del 19,29% durante el período previsto. 

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Por producto

Las aprobaciones regulatorias para Fabrazyme impulsaron el crecimiento del segmento

Según el producto, el mercado se segmenta en Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme y otros.

En 2025, el segmento Fabrazyme dominaba el mercado mundial, con una participación del 16,3%. El crecimiento del segmento está impulsado por el aumento de las aprobaciones regulatorias para el uso de estos medicamentos en el tratamiento de trastornos por almacenamiento lisosomal.

• Por ejemplo, en agosto de 2025, luego de la aprobación de Agalzyme en Argentina, Laboratorio Biosidus anunció el lanzamiento de Agalzyme, un biosimilar de Fabrazyme de Sanofi para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. 

Se proyecta que el segmento Cerezyme crecerá a una tasa compuesta anual del 7,66% durante el período previsto. 

Por indicación de enfermedad

La creciente prevalencia y el lanzamiento de nuevos medicamentos impulsaron el crecimiento del segmento de la enfermedad de Pompe

Según la indicación de la enfermedad, el mercado se segmenta en enfermedad de Gaucher, enfermedad de Fabry, enfermedad de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII y otras.

El segmento de la enfermedad de Pompe tenía una participación de mercado del 24,4% en 2025. La participación dominante del segmento está impulsada por la creciente prevalencia de la enfermedad y las crecientes aprobaciones y lanzamientos de medicamentos para su tratamiento.

• Por ejemplo, en agosto de 2021, Sanofi anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) había aprobado Nexviazyme para el tratamiento de pacientes de 1 año o más con enfermedad de Pompe de aparición tardía.

Se proyecta que el segmento de la enfermedad de Gaucher crecerá a una tasa compuesta anual del 10,32% durante el período previsto. 

Por vía de administración

La aprobación de nuevos medicamentos intravenosos (IV) impulsó el crecimiento del segmento

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en intravenosa (IV), intracerebroventricular (ICV), oral y otras.

El segmento intravenoso (IV) tenía una participación de mercado del 74,1% en 2025. El crecimiento del segmento está impulsado por la administración de terapias de reemplazo de enzimas biológicas (TRE) por vía intravenosa y se administra en infusiones repetidas durante períodos prolongados.

• Por ejemplo, en febrero de 2023, Chiesi Farmaceutici S.p.A. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había aprobado las inyecciones intravenosas de Lamzede para el tratamiento de manifestaciones no centrales de la alfa manosidosis (AM) en pacientes adultos y pediátricos.

Se proyecta que el segmento oral crecerá a una tasa compuesta anual del 10,92% durante el período previsto. 

Por usuario final

Aumento de la demanda de indicaciones clínicas de enfermedades genéticas para impulsar el crecimiento del segmento

Según el usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, clínicas especializadas y otros.

El sector hospitalario representó el 59,1% del mercado.  La participación dominante del segmento se atribuye al aumento de la demanda. Brineura (cerliponasa alfa) y Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) a menudo se administran a través de centros de tratamiento designados (es decir, hospitales especializados/centros ATMP). Estos centros tienen la capacidad de recolección/acondicionamiento de células y manejo de pacientes hospitalizados.

Se proyecta que el segmento de clínicas especializadas crecerá a una tasa compuesta anual del 16,10% durante el período previsto. 

Perspectivas regionales del mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal

Por geografía, el mercado se clasifica en Europa, América del Norte, Asia Pacífico, América Latina y Medio Oriente y África.

América del norte

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América del Norte mantuvo la participación dominante en 2024 con 3.530 millones de dólares y mantuvo su posición de liderazgo en 2025 con 3.960 millones de dólares. Se espera que el mercado en América del Norte crezca gracias a las avanzadas instalaciones de investigación y desarrollo y a la sólida infraestructura sanitaria para el tratamiento de enfermedades raras.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal de EE. UU.

Dada la contribución sustancial de América del Norte y el dominio estadounidense en la región, se estima que el mercado estadounidense alcanzará alrededor de 3.680 millones de dólares en 2025, lo que representa aproximadamente el 43,2 % de las ventas mundiales de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

Europa

Se prevé que Europa crecerá un 11,97% en los próximos años, el segundo más alto entre todas las regiones, y estaba valorada en 2.550 millones de dólares en 2025. El crecimiento del mercado de la región está impulsado por la creciente prevalencia de las enfermedades de Pompe y Gaucher y la presencia de actores clave del mercado con ofertas de productos avanzadas.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal del Reino Unido

En 2025, el mercado del Reino Unido estaba valorado en 490 millones de dólares, lo que representa aproximadamente el 5,75 % de los ingresos mundiales por medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal de Alemania

El mercado de Alemania estaba valorado en 550 millones de dólares en 2025, lo que representa alrededor del 6,4% de las ventas mundiales de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

Asia Pacífico

Asia Pacífico estaba valorada en 1.570 millones de dólares en 2025 y ocupaba el tercer lugar en el mercado. En la región, India y China fueron valoradas en 130 millones de dólares y 370 millones de dólares, respectivamente, en 2025, impulsadas por la creciente demanda de un tratamiento adecuado para estas enfermedades y el lanzamiento debiosimilarespara impulsar el crecimiento del mercado.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal de Japón

El mercado japonés en 2025 estaba valorado en 310 millones de dólares, lo que representa aproximadamente el 3,6 % de los ingresos mundiales por medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal de China

Se prevé que el mercado de China sea uno de los más grandes del mundo y estaba valorado en 370 millones de dólares en 2025, lo que representa aproximadamente el 4,4 % de las ventas mundiales de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

Mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal de la India

El mercado de la India en 2025 estaba valorado en 130 millones de dólares, lo que representa aproximadamente el 1,5 % de los ingresos mundiales por medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal.

América Latina y Medio Oriente y África

Se espera que las regiones de América Latina y Oriente Medio y África sean testigos de un crecimiento moderado en este espacio de mercado durante el período previsto. El mercado de América Latina estaba valorado en 390 millones de dólares en 2025. El creciente enfoque de la región en el diagnóstico y tratamiento adecuados de enfermedades por parte de los organismos gubernamentales para impulsar su crecimiento. En Oriente Medio y África, el CCG estaba valorado en 110 millones de dólares en 2025.

PAISAJE COMPETITIVO

Actores clave de la industria

Énfasis en los actores clave para ofrecer servicios de gestión de instalaciones adecuados para los sistemas de atención sanitaria

El mercado mundial de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal está muy concentrado, dominado por unos pocos especialistas en enfermedades raras y fuertes relaciones con centros metabólicos. sanofi yTakedaFarmacéuticoCompany Limited ocupó posiciones destacadas en el mercadodebido a sus amplios portafolios y programas de acceso global.

Por otro lado, Pfizer Inc. y AstraZeneca también añaden valor mediante la comercialización de enfermedades raras y activos clave. Además, BioMarinFarmacéutica Inc.se centra en LSD de inicio pediátrico, y Amicus y Chiesi se están expandiendo en deficiencias de enzimas ultra raras, mientras que Kyowa Kirin Co., Ltd. está fortaleciendo su posición con terapias avanzadas y comercialización dirigida.

• Por ejemplo, en enero de 2024, Kyowa Kirin Co., Ltd. adquirió Orchard Therapeutics para mejorar sus esfuerzos por desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas graves y otras enfermedades graves con opciones limitadas o inexistentes.

LISTA DE EMPRESAS CLAVE DE MEDICAMENTOS PARA EL TRASTORNO DE ALMACENAMIENTO LISOSÓMICO PERFILADAS

• sanofi(Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Pfizer Inc.(A NOSOTROS.)
• BioMarin Pharmaceutical Inc.(A NOSOTROS.)
• Amicus Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• AstraZenecaPLC(Reino Unido)
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.(Italia)
• Johnson & Johnson Services Inc. (EE. UU.)
• Kyowa Kirin Co., Ltd.(Japón)
• Zevra Therapeutics, Inc.(A NOSOTROS.)

DESARROLLOS CLAVE DE LA INDUSTRIA

• Julio de 2025:Zevra Therapeutics anunció su participación en la Conferencia de la Fundación Nacional de Enfermedades Niemann-Pick para realizar presentaciones orales y carteles sobre MIPLYFFA (arimoclomol).
• Julio de 2024:BioMarin Pharmaceutical recibió la aprobación de la FDA para su Solicitud de licencia de productos biológicos suplementarios (sBLA) para BRINEURA para la lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 (enfermedad CLN2),
• Septiembre de 2023:Amicus Therapeutics anunció que la FDA aprobó Pombiliti combinado con cápsulas de 65 mg de Opfolda (miglustat) para adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD).
• Agosto de 2022:Sanofi anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había aprobado Xenpozyme para tratar los síntomas no relacionados con el SNC de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) tanto en adultos como en niños.
• Junio ​​de 2022:  Sanofi obtuvo la aprobación de la Comisión Europea para Xenpozyme como la primera terapia de reemplazo enzimático para manifestaciones no relacionadas con el SNC de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) en pacientes pediátricos y adultos.

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